公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司总资产为449,738千美元，较2019年12月31日的497,908千美元下降9.67%[18] - 2020年第二季度，公司总营收为16,566千美元，较2019年同期的7,881千美元增长110.20%[19] - 2020年上半年，公司总营收为34,210千美元，较2019年同期的8,765千美元增长289.16%[19] - 2020年第二季度，公司净亏损为33,762千美元，较2019年同期的1,457千美元扩大2217.22%[19] - 2020年上半年，公司净亏损为73,800千美元，较2019年同期的33,685千美元扩大119.09%[19] - 截至2020年6月30日，公司普通股发行和流通股数为37,291股，较2019年12月31日的36,992股增加0.81%[18] - 2020年第二季度，公司其他综合收益为1,330千美元，较2019年同期的530千美元增长150.94%[19] - 2020年上半年，公司其他综合收益为545千美元，较2019年同期的1,151千美元下降52.65%[19] - 2020年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.91美元，较2019年同期的0.04美元扩大2175%[19] - 2020年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.98美元，较2019年同期的0.92美元扩大115.22%[19] - 2020年上半年净亏损73,800美元，2019年同期为33,685美元[24] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为57,069美元，2019年同期为53,046美元[24] - 2020年上半年投资活动净现金提供量为77,191美元，2019年同期为27,133美元[24] - 2020年上半年融资活动净现金提供量为4,586美元，2019年同期为5,494美元[24] - 截至2020年6月30日，公司自成立以来累计亏损2.516亿美元[27] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.392亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[27] - 2020年6月30日现金及现金等价物和受限现金期末余额为95,552美元，2019年同期为56,195美元[24] - 截至2020年6月30日，公司有价证券摊余成本为2.19402亿美元，公允价值为2.45018亿美元；截至2019年12月31日，摊余成本为2.97631亿美元，公允价值为3.30481亿美元[49][50] - 截至2020年6月30日，现金等价物和有价证券公允价值总计3.29491亿美元；截至2019年12月31日，总计3.86539亿美元[54] - 截至2020年6月30日，非市场性股权证券账面价值为110万美元；截至2019年12月31日，公司未持有非市场性股权证券[55] - 截至2020年6月30日，公司物业和设备净值为3269.6万美元，较2019年12月31日的2897.3万美元有所增加[56] - 截至2020年6月30日，公司递延收入为450万美元，代表尚未履行的履约义务所收到的款项[62] - 截至2020年6月30日，公司应收账款为4650万美元，其中已开票3000万美元，未来可开票1650万美元[64] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司与Abeona Therapeutics Inc.相关的应收账款分别为2880万美元和2630万美元[67] - 截至2020年6月30日，公司有7730万美元与股票期权和2015年员工股票购买计划相关的未确认基于股票的薪酬费用，预计在2.7年的加权平均期间内确认[71] - 由于公司经营亏损历史，截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司为净递延税资产提供了全额估值备抵[77] - 2020年3 - 6月，因《CARES法案》相关规定，公司记录了50万美元的当期所得税收益[78] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为2583.9万美元和2484.6万美元[81] - 2020年上半年公司研发费用为7.5146亿美元，2019年同期为5.4686亿美元；2020年第二季度研发费用为3.8111亿美元，2019年同期为2.9483亿美元[107] - 三个月内，许可和特许权使用费收入从2019年的790万美元增至2020年的1660万美元，增长870万美元；六个月内，从880万美元增至3420万美元，增长2540万美元[115][116][120] - 三个月内，研发费用从2019年的2950万美元增至2020年的3810万美元，增长860万美元；六个月内，从5470万美元增至7510万美元，增长2050万美元[115][118][121] - 三个月内，投资收入从2019年的3450万美元降至2020年的570万美元，减少2880万美元；六个月内，从3750万美元降至250万美元，减少3500万美元[115][119][121] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为3.392亿美元，预计可满足至少未来12个月运营和资本支出需求[122] - 公司有望在Zolgensma累计净销售额达10亿美元时获8000万美元里程碑付款，截至2020年6月30日累计净销售额超7.35亿美元[116][120][123] - 六个月内，经营活动净现金使用量从2019年的5304.6万美元增至2020年的5706.9万美元，增加400万美元[125][126] - 六个月内，投资活动提供的净现金从2019年的2713.3万美元增至2020年的7719.1万美元[125] - 六个月内，融资活动提供的净现金从2019年的549.4万美元降至2020年的458.6万美元[125] - 六个月内，现金及现金等价物和受限现金从2019年减少2041.9万美元变为2020年增加2470.8万美元[125] - 截至2020年6月30日，公司持有的Prevail Therapeutics Inc.