公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注罕见病新药研发，管线含CXCR4小分子拮抗剂[401] 药物研发进展 - 2019年6月启动mavorixafor治疗WHIM综合征的3期全球临床试验，计划2021年下半年公布顶线数据[402] - 2019年11月FDA授予mavorixafor治疗成人WHIM综合征的突破性疗法认定[402] 财务数据关键指标变化 - 费用类 - 2019年公司研发费用3016.3万美元，较2018年的2034.6万美元增加981.7万美元[407][410] - 2019年公司行政费用1764万美元，较2018年的873.9万美元增加890.1万美元[407][413] - 公司预计未来几年研发费用将增加，尤其mavorixafor项目[411] - 公司预计行政费用增长将放缓，但随着mavorixafor商业化准备将继续增长[414] 财务数据关键指标变化 - 损失与收入净额类 - 2019年公司非金融资产转让损失390万美元，2018年无此项损失[407][415] - 2019年公司其他收入（费用）净额为 - 110.4万美元，较2018年的 - 420万美元减少309.6万美元[407][416] 财务数据关键指标变化 - 净亏损类 - 2019年公司净亏损5280.7万美元，较2018年的3328.5万美元增加1952.2万美元[407] 财务数据关键指标变化 - 现金及融资类 - 2019年公司完成与Arsanis的合并，获得其2640万美元现金、现金等价物和受限现金[421] - 2019年公司通过公开发行普通股等净筹集1.394亿美元，6月再融资Hercules贷款协议获得980万美元净收益，另有500万美元可借至2020年12月15日，1000万美元可借至2022年6月15日[421] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为1.262亿美元，受限现金为190万美元[422] - 2019年公司经营活动净现金使用量为4810万美元，主要因净亏损5280万美元，调整非现金费用790万美元和经营资产负债变化320万美元[423] - 2019年公司投资活动净现金流入2720万美元，主要源于合并获得的2640万美元现金和受限现金[424] - 2019年公司融资活动净现金流入1.407亿美元，主要包括普通股等销售净收益1.394亿美元和Hercules贷款协议净收益980万美元，部分被FFG贷款结算940万美元抵消[425] - 截至2019年12月31日，Hercules贷款协议修订后提供最高3500万美元借款，其中2000万美元已发放，500万美元可借至2020年12月15日，1000万美元经批准可借至2022年6月15日[428] - 2019年第三季度，公司偿还FFG贷款约650万美元，确认债务清偿损失60万美元[435] - 公司预计现有现金和现金等价物至少可满足未来十二个月的运营、资本支出和偿债需求[438] - 2019年公司通过两次货架注册声明分别筹集7930万美元和6010万美元，截至年报日期，分别剩余1200万美元和300万美元证券可发行[439] 财务会计政策 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断，实际结果可能与估计不同[442] - 公司需估计应计研发费用，依据已知事实和情况，目前对先前估计无重大调整[444][446] - 公司按授予日公允价值计量股票奖励，采用直线法确认费用，未发行基于绩效归属条件的股票奖励[447] - 公司用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值，合并上市后依靠普通股市场价格确定授予日公允价值[448] - 2019年3月与Arsanis合并前发行的优先股认股权证列为负债，合并后重新计量并转入额外实收资本[450][451] - 公司采用收购法核算业务合并，需确定多项内容，如被收购实体是否构成业务、收购方等[453][455] - 公司自2019年1月1日起采用新租赁标准，需判断合同是否含租赁、租赁期限等[454][455] - 公司选择不利用新兴成长公司可延长过渡期遵守新会计准则的规定[457] 其他财务相关情况 - 公司在报告期内及目前无任何表外安排[458] - 可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布会计准则在年报附注2中披露[459]