财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度Jelmyto净产品销售额约为350万美元，相关收入成本约为30.9万美元，其中包括一次性启动成本 [37] - 2020年第三季度和截至9月30日的九个月研发费用分别为1020万美元和3490万美元，2019年同期分别为950万美元和2920万美元；2020年第三季度和九个月非现金股份支付费用分别为150万美元和500万美元，2019年同期分别为210万美元和640万美元 [38] - 2020年第三季度和截至9月30日的九个月销售和营销费用分别为1100万美元和3440万美元，2019年同期分别为3090万美元和970万美元；2020年第三季度和九个月非现金股份支付费用分别为120万美元和350万美元，2019年同期分别为61.7万美元和160万美元 [39] - 2020年第三季度和截至9月30日的九个月一般和行政费用分别为1110万美元和3370万美元，2019年同期分别为1000万美元和3080万美元；2020年第三季度和九个月非现金股份支付费用分别为400万美元和1290万美元，2019年同期分别为460万美元和1390万美元 [40] - 2020年第三季度和截至9月30日的九个月净亏损分别为2880万美元（每股1.31美元）和9800万美元（每股4.52美元），2019年同期分别约为2230万美元（每股1.06美元）和6620万美元（每股3.25美元）；2020年第三季度和九个月非现金股份支付费用分别为6800万美元和2150万美元 [41] - 公司更新了2020年指导，预计2020年总运营费用在1.38亿 - 1.43亿美元之间，包括2500万 - 2900万美元非现金股份支付费用，2020年其他非运营收入预计约为200万美元 [41] - 2020年第三季度末公司现金、现金等价物和有价证券约为1.26亿美元，基于此现金状况预计当前资金可维持到2022年 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务 - 自6月1日正式推出以来，在首个完整季度的净产品销售额达350万美元，超出内部预期 [9] - 截至11月1日，激活站点从8月10日上次财报电话会议时的100个增至超165个，这些站点已治疗患者或准备治疗患者 [28] - 截至11月1日，重复账户（治疗超过一名患者的账户）从上次财报电话会议时的2个增至13个 [29] - 约40%的患者在医院门诊接受治疗，约40%在手术中心，约20%在诊所，诊所治疗患者数量略高于预期 [30] UGN - 102业务 - 针对低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌，美国每年可治疗患者约8万人，包括新诊断患者和手术后复发患者 [11] - 8月根据中期数据公布UGN - 102的OPTIMA II 2b期试验估计持久性为72.4%，预计年底公布最终数据 [18] - 与FDA敲定了ATLAS（UGN - 102关键3期试验）的设计，按计划年底启动，美国、欧洲和以色列的站点识别工作正在进行中 [18] UGN - 302业务 - 用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌，是UGN - 201（TLR7/8激动剂）和UGN - 301（zalifrelimab，抗CTLA4抗体）与凝胶技术的组合 [23] - 临床前数据显示，该组合在小鼠模型中提高了生存率并减小了肿瘤大小，还观察到免疫标志物的变化，预计2021年上半年开始1期试验 [25] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将Jelmyto带给有需要的患者，执行短期业务目标和长期增长战略，预计2021年初FDA批准Jelmyto更新标签 [8][9] - 推进泌尿肿瘤产品线，包括UGN - 102和UGN - 302项目，探索业务发展机会和学术合作，扩大RTGel平台和Jelmyto及产品线的地理覆盖范围 [10][13][15][16] - 行业方面，低级别上尿路尿路上皮癌和低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌治疗存在挑战，高级别非肌肉浸润性膀胱癌标准治疗方法存在局限性，如BCG供应短缺，膀胱切除手术并发症多，存在未满足的医疗需求 [11][23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管经营环境前所未有的艰难，但Jelmyto商业推出取得积极进展，超出内部预期，公司对其前景感到兴奋 [9] - 公司拥有强大的管理团队、首个获批疗法和有潜力改变癌症治疗方式的产品线，有信心当前产品组合将为公司发展奠定坚实基础，建立领先的泌尿肿瘤公司 [16] - 预计Jelmyto销售将呈逐月和逐季稳步增长，遵循典型的肿瘤产品采用曲线，不会突然出现拐点 [82] 其他重要信息 - 本季度财报电话会议新增三名高管，分别是首席财务官Molly Henderson、总法律顾问兼首席合规官Jason Smith和首席商务官Polly Murphy，他们将支持公司产品线开发、RTGel平台扩展和外部创新获取以及财务表现 [14] - BOTOX研究虽未达到主要终点，但公司从专有RTGel技术中学到很多，有助于开发新药，AbbVie希望保留合作协议，考虑与其他毒素或产品合作，公司也可寻找其他潜在合作伙伴 [15][78][79] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否继续提供Jelmyto相同类型的指标，以及多中心治疗数量增长情况 - 公司将继续提供类似Jeff在电话会议中提及的指标，但不会提供患者具体数据；多中心治疗数量呈稳步增长，各中心在治疗一名患者后，通过电子病历寻找其他可受益患者 [45][46][47] 问题2: C代码和J代码对Jelmyto使用便利性的影响，以及UGN - 201与zalifrelimab组合疗法在1期研究中的预期 - C代码实施后有轻微提升，预计J代码实施也会有轻微提升；1期研究主要关注组合疗法的安全性，目前难以提供具体治疗信号信息，当前该难治人群一年无复发生存率在15% - 20%被认为是临床鼓励的指标，公司期望更高 [48][51][52] 问题3: 165个激活站点每年平均治疗UTUC患者数量，以及Jelmyto在美国以外的机会和潜在合作情况 - 激活站点主要是癌症转诊中心和大型社区诊所，每年治疗患者数量在8 - 12人不等；公司积极参与欧洲和日本市场，与当地专家合作，预计未来12个月有进展，明确路径后可能会与潜在合作伙伴进一步洽谈 [56][57][60] 问题4: 医生是否会在Jelmyto初始治疗后采用维持剂量 - 目前回答该问题还为时过早，但泌尿外科界熟悉维持治疗概念，随着更多医生治疗更多患者，可能会有更多了解 [61][62] 问题5: Q3与Q2相比患者就诊趋势及对Jelmyto使用的影响，以及集团实践购买Jelmyto的意愿 - 患者就诊呈稳步增长，不同地区情况不同，取决于当地开放速度和患者优先级；大部分机构理解Jelmyto的价值，虽对代码有担忧但仍在推进治疗，少数机构等待准确及时报销后再治疗更多患者 [66][68][70] 问题6: 当前TURBT手术率及COVID - 19的影响，ATLAS试验一年入组预期是否受疫情影响，能否调整区域入组比例 - 美国和欧洲TURBT手术已恢复正常甚至略有增加，以弥补春季疫情导致的积压；公司增加东欧中心数量以确保入组不受美国入组减少的影响，东欧中心对入组试验很有信心 [73][74][75] 问题7: BOTOX配方研究的经验教训 - 公司认为BOTOX分子因尺寸大无法穿透尿路上皮，未来不太可能尝试使用大分子；AbbVie希望保留合作协议，考虑与其他毒素或产品合作，公司也可寻找其他潜在合作伙伴 [76][77][78] 问题8: 2021年及以后Jelmyto销售潜在拐点的驱动因素 - 公司预计Jelmyto销售将呈逐月和逐季稳步增长，遵循典型的肿瘤产品采用曲线，不会突然出现拐点 [82] 问题9: ATLAS研究中的中期分析情况及披露方式 - 中期分析是事件驱动的，难以预测时间，只有在因疗效停止研究时才会披露相关信息，不会提供更新或预测分析时间 [85] 问题10: 本季度现金消耗能否作为未来几个季度的参考 - 从支出角度看本季度可作为参考，但需考虑即将开展的3期研究等因素 [86] 问题11: Jelmyto从识别到首次使用及第二次处方的时间，以及是否有加速 - 首次使用通常需要2 - 4周，取决于机构情况；第二次处方时间因机构而异，可能在首次治疗后几天或几个月，需与护士导航员和机构合作寻找患者 [90][91] 问题12: ATLAS研究的统计假设，对600名患者达到优效性和非劣效性终点的信心，以及相关数据支持情况 - 公司未详细分享统计模型，与FDA商定的试验设计和规模能提供所需效力以证明非劣效性和优效性；中期分析是事件驱动的，用于评估优效性，非劣效性在最终分析时确定；相关分析数据正在准备提交摘要和论文，预计今年晚些时候或明年初公布，目前信息支持试验设计；该难治人群标准治疗12个月无复发生存率约为50%，2期研究中完全缓解率为65% [94][95][96] 问题13: Jelmyto报销情况及遇到的问题，以及额外站点的推出和使用情况 - 报销方面，因杂项代码是手动提交过程，曾出现表格填写错误问题，C代码实施后报销更及时；公司计划拜访4000 - 5000名泌尿科医生，涉及1300 - 1500个账户，预计2021年站点数量会持续增加，以确保医生了解Jelmyto [100][101][102]