公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司总资产为4.63936亿美元，较2019年12月31日的4.97908亿美元下降6.82%[18] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损达2.179亿美元[29] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计3.566亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[29] - 2020年3月31日现金及现金等价物为69,411千美元，受限现金为1,330千美元，总计70,741千美元；2019年3月31日现金及现金等价物为55,852千美元，受限现金为1,053千美元，总计56,905千美元[38] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司未计提应收账款坏账准备[41] - 截至2020年3月31日，现金等价物和有价证券的公允价值为3.41737亿美元；截至2019年12月31日，为3.86539亿美元[57] - 截至2020年3月31日，公司财产和设备净值为3041.4万美元；截至2019年12月31日，为2897.3万美元[60] - 截至2020年3月31日，公司记录的递延收入为330万美元，代表尚未履行的履约义务收到的对价[66] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司记录的应收账款总额分别为4890万美元和4230万美元[68] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司从AveXis记录的应收账款分别为1000万美元和1100万美元[70] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司与Abeona Therapeutics Inc.相关的应收账款分别为2690万美元和2630万美元[71] - 截至2020年3月31日，公司有8240万美元的未确认股票薪酬费用，预计在2.9年的加权平均期间内确认[74] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.566亿美元[119] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损2.179亿美元，预计未来几年仍将亏损，需要大量额外资金[129] - 截至2020年3月31日，公司的合同义务、承诺和或有事项与2019年年度报告相比无重大变化[134] - 截至2020年3月31日的三个月内，公司的市场风险敞口无重大变化[136] - 截至2020年3月31日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[138] 公司季度财务指标变化 - 2020年第一季度总营收为1764.4万美元，较2019年同期的88.4万美元增长1896.38%[19] - 2020年第一季度净亏损为4003.8万美元，较2019年同期的3222.8万美元扩大24.23%[19] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3557.3万美元，较2019年同期的2929.7万美元增加21.42%[25] - 2020年第一季度投资活动净现金提供量为3270.9万美元，而2019年同期为546.1万美元[25] - 2020年第一季度融资活动净现金提供量为276.1万美元，较2019年同期的412.7万美元减少33.10%[25] - 2020年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为1.08美元，2019年同期为0.89美元[19] - 2020年第一季度，公司可供出售债务证券净未实现损失为80万美元，所得税费用为零；2019年同期净未实现收益为100万美元，所得税费用为40万美元[53] - 2020年第一季度，公司持有的Prevail Therapeutics Inc.的有价股权证券未实现损失为1220万美元，已实现收益为710万美元[56] - 2020年第一季度，应收账款增加1814.2万美元，扣除1155万美元，期末余额为4889.5万美元；2019年同期增加173.8万美元，扣除220.7万美元，期末余额为3113万美元[64] - 2020年第一季度，合同资产增加35万美元，期末余额为35万美元；2019年同期增加100万美元，扣除75万美元，期末余额为100万美元[64] - 2020年第一季度，应收账款增加主要包括Zolgensma净销售额的特许权使用费1000万美元[64] - 2020年和2019年第一季度，公司从先前履行的履约义务中确认的收入分别为1040万美元和80万美元[67] - 2020年第一季度，公司从AveXis的Zolgensma特许权使用费收入为997.8万美元，2019年同期为0 [70] - 2020年第一季度和2019年第一季度，公司的股票薪酬费用分别为801.7万美元和571.8万美元[74] - 2020年第一季度，公司行使的股票期权总数为193,973份，产生的总收益为230万美元[78] - 2020年第一季度和2019年第一季度，公司与FOXKISER LLP的协议费用分别为120万美元和80万美元[82] - 公司2020年第一季度（截至3月31日）研发费用为3703.5万美元，2019年同期为2520.3万美元[107] - 2020年第一季度许可和特许权使用费收入为1764.4万美元，较2019年同期的88.4万美元增加1676万美元[115] - 2020年第一季度研发费用为3703.5万美元，较2019年同期的2520.3万美元增加1183.2万美元[115] - 2020年第一季度一般及行政费用为1483.3万美元，较2019年同期的1155.8万美元增加327.5万美元[115] - 2020年第一季度投资损失为318.6万美元，而2019年同期投资收入为299.5万美元，变动618.1万美元[115] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3557.3万美元，较2019年同期增加630万美元[122][123] - 