有价股权证券公允价值为2430万美元[119][121] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为5710万美元，包括净亏损7380万美元和营运资金变化310万美元，非现金项目调整为1980万美元[127] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为5300万美元，包括净亏损3370万美元、非现金项目调整1720万美元和营运资金变化220万美元[128] - 2020年上半年投资活动净现金流入为15580万美元，用于购买有价证券7070万美元和购买物业及设备790万美元[130] - 2019年上半年投资活动净现金流入为14130万美元，用于购买有价证券10610万美元和购买物业及设备800万美元[131] - 2020年上半年融资活动净现金流入为460万美元，来自行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股[132] - 2019年上半年融资活动净现金流入为550万美元，来自行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股[132] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损，累计赤字为2.516亿美元，预计未来几年继续亏损[133] 公司业务线相关数据关键指标变化 - 公司专有腺相关病毒（AAV）基因递送平台拥有超100种新型AAV载体的独家权利[26] - 公司正在开发的RGX - 314用于治疗湿性AMD的I/IIa期临床试验已招募42名患者，预计2020年下半年启动视网膜下给药的关键项目[85] - RGX - 314在所有剂量水平上总体耐受性良好，队列5有1例可能与药物相关的严重不良事件；队列4和5观察到持久治疗效果，队列4患者给药一年后平均BCVA变化为+4个字母，CRT平均变化为 - 61µm，治疗负担降低61%；队列5患者给药一年后平均BCVA变化为 - 2个字母，CRT平均变化为 - 79µm，治疗负担降低85%[92] - 队列4中25%（3/12）的患者一年未接受抗VEGF注射，平均BCVA改善+6个字母，CRT平均降低 - 62µm；队列5中73%（8/11）的患者给药后一年未接受抗VEGF注射，平均BCVA变化为0个字母，CRT平均降低 - 95µm[99] - 公司预计2020年下半年公布RGX - 121两个队列的中期数据和项目更新，年底前提供RGX - 111项目更新，年底前提交RGX - 181脑池内给药的IND申请，2021年上半年启动I/II期试验；2020年下半年提交RGX - 381的I/II期研究IND申请，2021年上半年启动入组[91] - 公司已停止RGX - 501治疗纯合子家族性高胆固醇血症的内部临床开发，计划评估战略替代方案[91] - 截至2020年6月30日，公司NAV技术平台应用于一款商业获批产品Zolgensma，多个合作产品候选药物正在开发中[94] - 公司收入主要来自NAV技术平台的许可和特许权使用费收入，尚未从自有产品商业销售中获得收入[98] - 公司运营费用主要包括收入成本、研发费用和一般及行政费用[102] - 公司计划未来增加研发费用，开展多项产品候选药物的临床试验和临床前研究[105] - 公司预计2020年下半年公布神经肌肉疾病潜在治疗方法的临床开发计划[91] 公司证券相关数据关键指标变化 - 2020年第二季度和上半年，公司可供出售债务证券分别实现未实现收益130万美元和60万美元；2019年同期分别为80万美元和180万美元[51] - 2020年第二季度和上半年，公司可供出售债务证券出售或到期实现净收益（损失）分别小于 - 10万美元和小于10万美元；2019年同期分别为0和小于10万美元[51] - 截至2020年6月30日，处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为4291.3万美元，未实现损失为 - 43万美元；截至2019年12月31日，公允价值为6111.8万美元，未实现损失为 - 34万美元[52] - 2020年第二季度和上半年，公司普瑞维尔治疗公司（Prevail）的有价股权证券分别实现净已实现和未实现收益（损失）440万美元和 - 70万美元；2019年同期未实现收益为3170万美元[53] 公司应收账款及相关协议数据关键指标变化 - 2020年6月30日应收账款未计提坏账准备，2019年12月31日同样未计提[38] - 2020年6月30日可供出售债务证券未计提信用损失准备[41] - 2020年第二季度和上半年，公司应收账款增加额分别为1883.4万美元和3697.6万美元，其中来自Zolgensma净销售的特许权使用费分别为1190万美元和2190万美元[59][60] - 2020年第二季度和上半年，公司分别确认收入1640万美元和2680万美元，2019年同期分别为420万美元和500万美元[63] - 2020年第二季度和上半年，公司与AveXis的许可协议下分别确认许可和特许权使用费收入1544.5万美元和2542.4万美元[66] - 因Abeona Therapeutics Inc.未支付800万美元许可费，公司于2020年5月终止协议，Abeona需支付2000万美元许可费，截至7月31日未收到款项，未付余额月息1.5%[68] - 因Abeona Therapeutics未支付800万美元款项，公司于2020年5月终止许可协议，额外2000万美元费用应在终止日期后15天内支付，公司未收到任何款项[149] - 公司对Abeona Therapeutics提出2800万美元未付费用及利息的反诉，利息按每月1.5%计算[150] - 公司与Abeona Therapeutics Inc.的许可协议于2020年5月2日终止，Abeona应支付800万美元未付费用及2000万美元额外费用，共计2800万美元[162] - 公司就2800万美元未付费用及利息向Abeona提起仲裁反诉，利息按每月1.5%的利率计算[163] 公司股权及薪酬相关数据关键指标变化 - 2020年1月，董事会授权在2015年股权奖励计划下额外发行1479696股，截至2020年6月30日，该计划和2014年股票计划授权发行的普通股总数为12412917股，其中2309229股可用于未来授予[70] - 2020年第二季度和上半年，公司基于股票的薪酬费用分别为831.6万美元和1633.3万美元，2019年同期分别为709.9万美元和1281.7万美元[71][72] - 2020年上半年授予的股票期权加权平均授予日每股公允价值为24.35美元，行使的股票期权总数为281468股，产生总收益400万美元，行使期权的总内在价值为750万美元[75] - 2020年1月，董事会授权在2015年员工股票购买计划下额外发行369924股股票，截至2020年6月30日，授权发行的普通股总数为623924股，其中486068股仍可用于未来发行，上半年发行了17442股[76] 公司费用相关数据关键指标变化 - 2020年第二季度和上半年，与FOXKISER LLP协议产生的费用分别为120万美元和240万美元，2019年同期分别为90万美元和17