公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注罕见病新药研发，核心候选药物为mavorixafor[125] 药物临床试验进展 - mavorixafor治疗WHIM综合征的3期全球临床试验结果报告时间因疫情推迟至2022年[126] - mavorixafor治疗SCN的1b期临床试验初始数据报告时间因疫情推迟至2021年[127] - 公司预计2020年底报告mavorixafor治疗WM的1b期临床试验初始数据[127] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2020年第一季度公司实现许可收入300万美元，2019年同期无此项收入[137][138] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2020年第一季度研发费用为891.1万美元，较2019年同期的565.5万美元增加325.6万美元[137] - 2020年第一季度行政费用为467万美元，较2019年同期的478.3万美元减少11.3万美元[137] - 2020年第一季度总运营费用为1358.1万美元，较2019年同期的1043.8万美元增加314.3万美元[137] - 2020年第一季度研发费用为890万美元，2019年同期为570万美元，增长325.6万美元[145] - 2020年第一季度行政及一般费用为470万美元，2019年同期为480万美元，预计2020年将增长[148] - 2020年第一季度其他费用净额与上年同期持平，为40.9万美元[149] - 2020年第一季度记录了10万美元的所得税准备金[150] 财务数据关键指标变化 - 亏损 - 2020年第一季度净亏损为1113.8万美元，较2019年同期的1087.3万美元增加26.5万美元[137] 药物供应情况 - 公司预计2020年mavorixafor全球供应充足[133] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1.151亿美元，受限现金余额为190万美元[152] 财务数据关键指标变化 - 贷款收益 - 2020年3月和2019年6月，公司从与Hercules Capital的贷款安排中分别获得490万美元和980万美元的净收益[154] 财务数据关键指标变化 - 现金使用量及融资 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1550万美元，2019年同期为1170万美元[155] - 2020年第一季度投资活动现金使用量为60万美元，2019年同期为提供2640万美元[156] - 2020年第一季度融资活动净现金为500万美元，2019年同期为10万美元[157] 贷款协议条款 - 与Hercules Capital的修订贷款协议规定最高借款额达5000万美元[162] - 修订贷款协议下借款在2022年1月1日前每月仅付利息，2022年2月1日至2023年7月1日到期日每月等额偿还本金和应计利息，提前还款需支付最高2.0%、1.0%或0.5%的本金预付溢价[164] - 需在2021年11月1日或修订贷款协议下所有债务全额偿还较早之日支付0.8百万美元，在修订贷款协议到期或所有债务全额偿还较早之日支付所有定期贷款预支本金总额的4.0% [164] - 修订贷款协议下借款以公司除知识产权外的几乎所有个人财产和其他资产作抵押[165] - 修订贷款协议下有一笔25.0百万美元定期贷款（含修订重述贷款协议下先前未偿还的20.0百万美元），2020年3月13日首次修订完成时又提取5.0百万美元[165] - 满足特定业绩里程碑和条件，公司有权在2021年6月30日前申请最多7.5百万美元额外定期贷款预支，在2022年6月30日前申请最多7.5百万美元额外定期贷款预支，在2022年12月31日前经投资委员会酌情决定申请最多10.0百万美元额外定期贷款预支[165] - 当修订贷款协议下预付款未偿还本金超过25.0百万美元时，公司需维持现金账户金额大于等于30.0百万美元或6倍基于前几个月现金支出的指标，达到特定业绩里程碑后降至大于等于20.0百万美元或3倍当前指标[165][166] - 修订贷款协议下，Hercules有权累计参与最多3.0百万美元公司未来股权证券现金发行，其中1.0百万美元已行使[166] 公司合规情况 - 公司是新兴成长公司，已不可撤销选择不享受JOBS法案规定的延长过渡期，将与非新兴成长的上市公司同步遵守新的或修订的会计准则[169] 公司规模披露情况 - 公司是较小报告公司，只要非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日价值低于250.0百万美元，或最近一个财年营收低于100.0百万美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股在第二财季最后一个工作日价值低于700.0百万美元，就可利用相关规模披露[170] 资产负债表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[171]