公司业务概述 - 公司是多元化临床阶段公司，开发治疗胃肠道疾病的疗法，主要临床开发候选药物为SYN - 004和SYN - 020[95] 战略规划 - 公司计划探索和评估一系列战略选择，包括授权引进机会、潜在收购评估或其他潜在战略交易[96] 疫情影响 - 公司继续评估COVID - 19大流行的潜在影响，虽目前预计运营不受影响，但严重情况可能导致临床试验延迟[97] - 公司实施措施确保员工安全和业务连续性，但政府命令和居家办公政策可能影响生产力、扰乱业务和延迟临床项目[98] - 因全球新冠疫情，临床开发合作伙伴减少运营，影响临床项目时间表，减少预期开支[143] 药物临床试验进展 - SYN - 004的1b/2a期临床试验在成人异基因造血细胞移植（HCT）受者中进行，最多招募36名可评估的成年患者，分三个队列，每个队列8人接受SYN - 004，4人接受安慰剂，预计2022年第一季度有第一个抗生素队列的数据读出[104][110][112] - SYN - 020在健康成年志愿者中的1期多次递增剂量（MAD）临床试验于2021年第三季度开始，预计2022年第二季度有数据读出[105][106] - 2021年第三季度启动SYN - 020的1期多次递增剂量（MAD）临床研究，预计招募32名健康成年志愿者，预计2022年第二季度公布数据[116] - 2020年6月30日，公司向FDA提交IND申请；7月30日，收到FDA开展1a期单次递增剂量（SAD）研究的许可；2021年4月1日，SYN - 020的1期SAD临床试验开始招募；6月29日，该研究完成招募、患者给药和观察[115] 药物历史研究情况 - SYN - 006在2017年确定P2A为有效碳青霉烯酶并制造口服递送配方研究批次，2018年第一季度在猪模型中证明微生物群保护作用[107] - SYN - 007在2018年第二季度报告犬类动物模型支持性数据，2019年第二季度报告剂量反应犬类研究支持性数据，2020年第一季度报告保护犬类肠道微生物群和减少抗生素耐药性出现的支持性数据[107] - SYN - 005的hu1B7延长半衰期版本在2017年第四季度的新生儿非人灵长类动物研究中显示对百日咳有五周保护作用[107] 专利相关 - 公司通过提交新专利申请、推进现有申请以及许可和收购新专利及专利申请来维护和建立专利组合[108] - 公司拥有超80项美国和外国专利，超65项美国和外国专利待批；SYN - 004相关专利至少到2031 - 2035年到期，SYN - 020相关专利申请预计2038 - 2040年到期[120][121] 药物生产与市场情况 - 公司可商业化规模生产SYN - 020，每升产量超3克，每克成本约几百美元，而市场上IAP每克高达10000美元[114] - 六大主要市场乳糜泻患者预计从2013年的580万例增至2023年的810万例，年增长率约4%；同期美国患者预计从280万例增至430万例[114] 合作协议 - 2020年第二季度，公司与麻省总医院达成协议，获相关知识产权和技术独家许可选择权；2021年第二季度，对协议进行修订，纳入SYN - 020抑制肝纤维化的相关内容[117][118] 财务费用指标变化 - 2021年第三季度，公司一般及行政费用增至约130万美元，较2020年同期增长9%；研发费用增至约200万美元，较2020年同期增长116%[124][126] - 2021年前三季度，公司一般及行政费用增至约400万美元，较2020年同期增长3%；研发费用增至500万美元，较2020年同期增长21%[131][132] 其他收入指标变化 - 2021年第三季度，公司其他收入为2000美元，2020年同期为134美元；2021年前三季度，其他收入为4000美元，2020年同期为44000美元[129][135] 净亏损指标变化 - 2021年第三季度，公司归属于普通股股东的净亏损约330万美元，合每股基本和摊薄亏损0.02美元；2020年同期净亏损约270万美元，合每股基本和摊薄亏损0.14美元[130] - 2021年前九个月归属普通股股东净亏损约1790万美元，每股亏损0.15美元；2020年前九个月净亏损约940万美元，每股亏损0.52美元[136] 累计亏损与现金流情况 - 截至2021年9月30日累计亏损约2.66亿美元，预计未来仍会亏损；2021年前九个月经营活动净现金使用约810万美元[137] - 截至2021年9月30日现金及现金等价物约7210万美元，较2020年12月31日增加约6590万美元[137] 资金筹集情况 - 2020年通过出售约920万股普通股获得净收益约340万美元；2021年前九个月筹集约7400万美元[138] - 2021年第一季度行使2018年认股权证发行约1160万股普通股获现金约800万美元，“按市价发售”出售约7870万股普通股获净收益约6600万美元[138] 销售协议佣金率 - 修订并重述的ATM销售协议中销售代理佣金率最高达总销售额的3% [139] 资金支持运营情况 - 公司认为截至2021年9月30日的现金状况足以支持运营至2023年第一季度末[138][141] 表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司无重大表外安排[145] 投资活动情况 - 公司投资活动主要目标是保存资金用于运营，现金及现金等价物主要投资于国债，不进行利率对冲活动[149]