财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度总净收入为3690万美元，较2019年第一季度增长68%，其中美国净销售额为3520万美元，美国以外净销售额为170万美元 [53][54] - 第一季度产品收入成本为840万美元，毛利率约为77%，2019年毛利率为81% [55] - 2020年第一季度研发费用为3620万美元，SG&A费用为5130万美元，GAAP运营费用为8880万美元，2019年第一季度为8730万美元 [56] - 2020年第一季度调整后运营费用为7630万美元，2019年第一季度为7800万美元 [58] - 本季度末现金状况为4.289亿美元 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 ARIKAYCE业务线 - 2020年第一季度总净销售额为3690万美元 [33] - 受COVID - 19和免赔额重置影响，第一季度销售受到挑战，但团队仍取得该业绩 [32][33] - 预计短期内新患者增加量较少，但长期仍有信心增长，若COVID - 19情况改善，有望在下半年加速增长 [34] 布伦索卡替（brensocatib）业务线 - 上周启动了布伦索卡替治疗重症COVID - 19住院患者的研究，预计今年第三季度进行样本量重新评估，年底或明年年初获得最终数据 [17][21] - 计划在2020年下半年启动布伦索卡替治疗支气管炎的3期开发项目 [10][23] 曲前列尼尔棕榈酸酯（treprostinil palmitil）业务线 - 按计划将于今年晚些时候提交IND申请并启动1期研究 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - ARIKAYCE在美国市场第一季度销售受COVID - 19和免赔额重置影响，但仍取得3520万美元净销售额 [32][53] - 美国以外市场净销售额为170万美元，来自法国和德国的同情用药指定患者计划 [53] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续推进布伦索卡替的开发，包括治疗COVID - 19、支气管炎等适应症的研究，并计划在2020年下半年启动3期开发项目 [9][10][23] - 推进ARIKAYCE的全球扩张，在日本提交新药申请，在欧洲的营销授权申请已获验证，预计年底在德国推出，英国随后跟进 [43][45] - 推进ARIKAYCE的标签扩展研究，计划在2020年下半年启动前线研究和患者报告结果验证研究 [14][46][47] - 推进曲前列尼尔棕榈酸酯的开发，计划今年提交IND申请并启动1期研究 [30] 行业竞争 - 文中未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第一季度受COVID - 19影响，公司面临挑战，但公司资产负债表稳健，有能力继续推进各项业务 [7][8] - 对布伦索卡替的未来充满期待，认为其有潜力治疗多种疾病，是一个产品内的管线 [11] - 对ARIKAYCE的表现和潜力有信心，希望在下半年加速增长，同时团队正在适应新环境，确保患者获得药物支持 [13][14] - 公司有信心凭借财务资源支撑到2022年，将继续投资核心业务和布伦索卡替的3期项目 [52][58] 其他重要信息 - 阿斯利康行使许可协议中的首个选择权，可对布伦索卡替进行COPD或哮喘的2b期临床试验，双方将成立联合指导委员会 [12] - 一篇同行评审论文为ARIKAYCE治疗难治性肺部疾病提供了潜在解决方案，有望提高患者治疗的持续性 [39] - 多个科学协会预计将推出新的治疗指南，有望支持ARIKAYCE的使用，欧洲呼吸学会网络研讨会宣布ARIKAYCE将被纳入指南 [39][40][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: COVID期间医生和患者的参与趋势如何，新的NTM诊断数量是否下降 - 公司通过数字销售团队、虚拟培训和协调员等方式与医生和医疗专业人员保持了良好的互动，但存在地区差异，部分地区医生因COVID - 19更关注相关患者 [65][66] - 目前最大的挑战是患者不愿到办公室就诊，远程医疗虽有增加但未抵消正常情况下的患者就诊量 [67] - 医生将注意力转向确保已接受治疗的患者继续治疗，同时超过一半的医生预计对肺部感染的怀疑指数会增加，三分之二的医生表示危机结束后会紧急让患者到办公室评估病情并考虑调整治疗方案，预计下半年可能会有大量NTM患者前来治疗 [68][69][70] 问题2: 2020年第一季度的保险覆盖缺口对ARIKAYCE的影响是否已过去 - 影响在年初就已过去，保险覆盖缺口每年都会遇到，它只是延迟了治疗的启动，不影响基本需求和开处方的意愿 [74] 问题3: 支持STOP - COVID - 19试验的成本支出情况，以及布伦索卡替治疗牙周病的阈值 - 提供药物和一些名义成本，但对总现金运营费用影响不大 [77] - 研究中密切跟踪牙周病，安慰剂组发生率为2.4%，10毫克剂量组为7.4%，25毫克剂量组为10.1%，均未导致停药，目前根据2期数据，预计3期不会进行此类牙科监测，将与监管机构讨论 [78][79] 问题4: ARIKAYCE前线研究中PRO验证研究是否会先于确认性研究结果公布，以及曲前列尼尔棕榈酸酯1期试验成功的定义和后续计划 - PRO验证研究预计会在确认性研究结果公布前半年得出信息，若有需要可利用该信息调整确认性研究 [84] - 曲前列尼尔棕榈酸酯1期是递增剂量研究，之后将尽快进行患者验证研究，目标是观察是否能在患者身上看到与动物模型相同的疾病改善效果，若成功，预计明年开始相关研究，有望在2021年确定是否能为PAH治疗带来重要补充 [88][90] 问题5: 第二季度ARIKAYCE的情况，对当前季度的可见性有多少信心，地理影响是否持续，新患者启动情况是否会在第二季度或下半年出现变化 - COVID - 19给市场带来很大不确定性，地理差异明显，但商业团队表现出色，即使在最具挑战性的地区也有新患者开始治疗 [94] - 目前最大的挑战是患者推迟或取消就诊，随着各州重新开放，患者就诊恢复将是新增患者的主要驱动力，预计下半年会有大量患者就诊 [95][96] 问题6: 医生对各州重新开放的关注程度，以及患者是否会在重新开放后立即感到舒适就诊 - 患者取消或推迟了预约，新诊断更适合面对面进行，但也有医生通过远程医疗诊断并启动新患者治疗，最终患者决定返回办公室就诊是关键因素，医生急于重新开放并关注NTM患者的健康 [101] 问题7: 布伦索卡替3期研究与FDA还有哪些待讨论的内容 - 目前没有具体细节可分享，公司希望在与FDA确定所有问题后再公布详细信息，3期研究设计原则上与2期差异不大，公司拥有有吸引力的安全性数据和临床数据，有望获得批准 [102][103][104] 问题8: 疫情爆发后新患者增加数量的减少幅度 - 很难辨别可靠的趋势用于预测，约三分之二的医疗专业人员表示NTM诊断减少，主要原因是患者推迟或取消就诊，增长的恢复取决于患者返回办公室和医生适应远程医疗 [108][109] 问题9: 商业团队是否准备好应对下半年可能出现的患者激增，以及销售和营销工作的管理、地理差异对销售团队设置的影响 - 销售团队表现出色，致力于帮助患者，适应新情况并为应对患者激增做好准备 [113] - 公司拥有完整的销售团队和支持报销的团队，支付方支持力度大，能够继续为患者提供药物，虚拟互动和培训也取得了良好效果，这些新方式将有助于公司在下半年恢复正常后支持患者和医疗专业人员 [115][116] 问题10: 积压患者群体的规模是否可以量化 - 目前无法量化，但多种因素将导致积压患者在恢复正常后就诊，包括COVID - 19导致的治疗延迟、不良事件管理论文、指南的推出、对呼吸道健康的关注度提高以及基线患者的回归 [120][121] 问题11: 患者是否通过远程医疗开始治疗 - 有新患者开始治疗，医生可通过证明过程获得报销，公司通过Arikares现场培训师以视频聊天或电话加补充视频支持的方式为患者提供虚拟支持 [123] 问题12: 布伦索卡替在ARDS中的作用，考虑到其起效延迟和ARDS窗口期较短，如何看待其机会 - 在COVID - 19中，早期肺部炎症是由中性粒细胞驱动的，布伦索卡替通过阻断中性粒细胞弹性蛋白酶和蛋白酶，有望阻止肺部损伤和进展为ARDS，在早期ARDS中，中性粒细胞密度较高，布伦索卡替可能起效更快 [129] - ARDS发展阶段不同，布伦索卡替有机会在患者病情进展前发挥作用，帮助患者获得更好的结果，避免使用机械通气 [130] 问题13: 与原预算相比，今年剩余时间的季度运营费用应如何考虑，脓肿试验的最新想法，以及非CFBE 3期项目的规模和试验时间 - 由于COVID - 19存在很多不确定性，公司更关注财务资源，认为有信心支撑到2022年，今年后期启动关键项目会使运营费用增加 [139] - 脓肿试验仍在议程上，但不是今年年底必须启动的项目，公司战略重点是MAC前线研究、布伦索卡替3期研究和曲前列尼尔棕榈酸酯1期项目，同时进行地理扩张和在欧洲、日本获得批准 [135] - 非CFBE 3期项目的患者数量尚未确定，需与FDA进一步讨论最终试验设计，历史试验可能是一个参考，但公司的效果更显著，可能会减少所需患者数量 [134] 问题14: 第一季度新患者增加数量，以及ARIKAYCE目标年龄人群对SARS - CoV - 2的易感性和患者是否受到COVID - 19的直接影响 - 目前不分享新患者增加数量，预计下半年情况会恢复正常，医生会更关注NTM患者 [143] - 医生更关注已接受ARIKAYCE治疗的患者，确保他们继续服药，认为该患者群体可能更脆弱，而不是受到肺部炎症的保护，公司将进一步关注该问题 [144][145][147]