公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司总资产为840,715,000美元，较2019年12月31日的742,299,000美元增长13.26%[10] - 截至2020年9月30日，公司总负债为483,654,000美元，较2019年12月31日的480,625,000美元增长0.63%[10] - 截至2020年9月30日，公司股东权益为357,061,000美元，较2019年12月31日的261,674,000美元增长36.45%[10] - 2020年前三季度，公司净收入为122,998,000美元，较2019年同期的90,759,000美元增长35.52%[12] - 2020年前三季度，公司净亏损为191,877,000美元，较2019年同期的201,349,000美元收窄4.69%[12] - 2020年第三季度，公司净收入为43,643,000美元，较2019年同期的38,885,000美元增长12.24%[12] - 2020年第三季度，公司净亏损为63,659,000美元，较2019年同期的60,682,000美元扩大4.91%[12] - 截至2020年9月30日，公司发行并流通的普通股数量为101,803,701股，较2019年12月31日的89,682,387股增长13.51%[10] - 2020年前三季度，公司研发费用为113,343,000美元，较2019年同期的99,081,000美元增长14.40%[12] - 2020年前三季度，公司销售、一般和行政费用为147,594,000美元，较2019年同期的160,590,000美元下降8.10%[12] - 截至2020年9月30日九个月，公司净亏损1.919亿美元，2019年同期为2.01349亿美元[18][24] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为5.888亿美元，2019年底为4.87429亿美元[18][24] - 2020年前九个月经营活动使用的净现金为1.52556亿美元，2019年同期为2.06245亿美元[18] - 2020年前九个月投资活动使用的净现金为530.7万美元，2019年同期为2923万美元[18] - 2020年前九个月融资活动提供的净现金为2.58992亿美元，2019年同期为2.7604亿美元[18] - 2020年前九个月现金及现金等价物净增加1.01324亿美元，2019年同期为4056万美元[18] - 2020年前九个月基本和摊薄后净亏损每股分别为2.00美元和2.00美元，2019年同期分别为2.43美元和2.43美元[35] - 截至2020年9月30日和2019年9月30日，公司前三大客户占总产品毛收入的比例分别为：客户A 28%和31%，客户B 26%和21%，客户C 23%和28%[38] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司存货余额分别为43483000美元和28313000美元，其中原材料分别为18937000美元和16048000美元，在产品分别为14546000美元和6420000美元，产成品分别为10000000美元和5845000美元[58] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司无形资产净值分别为4990万美元和5370万美元[59] - 2020年前九个月，公司无形资产变动情况为：期初53682000美元，无新增，摊销3745000美元，期末49937000美元[61] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司固定资产净值分别为55314000美元和60180000美元[62] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司应计费用余额分别为35149000美元和40375000美元[63] - 2020年和2019年第三季度，公司所得税拨备分别为30万美元和10万美元；2020年和2019年前九个月，分别为80万美元和50万美元[88] - 2020年和2019年第三季度，租金费用分别为70万美元和40万美元；2020年和2019年前九个月，分别为260万美元和200万美元[91] - 2020年第三季度和前九个月，公司总租赁成本分别为1572000美元和10050000美元[68] - 2020年第三季度和前九个月，公司可变租赁付款的可变对价分别为600万美元和710万美元[68] - 2020年第三季度和前九个月，可转换债券总利息费用分别为7094000美元和21103000美元[77] - 截至2020年9月30日，公司债务长期账面价值为351127000美元[76] - 2020年前三季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）从2019年同期的1550万美元增至2900万美元，增幅87.1%，占收入的比例从17.1%升至23.6%[157] - 2020年前三季度研发费用从2019年同期的9910万美元增至1.133亿美元，增幅14.4%，主要因人员薪酬福利和外部制造费用增加[158] - 2020年前三季度销售、一般和行政费用（SG&A）从2019年同期的1.606亿美元降至1.476亿美元，降幅8.1%，主要因专业费用和设施相关费用减少[161] - 2020年前三季度无形资产摊销为370万美元，与2019年同期持平[162] - 2020年前三季度利息费用从2019年同期的2040万美元增至2210万美元，增幅1.7%，主要因总部融资租赁利息费用增加[163] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为1.526亿美元，低于2019年同期的2.062亿美元，主要因毛利润增加和营运资金净变化[170] - 2020年前三季度投资活动净现金使用量为530万美元，低于2019年同期的2920万美元，预计2020年全年投资活动现金使用量将大幅减少[171] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为5.888亿美元，较2019年12月31日的4.874亿美元增加1.013亿美元，主要因公开发行股票净收益[169] 公司产品业务线数据关键指标变化 - 公司产品收入主要来自美国ARIKAYCE的销售，收入确认需完成五个步骤[39][40] - 2020年第三季度ARIKAYCE总营收4364.3万美元，较2019年同期3888.5万美元增长475.8万美元，增幅12.2%，其中美国市场营收增长423.6万美元，增幅11.2%，EAPs市场营收增长52.2万美元，增幅48.3%[146] - 2020年第三季度产品营收成本（不包括无形资产摊销）为1062.2万美元，较2019年同期643.7万美元增加418.5万美元，增幅65.0%[147][148] - 2020年前三季度ARIKAYCE总销售收入从2019年同期的9080万美元增至1.23亿美元，增幅35.5%，其中美国市场收入从8780万美元增至1.18171亿美元，增幅34.7%，EAP市场收入从300万美元增至482.7万美元，增幅60.5%[155] 公司产品研发与临床进展 - 公司临床阶段产品线包括brensocatib和TPIP，前者是新型口服二肽基肽酶1抑制剂，后者是曲前列尼尔前药的吸入制剂[100] - 公司首款商业产品ARIKEYCE于2018年9月获美国加速批准，2020年10月获欧盟批准[99] - ARIKAYCE于2018年10月开始商业发货，2020年3月向日本厚生劳动省提交新药申请，6月提交日本医疗器械通知并获接受[103] - 2020年10月，FDA批准ARIKAYCE补充新药申请，EC批准其用于治疗特定成人NTM肺部感染[103] - 布伦索卡替WILLOW研究中，10mg剂量组肺恶化率降低36%（p=0.041），25mg剂量组降低25%（p=0.167）[105] - 公司计划在2020年底前启动布伦索卡替ASPEN 3期试验和ARISE、ENCORE试验[103][105][114] - 公司预计2021年第一季度获得TPIP 1期健康志愿者试验的顶线数据，早期开展PAH患者2a期研究[105] - ARIKAYCE获FDA孤儿药和QIDP指定，有12年指定适应症排他期[103][109][110] - ARIKAYCE被纳入新的NTM肺病国际治疗指南[111] - 2018年9月，FDA通过加速审批途径授予ARIKAYCE治疗难治性MAC肺病的加速批准[113] - 作为加速批准条件，公司需进行ENCORE试验，全面批准取决于该试验临床获益验证[114] - 2020年10月，EC授予ARIKAYCE治疗特定成人NTM肺部感染的上市许可[115] - 2020年3月公司向日本厚生劳动省提交JNDA，若获批预计2021年年中在日本推出ARIKAYCE[116] - CONVERT研究中，接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者6个月时痰培养转阴且停药3个月后持续转阴的比例为63.1%（41/65），而仅接受GBT治疗的患者为0%（0/10）[118] - 312研究中，CONVERT研究里仅接受GBT治疗的患者在312研究6个月时痰培养转阴比例为28.4%（19/67），接受ARIKAYCE加GBT治疗的患者为12.3%（7/57）[119] - WILLOW研究中，10mg布伦索卡替组与安慰剂组相比，试验期间任何时间的病情恶化风险降低42%（HR 0.58，p=0.029），25mg组降低38%（HR 0.62，p=0.046）[128] - WILLOW研究中，10mg布伦索卡替组与安慰剂组相比，肺部病情恶化率降低36%（p=0.041），25mg组降低25%（p=0.167）[128] - WILLOW研究中，安慰剂组、10mg布伦索卡替组和25mg布伦索卡替组因不良事件停药的比例分别为10.6%、7.4%和6.7%[129] - 公司已启动TPIP在美国的1期健康志愿者试验，预计2021年第一季度获得顶线数据，还计划2021年初启动针对PAH患者的2a期研究[135] 公司融资与股权相关情况 - 2018年1月，公司完成可转换债券公开发行，总本金4.5亿美元，净收益约4.358亿美元[72] - 可转换债券初始转换率为每1000美元本金兑换25.5384股普通股，初始转换价格约为每股39.16美元[73] - 发行日可转换债券负债成分公允价值估计为3.091亿美元，权益成分为1.409亿美元，有效利率为7.6%[76] - 2020年第二季度，公司完成普通股公开发行，净收益2.459亿美元[80] - 2019年第二季度，公司完成10657692股普通股包销公开发行，发行价每股26美元，扣除1600万美元承销折扣和发行费用后，净收益2.611亿美元[81] - 截至2020年9月30日，公司授权5亿股普通股，已发行和流通1.01803701亿股[78] - 截至2020年9月30日，公司授权2亿股优先股，面值每股0.01美元，无已发行和流通的优先股[82] - 2019年激励计划经股东批准，初始授权发行350万股，2020年修订后额外发行450万股，截至2020年9月30日，剩余5250338股待发行[83] - 2018年员工股票购买计划经股东批准，预留100万股，2019 - 2023年每年新增数量为120万股、当日流通股数量2%和管理员确定金额中的最小值[84] - 截至2020年9月30日，未归属股票期权的未确认薪酬费用为6340万美元，预计在1.9年加权平均期内确认[85] - 截至2020年9月30日，未归属受限股票单位的未确认薪酬费用为1680万美元，预计在2.6年加权平均期内确认[86] - 2020年第二季度公司完成普通股包销公开发行，发行1115.5万股，净收益2.459亿美元；2019年第二季度发行1065.7692万股，净收益2.611亿美元[165][166] 公司政策与风险相关 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13，对财务报表无重大影响[56] - ASU 2020 - 06将于2021年12月15日后开始的财年生效，公司正在评估其对合并财务报表的影响[57] - 公司使用预期损失法计算贸易应收款备抵，目前无重大可收回贸易应收款备抵[36][37] - 公司预计未来现金需求巨大，可能需筹集额外资金，目前认为有足够资金满足未来至少12个月的财务需求[25] - 未来五年，公司无形资产每年摊销额预计约为500万美元[60] - 2020年3月公司实施远程办公政策，6月1日部分支持ARIKAYCE处方的员工可返回现场工作，目前对处方医生的访问有限且地区差异大