财务数据和关键指标变化 - 公司报告第一季度现金及短期投资约为5100万美元 净现金使用量为1180万美元 预计当前资源可支持未来12个月的运营 [16] - 第一季度收入为40万美元 同比大幅下降 主要由于去年与Servier合作获得的370万美元里程碑付款 以及Servier合作中可报销的研发费用减少 [16] - 研发费用为880万美元 同比增长240万美元 主要由于cobomarsen的II期SOLAR临床试验相关费用增加 以及研发团队扩张带来的人员成本增加 [17] - 一般及行政费用为340万美元 同比增长40万美元 主要由于团队扩张和股权激励费用增加 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - cobomarsen（miR-155抑制剂）正在进行多项适应症的临床研究 包括皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和成人T细胞白血病淋巴瘤（ATLL） 在ATLL患者中观察到4/5例患者病情稳定长达16个月 且药物耐受性良好 [7][9][10] - remlarsen（抗纤维化药物）正在进行II期临床试验 评估其在预防瘢痕疙瘩形成中的安全性和有效性 已完成患者入组 预计今年下半年公布数据 [11][12] - MRG-110（miR-92抑制剂）正在进行两项I期临床试验 评估其在心力衰竭等适应症中的潜力 已完成患者入组 预计今年公布数据 [14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进三个临床阶段产品候选药物 包括cobomarsen、remlarsen和MRG-110 旨在解决多个未满足的医疗需求 [6] - 公司与Servier合作开发MRG-110 并获得了Leukemia and Lymphoma Society的支持 包括500万美元的股权融资 [9][14] - 公司计划通过多种方式筹集资金 包括合作、赠款、股票发行和借款 以支持未来运营 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对cobomarsen在ATLL中的表现表示乐观 认为其可能为预后极差的患者提供新的治疗选择 [10] - 公司预计将在2019年公布多项临床里程碑和数据 包括remlarsen和MRG-110的试验结果 [15] - 管理层强调 公司将继续推进各临床阶段产品候选药物 并期待在2019年取得更多进展 [6][15] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司现金跑道是否延长至2020年第二季度 - 公司确认当前现金可支持运营至2020年第二季度初 [21] 问题: 公司未来融资计划 - 公司计划通过多种方式筹集资金 包括合作、赠款、股票发行和借款 预计今年将有多个临床数据公布 可能成为催化剂 [23] 问题: SOLAR试验是否仍按计划在2020年下半年公布数据 - 公司表示正在全球范围内积极开设试验中心 目前仍按计划在2020年下半年公布数据 [24] 问题: remlarsen是否可能先于cobomarsen获批 - 公司认为remlarsen的临床试验设计为双盲安慰剂对照 需等待数据公布后才能确定未来计划 目前不太可能先于cobomarsen获批 [26][33] 问题: MRG-110的I期试验生物标志物 - 公司开发了多种生物标志物 包括分子标志物和成像技术 以评估药物作用机制和未来试验设计 [28][29][30] 问题: SOLAR试验患者入组时间是否合理 - 公司表示已进行大量建模工作 并基于历史研究做出假设 预计可在2020年下半年公布数据 [35] 问题: cobomarsen在ATLL试验中的下一步计划 - 公司计划招募更多患者 并专注于现有患者的长期反应 以优化II期试验设计 [38] 问题: MRG-110与Servier合作的数据公布时间 - 公司表示数据公布将与Servier协商 里程碑主要与未来研究启动相关 [39] 问题: cobomarsen在ATLL中的临床改善和联合用药潜力 - 公司观察到患者的临床改善 并正在探索cobomarsen与其他药物的联合使用潜力 [43][44][45][46] 问题: cobomarsen是否可能成为ATLL的首个维持治疗药物 - 公司认为cobomarsen可能填补ATLL维持治疗的空白 并已在国际会议上获得专家认可 [47][48][49]