公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司总资产为5.19031亿美元，较2018年12月31日的5.43814亿美元下降4.56%[17] - 2019年第一季度，公司总营收为88.4万美元，较2018年同期的13239.1万美元下降99.33%[18] - 2019年第一季度，公司净亏损为3222.8万美元，而2018年同期净利润为10423.9万美元[18] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损达1.153亿美元[28] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计4.443亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[28] - 2019年第一季度，经营活动净现金使用量为2929.7万美元，2018年同期为提供5813.4万美元[24] - 2019年第一季度，投资活动净现金提供量为546.1万美元，2018年同期为使用3708.6万美元[24] - 2019年第一季度，融资活动净现金提供量为412.7万美元，2018年同期为416.6万美元[24] - 2019年第一季度基本和摊薄后每股净亏损均为0.89美元，2018年同期基本每股净收益为3.30美元，摊薄后为3.04美元[104] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.153亿美元，预计未来几年仍将亏损[136] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为2929.7万美元，较2018年的净流入5813.4万美元增加8740万美元[137] - 2019年第一季度投资活动净现金流入为546.1万美元，2018年为净流出3708.6万美元[137] - 2019年第一季度融资活动净现金流入为412.7万美元，2018年为416.6万美元[137] - 截至2019年3月31日，公司预计其现金、现金等价物和有价证券至少能在报告日期后的12个月内满足运营费用和资本支出需求[145] 公司业务线相关数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司NAV技术平台有11个被许可方正在开发超20个合作候选产品[77] - 截至2019年3月31日，公司许可协议中未实现的里程碑可能带来最高2960万美元临床试验启动付款、4750万美元监管批准申请提交付款、1.175亿美元产品获批付款和2.32亿美元销售目标达成付款[78] - 2019年和2018年第一季度，公司分别确认许可收入80万美元和30万美元[82] - 截至2019年3月31日，公司记录的应收帐款总额为3110万美元，其中已开票10万美元，未来可开票3100万美元[83] - 截至2019年3月31日和2018年12月，与Abeona Therapeutics Inc.许可协议相关的应收账款分别为2670万美元和2600万美元[84] - 2014年3月与AveXis的许可协议，AveXis支付200万美元前期费用，最高1230万美元开发里程碑付款，净销售额按中个位数至低两位数支付特许权使用费[85] - 2018年1月修订协议，AveXis支付8000万美元费用，后续还需支付两笔各3000万美元及最高1.2亿美元销售里程碑付款[88] - 2018年5月AveXis被收购，支付1亿美元加速许可费[89] - 截至2019年3月31日，2014年许可协议交易价格750万美元，2018年修订协议交易价格1.721亿美元[91][92] - 2019年和2018年第一季度，许可收入分别为0和1.321亿美元，许可利息收入分别低于10万美元和120万美元[93] - 2019年第一季度，与FOXKISER的协议费用为80万美元，2018年同期为50万美元[103] - 2019年第一季度许可收入为88.4万美元，较2018年的1.32391亿美元减少1315.07万美元[129] 公司财务报表编制及准则应用情况 - 合并财务报表按美国公认会计原则编制，2019年3月31日的报表为未经审计的中期报表[30] - 编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计存在重大差异[34] - 2019年1月1日起采用ASU 2016 - 02准则，为此前已生效且原租赁期限超12个月的租赁记录使用权资产740万美元和租赁负债840万美元[44][46] - 采用ASU 2016 - 02准则时，对9800 Medical Center Drive在建工程相关的590万美元财产设备和590万美元融资租赁义务进行了终止确认[46] - 采用ASU 2016 - 02准则的累计影响使2019年1月1日累计亏损增加不足10万美元[47] - 2019年1月1日采用ASU 2018 - 02准则，对可供出售证券未实现损益的滞留税影响进行重分类，累计调整不足10万美元[48] - 2019年1月1日采用ASU 2017 - 08准则，无需进行累计影响调整，对财务状况和经营成果无重大影响[49] - ASU 2018 - 13准则2020年1月1日起生效，公司认为该准则应用对披露无重大影响[50] - ASU 2016 - 13准则2020年1月1日起生效，公司认为该准则应用对财务状况和经营成果无重大影响[51] - 采用Topic 842准则后，公司记录了740万美元的使用权资产和840万美元的租赁负债，注销了590万美元的财产设备和590万美元的融资租赁义务[128] 公司资产相关数据变化 - 2019年3月31日现金及现金等价物为55,852千美元，受限现金为1,053千美元，总计56,905千美元；2018年3月31日现金及现金等价物为71,870千美元，受限现金为225千美元，总计72,095千美元[35] - 截至2019年3月31日，可供出售证券摊余成本为3.87758亿美元，公允价值为3.88456亿美元；截至2018年12月31日，摊余成本为3.95304亿美元，公允价值为3.95019亿美元[52] - 