公司资金筹集情况 - 截至2020年9月30日，公司自成立以来共筹集约8.936亿美元用于运营，其中2.726亿美元来自合作协议，1.705亿美元来自首次公开募股及同期私募配售，2.491亿美元来自后续发行，1.164亿美元来自市价发行，0.85亿美元来自可转换优先股出售[110] - 截至2020年9月30日，公司共筹集8.936亿美元，其中合作协议2.726亿美元，首次公开募股及私募1.705亿美元，后续公开发行2.491亿美元，市价发行1.164亿美元，可转换优先股出售8500万美元[157] - 2020年6月公开募股630.137万股，净收益1.077亿美元[160] - 2020年前9个月，公司后续发行净收益1.077亿美元，市价发行净收益1470万美元，向Regeneron私募发行普通股收益1260万美元[173] 疾病患者数量估计 - 估计全球约5万名患者患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR），全球20万至50万人可能患有野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（wtATTR - CM）[118][119] - 预计遗传性血管性水肿（HAE）影响每5万人中的1人，美国和欧洲有1.1万至2.15万名确诊患者[121] - 美国2019年约有11000人死于AML，新增病例超21000例，患者五年生存率低于30%，诊断中位年龄为67岁[126] 公司项目研究成果 - 2019年12月，公司完成对主要脂质纳米颗粒（LNP）配方的为期一年的耐久性研究，在非人类灵长类动物（NHP）单次给药后，血清转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白平均降低超95%[120] - 公司宣布治疗HAE的候选药物NTLA - 2002，单剂量后血清激肽释放酶蛋白水平和活性有一年的治疗性降低[124] 公司合作成本与份额调整 - 再生元制药（Regeneron）在2019年承担ATTR项目约50%的开发成本，自2020年6月中旬起，其承担全球开发成本和利润的份额从50%调整为25%[120] 公司产品管线与战略 - 公司是一家领先的基因组编辑公司，专注于利用CRISPR/Cas9技术开发潜在治愈性疗法[106] - 公司战略是通过CRISPR/Cas9平台在体内和体外应用两个领域构建全谱基因组编辑公司，目前所有收入均为合作收入[110] - 公司多元化的产品管线包括针对遗传性疾病的体内开发项目和针对癌症及自身免疫性疾病的体外项目[112] - 公司体内项目聚焦治疗因肝脏基因表达疾病导致有重大未满足医疗需求的患者，体外项目目标是从自体疗法转向异体疗法，从液体肿瘤转向实体肿瘤[113][114] 公司药物进展 - 公司NTLA - 2001在2020年10月获英国药品和保健品监管局（MHRA）临床试验申请（CTA）授权，预计2020年第四季度对首例hATTR - PN患者给药[120] - 公司提名NTLA - 5001作为首个治疗AML的工程T细胞疗法候选药物，预计2021年上半年提交IND申请[128] 公司合作收入与付款 - 公司与诺华合作，有望获得最高2.303亿美元的开发、监管和销售里程碑付款及中个位数特许权使用费，2020年第一季度确认500万美元里程碑付款[129] - 截至2020年9月30日，公司在与再生元的协议下记录了1.45亿美元的预付款和3380万美元的研发服务收入[135] - 截至2020年9月30日，公司在与诺华的协议下记录了6240万美元现金，确认6240万美元合作收入[137] - 2020年第三季度，公司合作收入为2222万美元，较2019年同期的1062万美元增加1160万美元[143] - 2020年前三季度合作收入从3220万美元增至5140万美元，增加约1920万美元，主要因一次性调整及许可证转让收入[150] - 2020年前9个月，公司因与Regeneron合作收到7000万美元前期付款和1220万美元额外付款，从诺华收到600万美元付款[171] - 2019年，公司从合作方诺华和Regeneron分别收到800万美元和730万美元付款[171] 公司费用与亏损情况 - 2020年第三季度，公司研发费用为3976万美元，较2019年同期的2751万美元增加1224万美元[143] - 2020年第三季度，公司行政费用为1057万美元，较2019年同期的843万美元增加214万美元[143] - 2020年第三季度，公司净亏损为2784万美元，较2019年同期的2363万美元增加421万美元[143] - 2020年第三季度研发费用从2750万美元增至3980万美元，增幅44%，主要因管线和平台开发费用增加约740万美元[145] - 2020年前三季度研发费用从7670万美元增至1.122亿美元，增幅46%，主要因管线和平台开发费用增加约2220万美元[151][153] - 2020年第三季度行政费用从840万美元增至1060万美元，增加约210万美元，主要与员工相关费用有关[147] - 2020年前三季度行政费用从3210万美元增至3340万美元，增加约130万美元，主要因员工相关费用增加320万美元，法律费用减少230万美元[155] 公司利息收入情况 - 2020年第三季度利息收入从170万美元降至30万美元，减少约140万美元，因市场条件导致投资收入下降[148] - 2020年前三季度利息收入从530万美元降至210万美元，减少约320万美元，因市场条件导致投资收入下降[156] 公司现金及运营支撑情况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为4.079亿美元，预计可支撑至少24个月运营[158][168] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为970万美元，2019年同期为7460万美元[170][171] - 2020年前9个月投资活动净现金使用量为360万美元，2019年同期为270万美元[170][172] - 2020年前9个月融资活动净现金流入为1.377亿美元，2019年同期为5690万美元[170][173] - 截至2020年9月30日，公司现金等价物和有价证券为4.006亿美元，主要为有息货币市场账户等[181] 公司租赁情况 - 2020年3月，公司对130 Brookline租赁进行第二次修订，确认约730万美元使用权资产和租赁负债[176] - 2020年3月，公司签订281 Albany租赁协议，租赁约39000平方英尺办公和实验室空间，首年租金每平方英尺99美元，末年达128.87美元，房东出资440万美元用于建设和租户改进[177][178] 公司有价证券情况 - 2020年前9个月，公司有价证券2.438亿美元到期，购买2.448亿美元；2019年，2.655亿美元到期，购买2.64亿美元[172]