2020年第一季度投资活动提供的净现金为3270.9万美元，主要来自6800万美元的有价证券销售和到期收益，减去3070万美元的有价证券购买和460万美元的物业设备购买[122][126] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为276.1万美元，来自股票期权行使和员工股票购买计划下的普通股发行所得[122][128] 金融工具相关数据变化 - 2020年3月31日，美国政府和联邦机构证券摊余成本49,791千美元，公允价值50,169千美元；存单摊余成本8,261千美元，公允价值8,342千美元；公司债券摊余成本209,005千美元，公允价值208,826千美元；权益证券摊余成本282千美元，公允价值19,870千美元；总计摊余成本267,339千美元，公允价值287,207千美元[52] - 2019年12月31日，美国政府和联邦机构证券摊余成本62,637千美元，公允价值62,847千美元；存单摊余成本8,506千美元，公允价值8,583千美元；公司债券摊余成本226,137千美元，公允价值226,916千美元；权益证券摊余成本351千美元，公允价值32,135千美元；总计摊余成本297,631千美元，公允价值330,481千美元[52] - 截至2020年3月31日，公司处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为9035.2万美元，未实现损失为73万美元；截至2019年12月31日，公允价值为6111.8万美元，未实现损失为3.4万美元[54] 会计准则采用情况 - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13标准，对评估应收账款、合同资产和可供出售债务证券的信用损失方法产生影响，但无需进行累计影响调整，对财务状况和经营成果无重大影响[48] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13标准，对财务报表披露无重大影响[49] - 公司于2020年1月1日前瞻性采用ASU 2018 - 15标准，导致截至2020年3月31日的三个月内，企业资源规划（ERP）系统实施的某些成本资本化，对财务状况和经营成果无重大影响[50] - 公司于2020年1月1日提前采用ASU 2019 - 12标准，无需进行累计影响调整，对财务状况和经营成果无重大影响[51] 财务报表编制相关 - 编制符合GAAP的财务报表需要管理层进行估计和假设，重大估计应用于许可和特许权使用费收入、基于股票的薪酬费用等领域[35] 新冠疫情影响 - 公司正积极监测新冠疫情对业务、经营成果和财务状况的影响，最显著受影响的估计与应收账款、合同资产和可供出售债务证券的信用损失评估有关[36] - 公司2020年第一季度（截至3月31日）的运营结果未受COVID - 19大流行的显著影响，但未来影响程度未知[98] - 新冠疫情可能对公司业务、运营、临床前和临床开发时间表及计划产生重大不利影响[143] 公司业务线及研发项目情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有超100种新型腺相关病毒载体独家权利[28] - 公司在RGX - 314治疗湿性AMD的I/IIa期临床试验中已招募42名患者，预计2020年下半年启动关键项目[88] - 公司计划2020年上半年启动RGX - 314经脉络膜上腔给药治疗湿性AMD的II期试验，预计2020年底报告试验第一组的中期数据；还计划2020年上半年提交RGX - 314经脉络膜上腔给药治疗DR的II期试验的研究性新药申请（IND），并于2021年报告中期数据[89] - 公司与Neurimmune AG合作开展AAV介导抗体表达治疗神经退行性疾病的研究项目，预计2020年下半年提供项目更新；开发AAV介导抗体表达治疗遗传性血管性水肿（HAE）的一次性疗法，预计2020年上半年选定领先产品候选药物，2020年下半年提供项目更新[90] - 截至2020年4月6日，RGX - 314的I/IIa期试验中42名湿性AMD患者已在五个剂量组接受单次给药，试验设计剂量分别为3 x 10⁹（第一组）、1 x 10¹⁰（第二组）、6 x 10¹⁰（第三组）、1.6 x 10¹¹（第四组）和2.5 x 10¹¹（第五组）基因组拷贝（GC）/眼[94] - 截至2020年3月31日，公司的NAV技术平台应用于1个商业获批产品（Zolgensma®）和15个合作产品候选药物的临床开发，共有超过20个合作项目[95] - RGX - 314在所有剂量水平均耐受性良好，无药物相关严重不良事件（SAEs）报告；第三组在两年内显示出长期持久治疗效果，视力平均改善+14个字母，视网膜厚度稳定在+2 µm，50%（3/6）的患者两年内无需抗VEGF注射，67%（4/6）的患者在9个月至两年内无需抗VEGF注射，眼内RGX - 314蛋白表达在两年内稳定；第五组73%（8/11）的患者在给药RGX - 314后9个月内无需抗VEGF注射；六个月时眼内RGX - 314蛋白水平在各剂量组呈剂量依赖性表达[98] - 公司的收入主要来自NAV技术平台的许可和特许权使用费收入，尚未从自有产品的商业销售中获得收入[99] - 公司开发的RGX - 501、RGX - 121、RGX - 111、RGX - 181等产品候选药物处于不同的临床或临床前开发阶段，并预计在不同时间节点提供项目更新或数据[93] - 公司计划在可预见的未来增加研发费用，继续推进多个产品候选药物的研发活动[106] 公司其他事项 - 2020年第一季度，公司完成新企业资源规划（ERP）系统的实施，财务报告内部控制发生相应变化[139] - 公司认为目前没有未决法律诉讼会对业务、财务状况、经营成果或现金流产生重大不利影响[142] - 公司未发生未注册的股权证券销售及收益使用情况[150] - 公司高级证券无违约情况[151] - 因Abeona Therapeutics Inc.未支付800万美元款项，公司于2020年5月2日终止许可协议，Abeona需在终止日后15天内支付原本2020年11月到期的2000万美元费用[153] - 公司提交的季度报告包含多项附件，如重述公司章程、修订和重述的细则等[156] 公司潜在收益 - 截至2020年3月31日，公司的许可协议中未实现的里程碑可能带来高达3.714亿美元的里程碑付款[63] - 公司有望在Zolgensma累计净销售额达到10亿美元时，从AveXis获得8000万美元的里程碑付款[116][120]