2019年第一季度，公司确认可供出售证券净未实现收益100万美元，所得税费用40万美元；2018年同期确认净未实现损失20万美元，所得税费用为零[54] - 截至2019年3月31日，处于未实现损失状态的有价证券公允价值为1.26025亿美元，未实现损失为4.8万美元；截至2018年12月31日，公允价值为3.10831亿美元，未实现损失为41.4万美元[56] - 截至2019年3月31日，现金等价物和有价证券公允价值为4.4429亿美元；截至2018年12月31日，为4.70561亿美元[57][58] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，非上市权益证券账面价值均为40万美元[60] - 截至2019年3月31日，物业和设备净值为2314万美元；截至2018年12月31日，为2870.2万美元[61] 公司租赁相关情况 - 2018年11月，公司签订9800 Medical Center Drive租赁协议，预计2020年完工，租期约16年，原租户改良津贴为1460万美元[62] - 2019年1月1日采用Topic 842后，公司冲销房东累计发生的建筑成本590万美元及相关融资租赁负债[63] - 截至2019年3月31日，公司在9800 Medical Center Drive发生在建工程成本30万美元[63] - 2019年4月，公司同意向房东支付400万美元用于建筑设计和施工的重大变更[63] - 2019年4月公司修改9800 Medical Center Drive租约，增加租赁面积5975平方英尺，未来租金增加400万美元，租户改良津贴增至1530万美元[65] - 截至2019年3月31日，公司一季度运营租赁成本70万美元，可变租赁成本16.1万美元，总租赁成本86.1万美元[70] - 截至2019年3月31日，公司运营租赁加权平均剩余租期3.1年，加权平均折现率5.6%[71] - 截至2019年3月31日，9800 Medical Center Drive租约及其他运营租赁未折现未来最低租赁付款总额为9631.7万美元，运营租赁负债为788万美元[72] 公司股权及股份支付情况 - 2019年1月，2015年股权计划新增144.4808万股可发行股份，截至3月31日，两计划共授权1093.3221万股，2015年计划剩余258.3144万股可授予[94] - 2019年和2018年第一季度，股份支付费用分别为571.8万美元和329.1万美元，截至3月31日，未确认费用6890万美元，预计3.1年确认[95] - 2019年第一季度，行使48.032万份股票期权，收益380万美元，内在价值2000万美元[98] 公司临床试验进展情况 - 截至2019年4月18日，RGX - 314治疗湿性AMD的I/IIa期临床试验已完成33名受试者给药，预计2019年末启动IIb期试验[109] - RGX - 314在所有队列中耐受性良好，无药物相关严重不良事件，队列3受试者一年时检测到持续眼内蛋白表达[114] - 队列3中50%受试者（3/6）一年无需额外注射，最佳矫正视力平均提高10个字母，中央视网膜厚度平均减少59μm[114] - 队列3所有受试者一年时最佳矫正视力平均提高5个字母，中央视网膜厚度平均减少39μm，一年平均注射2.3次抗VEGF药物[114] 公司运营费用情况 - 公司运营费用主要包括收入成本、研发和一般及行政费用，预计未来研发费用将增加[116][118] - 收入成本主要是因许可NAV技术平台产生的向许可方支付的转许可费，未来收入成本不确定[117] - 2019年第一季度研发费用为2.5203亿美元，较2018年的1.955亿美元增加565.3万美元[120][129] - 2019年第一季度运营费用为3679万美元，较2018年的3036.6万美元增加642.4万美元[129] 公司现金流构成情况 - 2018年第一季度，公司经营活动提供的净现金为5810万美元，包括净收入1.042亿美元和非现金项目调整320万美元，被营运资金变动4930万美元抵消[140] - 2019年第一季度，投资活动提供的净现金包括有价证券销售和到期所得8720万美元，被购买有价证券支出7920万美元和购买财产及设备支出250万美元抵消[141] - 2018年第一季度，投资活动使用的净现金包括购买有价证券支出5430万美元和购买财产及设备支出230万美元，被有价证券销售和到期所得1950万美元抵消[142] - 2019年第一季度，融资活动提供的净现金为410万美元，来自员工股票期权行使和员工股票购买计划下普通股发行所得[143] - 2018年第一季度，融资活动提供的净现金为420万美元，来自员工股票期权行使和员工股票购买计划下普通股发行所得[143] 公司其他情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有超100种新型腺相关病毒载体独家权利[27] - 2019年第一季度，加权平均普通股基本股数为3636.6万股，稀释股数为3636.6万股[18] - 截至2019年3月31日，公司应收账款和合同资产中，应收账款为3113万美元，合同资产为100万美元，合同负债中递延收入为393.3万美元[79] - 截至2019年3月31日，应计费用和其他流动负债为1418.9万美元，2018年12月31日为1716.4万美元[105] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，其他负债分别为180万美元和250万美元[105] - 截至2019年3月31日，公司的合同义务、承诺和或有事项与2018年年报相比无重大变化[149] - 截至2019年3月31日，公司不存在资产负债表外安排[150] - 截至2019年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[154] - 2019年第一季度，公司对财务报告内部控制进行了变更以支持租赁会计和披露要求，无其他重大影响的变更[155] - 2019年4月公司修改与宾夕法尼亚大学的许可协议，获得特定专有技术独家许可权，需支付最高2050万美元里程碑费用[75]