疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例[69] 产品表达数据 - 2019年12月，2E14 vg/kg剂量的第四名患者10% - 20%的微肌营养不良蛋白阳性肌纤维表达SGT - 001微肌营养不良蛋白，第五名患者为50% - 70%；第四名患者表达水平接近检测定量水平（非营养不良对照样本的5%），有一个检测复制品为5.5%，第五名患者为17.5% [75] - 2020年3月，2E14 vg/kg剂量的第三名患者50% - 70%的肌纤维表达SGT - 001微肌营养不良蛋白，微肌营养不良蛋白表达为正常对照样本的8% [76] 公司人员调整 - 2020年1月，公司裁员约三分之一[77] - 2020年1月公司进行组织架构调整，裁员约30%[94] 公司净亏损情况 - 2020年和2019年前九个月净亏损分别为6690万美元和8540万美元，截至2020年9月30日累计亏损3.832亿美元[79] - 2020年第三季度净亏损为2124.6万美元，2019年同期为2925.5万美元，亏损减少800.9万美元[101] 公司融资情况 - 2018年1月30日首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元[82] - 2019年7月30日私募配售，出售10607525股普通股和2295699份预融资认股权证，净收益5790万美元[82] - 2020年10月与Ultragenyx达成合作和许可协议，出售7825797股普通股，总价约4000万美元[83] - 2020年10月出售普通股从Ultragenyx获4000万美元，从ATM销售协议获2320万美元，资金可支持运营至2021年下半年[84] - 2020年10月，公司向Ultragenyx出售普通股获得约4000万美元[115] - 2020年10月，公司通过ATM销售协议出售股票获得净收益2320万美元[116] - 截至2020年9月30日，公司通过销售优先股、普通股及认股权证共筹集资金33160万美元[112] 公司产品销售预期 - 公司尚无获批产品，预计未来几年不会有产品销售收入[86] 公司费用变化 - 2020年第三季度研发费用为1604.5万美元，2019年同期为2279.2万美元，减少674.7万美元[90][101][102] - 2020年前三季度研发费用为4915.8万美元，2019年同期为6767.1万美元[90] - 2020年第三季度管理费用为518.1万美元，2019年同期为692.5万美元，减少174.4万美元[101][103] - 2020年第三季度利息费用不到10万美元，2019年同期利息收入为40.6万美元[101][104] - 2020年第三季度其他收入为0万美元，2019年同期为5.6万美元[101][105] - 公司预计2020年研发费用和管理费用将因组织架构调整而减少[91][93] - 2020年前9个月研发费用为4920万美元，较2019年的6770万美元减少1850万美元[107] - 2020年前9个月一般及行政费用为1600万美元，较2019年的1930万美元减少330万美元[108] - 2020年前9个月重组费用为190万美元，已支付约170万美元，预计未来三个月支付约30万美元[109] - 2020年前9个月利息收入为10万美元，较2019年的130万美元减少110万美元[110] 公司现金情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为2480万美元[84] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为2480万美元，预计现有资金可支持到2021年下半年[126] - 2020年前9个月经营活动使用现金5790万美元，较2019年的7150万美元减少1360万美元[117] - 2020年前9个月投资活动提供现金670万美元，较2019年的2170万美元减少1500万美元[117] 公司业务风险 - 开发医药产品耗时久、成本高且结果不确定，公司可能无法获得产品营销批准或产生收入，需大量额外资金实现业务目标[130] - 公司目前无外部资金来源，通过股权融资会稀释现有股东权益，债务或优先股融资可能有限制性条款[131] - 通过许可协议和战略合作筹集资金可能需放弃技术、未来收入流等权利，无法筹集资金可能需延迟或终止产品开发[132] 公司会计准则及安排 - 公司选择不利用《创业企业融资法案》的过渡期条款，将按非新兴成长型上市公司要求采用新会计准则[134] - 公司目前无美国证券交易委员会规定的资产负债表外安排[135] 公司投资影响 - 截至2020年9月30日，公司现金等价物为货币市场账户，投资期限短，市场利率即时变动10%对投资组合公允价值、财务状况和经营成果无重大影响[136] 公司所得税核算 - 公司采用资产负债法核算所得税，记录估值备抵以减少递延所得税资产[97]