财务数据和关键指标变化 - 第三季度末公司现金为5.888亿美元，认为这能推动关键战略优先事项 [17] - 第三季度ARI-KAYCE销售额达4360万美元，毛销差约为10%，产品收入成本为1060万美元，毛利率约为76% [18] - 2020年第三季度GAAP运营费用为8920万美元，2019年同期为8890万美元；2020年第三季度SG&A费用为4660万美元，2019年同期为5330万美元，同比下降超12%；2020年第三季度R&D费用为4140万美元，2019年同期为3430万美元 [19][21] 各条业务线数据和关键指标变化 ARIKAYCE业务线 - 第三季度ARI-KAYCE收入4360万美元，新处方医生数量增长，部分归因于新NTM治疗指南 [43][47] - 公司收到sNDA批准，为ARI-KAYCE标签增加了有关培养转化持久性和可持续性的重要疗效数据，预计会吸引新处方医生并增强现有处方医生信心 [45][46] Brensocatib业务线 - 9月初《新英格兰医学杂志》发表Brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症患者中的2期WILLOW研究最终结果，该研究达到主要终点，药物获FDA突破性疗法认定 [29][30] - 预计年底前启动Brensocatib在非CF支气管扩张症患者中的3期ASPEN试验，该试验设计整合了FDA和EMA反馈，采用单一全球研究，预计招募约1620名患者 [31][35] Treprostinil Palmitil inhalation powder（TPIP）业务线 - 在美国启动TPIP的1期试验，已完成四个剂量组给药，数据正在审查中，预计2021年第一季度获得整个研究的顶线数据 [23][24] - 预计2021年初进入针对PAH患者的2a期机制验证试验，该试验为开放标签研究，预计招募少于20名患者 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - COVID - 19相关限制导致地区差异，重要指标是面对面患者就诊量，与COVID激增呈负相关；第三季度新处方医生数量增加，预计随着办公室重新开放和NTM患者返回，业务将加速增长 [48][50][52] 欧洲市场 - 获得ARI-KAYCE在欧盟的营销授权，计划先在德国推出，随后是英国和其他欧盟市场，预计到年底有24名面向客户的人员，2022年增至50人 [14][54] 日本市场 - 决定自行在日本注册并商业化ARI-KAYCE，预计2021年年中推出，计划到年底有19名面向客户的人员 [56][57] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是全球ARI-KAYCE商业化和标签扩展、Brensocatib在非囊性纤维化支气管扩张症的3期开发以及TPIP推进到临床开发 [17] - 致力于将ARI-KAYCE确立为NTM治疗的标准护理，推进Brensocatib在多个适应症的开发，构建以Brensocatib为核心的领先产品组合 [15][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度进展显著，各项目按计划推进，有望加速商业和管线机会；尽管面临COVID - 19挑战，ARI-KAYCE业务仍表现良好，未来有望进一步增长 [7][12][16] 其他重要信息 - 公司有充足的ARI-KAYCE原料药供应，可满足到2022年底的全球预期需求；Brensocatib有足够供应满足全球3期项目临床试验需求，TPIP的1期和2a期项目也有临床试验用品 [59][60] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ARIKAYCE在美国市场的持久性、持续时间及停药趋势是否因指南发布而改变 - 目前未看到治疗可持续性或持续时间有显著变化，但指南推荐在培养转化后再治疗12个月，这与医生产生共鸣；关于ARI-KAYCE不良事件的同行评审论文有助于患者坚持治疗；sNDA批准带来的额外临床数据与指南结合，将推动销售 [66][68][70] 问题2: 英国的报销路径以及到2022年底前是否能确保前五大市场的报销 - 英国定价是自由定价市场，但需遵循程序，预计2021年上半年完成价格公布和正式报销，可能在第二季度实现全面报销；预计到2021年德国、荷兰、英国、意大利将获得批准和报销，法国可能需要更长时间 [73][75] 问题3: TPIP研究计划评估的剂量数量、与之前雾化版本数据的对比以及SG&A费用情况 - TPIP研究根据动物数据建模还有更多剂量可在健康志愿者中进行剂量递增，目前已达到的曲前列尼尔暴露量高于早期雾化制剂；SG&A费用方面，在欧洲适度增加了开支以支持推出，2020年因COVID - 19有一些节省，未来会利用这些经验保持SG&A费用稳定，以便投资R&D [86][88][91] 问题4: 新患者启动方面的趋势以及欧洲可治疗患者数量差异的原因和缩小差距的方法 - 仍能看到新处方医生、新患者和新登记表格，但未达到疫情前水平，受地区差异影响；未来指南、sNDA等因素将推动业务增长；欧洲可治疗患者数量差异是流行病学数据不足和缺乏认知诊断共同导致的，公司将通过提高认知和建立治疗途径来缩小差距 [99][101][107] 问题5: Brensocatib在Alpha - 1 antitrypsin适应症的优先级 - 公司仍在对Brensocatib和DPP1途径进行大量研究，目前认为CF是优先考虑的适应症，Alpha - 1 antitrypsin值得探索，但还需更多工作 [112][113][115] 问题6: 若病例数和传播情况像第二季度一样糟糕，对ARI-KAYCE的影响以及Brensocatib在CF的计划和ARI-KAYCE一线数据的时间 - 未来不太可能重复第二季度或第三季度主要人口密集地区的关闭情况，医院、医生和患者都在学习更好地应对COVID - 19；在CF方面，公司正在制定合适的方案，需了解药物在CF患者中的药代动力学；目前未给出ARI-KAYCE一线数据的时间预测 [120][121][128] 问题7: Q1、Q2、Q3收入增长差异的驱动因素、Q4趋势以及提供2021年指导的条件 - Q1因COVID - 19业务停滞，Q2部分地区适应疫情，Q3地区表现反转；未来有望利用已取得的成果实现增长，美国有1.2万 - 1.7万诊断为难治性NTM的患者符合治疗条件，目前约3000名患者开始治疗；暂未提及提供2021年指导的条件 [133][134][137] 问题8: ASPEN试验测试两个剂量水平的考虑以及对其他适应症和商业可行性的见解 - 测试10和25毫克剂量是因为它们在2期试验中都有效；这些剂量在WILLOW研究中的疗效关系信息对其他适应症如CF有相关性，多剂量在3期试验中是常见且可行的 [139][140][141] 问题9: 是否能根据ARISE试验结果进行调整以及是否会在ENCORE数据公布前公开ARISE数据 - ARISE和ENCORE试验并行但结束时间错开，ARISE试验数据可用于确定ENCORE试验的主要终点计算方法；预计理解ARISE试验结果后会公开数据，但未最终确定 [148][150][151] 问题10: 能否在欧洲采用类似美国的策略挖掘患者以及欧洲是否存在大量未诊断的NTM患者 - 公司在欧洲以不同方式应用机器学习方法，发现英国可能有大量未开发的NTM患者群体，德国可能也有；欧洲NTM患者可能集中在老年人口、有吸烟史和靠近水源的地区，长期来看机会可能比最初流行病学显示的更大，但报销审批时间会限制业务扩张速度 [155][157][158]