收入和利润 - 2019年第一季度收入为37.2万美元，相比2018年同期的478.4万美元大幅下降，主要由于2018年第一季度获得Servier合作开发里程碑付款300万欧元（约370万美元）以及2019年可报销研发活动减少70万美元[175][176] - 2019年第一季度净亏损为1162.9万美元，相比2018年同期的466.1万美元亏损扩大[175] - 2019年第一季度净亏损增加700万美元，但营运资本变动增加250万美元[187] 成本和费用 - 2019年第一季度研发费用为875.1万美元，相比2018年同期的641.3万美元增长234万美元，主要由于cobomarsen的SOLAR二期临床试验费用增加240万美元[175][178] - 2019年第一季度管理费用为335.7万美元，相比2018年同期的299万美元增长，主要由于人员相关成本增加30万美元及法律费用增加10万美元[175][177] 现金流状况 - 2019年第一季度经营活动所用现金净额为1180万美元，同比增加440万美元[186][187] - 2019年第一季度投资活动所用现金净额为280万美元，主要由于短期投资增加[186][188] - 2019年第一季度融资活动现金净流入为20万美元，远低于2018年同期的3810万美元[186][189] - 2018年第一季度通过公开发行普通股获得净收益3790万美元[189] 研发项目进展 - cobomarsen针对蕈样肉芽肿的SOLAR二期试验主要终点数据预计在2020年下半年公布，该数据可能支持公司在美国申请加速批准[157][158] - remlarsen用于预防瘢痕疙瘩形成的二期临床试验已完成入组，数据预计在2019年下半年公布[160] - MRG-110的两项一期临床试验已完成入组，数据预计在2019年公布[162] 财务状况与资金需求 - 截至2019年3月31日，公司拥有现金及短期投资总额为5100万美元，预计可满足未来12个月的运营需求[178] - 公司无商业化产品，截至2019年3月31日累计亏损1.379亿美元[181] - 公司预计未来数年将继续产生重大费用及运营亏损[183] - 公司需要大量额外资本以支持临床开发及潜在商业化活动[182] 融资活动 - 通过ATM协议累计出售1,260,975股普通股，获得净收益约1030万美元[179] - 与LLS签订股票购买协议，目标融资总额500万美元，首次交割融资90万美元[180] - 公司未来可能通过股权融资或寻求额外战略合作来为各项研发项目提供资金[169] 未来支出预期 - 公司预计研发费用在未来将持续增加，因需推进现有及新的临床试验和临床前研究项目[168]