市场规模与患者数据 - 美国LG - UTUC的年度可治疗人口约为6000 - 7000人，LG - NMIBC的年度可治疗人口约为80000人[119] - 2010年美国医疗保险治疗尿路上皮癌年支出至少40亿美元，预计2020年至少50亿美元；2017年美国尿路上皮癌患病率为748000，2020年发病率约85000；2017年美国LG - NMIBC和LG - UTUC患病率分别约为340000和14000[130] 产品获批与上市 - 2020年4月15日，FDA批准公司Jelmyto用于治疗成人LG - UTUC，获得新产品独占权至2023年4月15日，孤儿药独占权至2027年4月15日[121] - 2020年6月，公司在美国商业推出Jelmyto，组建了由48名代表、7名区域业务经理、临床护士教育工作者、现场报销经理和7名医学科学联络官组成的商业团队[124] 临床试验数据 - UGN - 102的2b期OPTIMA II试验完成63名患者入组，8月报告数据显示65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，12个月时估计缓解持续率为72.4%[127][128] - UGN - 201治疗高级别NMIBC的意向治疗人群和诊断时无法手术切除亚组人群完全缓解率为58%，12个月评估时41名患者中19名仍完全缓解[131] - 2020年8月，RTGel水凝胶配方与BOTOX膀胱内灌注的2期APOLLO临床试验未达到主要终点[135] 合作协议 - 2016年10月，公司与Allergan/AbbVie达成协议，授予其RTGel和肉毒杆菌毒素相关产品全球独家许可，Allergan按全球年净销售额支付低个位数分级特许权使用费[133][134] - 2019年11月，公司与Agenus达成许可协议，支付1000万美元前期费用，最高支付1.15亿美元临床开发和监管里程碑费用、8500万美元商业里程碑费用，特许权使用费为净销售额的14% - 20%[136][138] 疫情影响 - 若COVID - 19长期影响，可能对公司正在进行和未来的临床试验、Jelmyto商业活动及进入资本市场的能力产生不利影响[140] 产品销售收入 - 2020年第三季度和前九个月，Jelmyto产品销售收入分别为350万美元和380万美元，2019年前九个月RTGel相关收入为1.8万美元，2020年前九个月未从RTGel销售获得收入[141] 研发补助与义务 - 截至2020年9月30日，公司从以色列创新局获得总计210万美元的研发补助[146] - 2020年第一季度，公司支付660万美元解除2004年1月至2016年9月从以色列创新局获得补助的相关义务[147] 研发费用 - 2019年公司记录了1000万美元的研发费用，与和Agenus Inc.的许可协议里程碑有关[152] - 2020年和2019年第三季度，研发费用分别为1020万美元和950万美元，增长70万美元[163][166] - 2020年和2019年前九个月研发费用分别为3490万美元和2920万美元，增长570万美元[171][174] 累计税务亏损与经营亏损 - 截至2019年12月31日，公司累计经营亏损导致的可结转税务亏损约为1.519亿美元[159] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损3.26亿美元，预计未来几年将继续亏损[182] 季度财务指标对比 - 2020年和2019年第三季度，收入分别为350万美元和0，成本分别为30万美元和0，毛利润分别为315.2万美元和0[163] - 2020年和2019年第三季度，销售和营销费用分别为1100万美元和390万美元，增长710万美元[163][167] - 2020年和2019年第三季度，一般和行政费用分别为1110万美元和1000万美元，增长110万美元[163][168] - 2020年和2019年第三季度，利息和其他收入净额分别为30万美元和120万美元，减少90万美元[163][169] 前九个月财务指标对比 - 2020年和2019年前九个月收入分别为380万美元和1.8万美元，增长380万美元[171][172] - 2020年和2019年前九个月收入成本分别为40万美元和0，含一次性启动成本[171][173] - 2020年和2019年前九个月销售和营销费用分别为3440万美元和970万美元，增长2470万美元[171][175] - 2020年和2019年前九个月一般及行政费用分别为3370万美元和3080万美元，增长290万美元[171][176] - 2020年和2019年前九个月利息及其他收入净额分别为150万美元和350万美元，减少200万美元[171][177] 现金及证券情况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.255亿美元[178][189] 股票销售情况 - 2020年第二季度，公司根据ATM销售协议出售70万股普通股，总收益约1660万美元，净收益约1580万美元，剩余额度约8340万美元[181] 经营活动净现金使用量 - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为8460万美元，2019年为4500万美元，增加3960万美元[184][185]