财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司修订与Hercules Capital的信贷协议，潜在借款能力增至5000万美元，目前该债务工具下有2500万美元可用资金 [32] - 公司有资格从大中华区实体肿瘤肿瘤学合作伙伴Abbisko Therapeutics获得300万美元里程碑付款，4月已收到该款项 [33] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.17亿美元，预计现有资金可支持运营至2022年初，该指引未包含修订后的Hercules债务工具潜在收益或投资者行使认股权证的现金收益 [34] - 2020年第一季度确认来自Abbisko的300万美元许可收入，2019年同期无类似收入 [35] - 2020年第一季度研发费用为890万美元，2019年同期为570万美元；一般及行政费用为470万美元，2019年同期为480万美元；净亏损为1110万美元，2019年同期为1090万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 WHIM综合征试验 - 4WHIM研究是一项针对mavorixafor治疗WHIM的全球52周随机双盲安慰剂对照临床试验，受COVID - 19影响，试验顶线数据发布时间从2021年下半年推迟至2022年 [15] 严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）试验 - 1b期试验是一项为期14天的概念验证试验，评估每日口服mavorixafor对45名SCN及其他选定先天性中性粒细胞减少症患者的安全性和耐受性，初始数据发布时间从2020年下半年推迟至2021年 [26][27] 华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom's）试验 - 1b期多中心开放标签剂量递增临床试验，评估mavorixafor与ibrutinib联合使用的安全性和耐受性，并获取疗效信号，患者入组预计受影响较小，仍预计在2020年下半年获得初始数据 [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续努力提高WHIM综合征的认知度，与Invitae合作推出赞助基因检测计划PATH4WARD，派遣医学科学联络官（MSLs）与潜在WHIM患者的目标医生接触，并支持多个代表关键患者群体的倡导组织 [23] - 公司认为针对免疫学家、血液学家和传染病专家进行专业销售努力，能最有效、高效地针对这些医生群体 [24] - Abbisko正在推进mavorixafor联合检查点抑制剂治疗三阴性乳腺癌的研究，预计2022年开展初始试验 [53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COVID - 19对内部业务运营影响极小，通过技术和沟通工具，在远程和虚拟环境下继续执行战略，与临床试验研究人员、监管机构、合作伙伴、投资者和分析师保持有效沟通 [10][11] - 尽管试验时间推迟，但公司对mavorixafor在WHIM综合征的市场机会比以往更乐观 [16] - 公司对mavorixafor的广泛机会保持乐观，将努力制定计划以减少COVID - 19的进一步影响，并在获得更清晰信息时提供临床里程碑时间的进一步更新 [30] 其他重要信息 - 公司获得两项新的美国专利，加强了专利组合，预计为主要治疗候选药物mavorixafor提供至2038年的独家保护，并针对WHIM综合征提供额外保护 [29] - 公司提交的关于mavorixafor治疗WHIM患者3期试验开放标签扩展研究结果的摘要，被欧洲血液学协会（EHA）第25届大会接受为海报展示，摘要预计于5月14日在线发布，会议将于6月11 - 14日以虚拟形式举行 [25][26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 资产负债表的资金指引是否考虑了2021年华氏巨球蛋白血症和SCN的临床开发活动 - 资金指引考虑了当前正在进行的试验，但未考虑之后的注册研究等临床试验 [38] 问题2: 华氏巨球蛋白血症试验年底初始数据披露情况，是否会在年底前选择医学会议发布数据 - 数据披露将围绕12 - 18名患者的1b期试验安全性、耐受性和IgM水平；目前无法预测数据与医学会议提交时间的匹配情况，具体形式和流程尚未确定 [40] 问题3: 如果试验延迟持续，2021年是否会减少患者识别方面的医学事务活动 - 公司会根据资金和数据情况监控投资，有足够灵活性维持当前医学事务活动节奏，可控制活动规模以平衡患者识别投资和试验入组 [41] 问题4: WHIM综合征试验数据在2022年初和年末发布受哪些因素影响 - 由于COVID - 19带来的全球不确定性，如各国医院重新开放情况和患者情况等，目前无法提供更多细节，待情况更清晰时会更新信息 [44][45] 问题5: 鉴于试验延迟是由COVID - 19导致，FDA是否会在项目开发过程中提供灵活性 - FDA和EMA已发布指导意见，允许尽可能进行非现场检查，并为公司提供支持机制，公司正在根据现有指导意见实施相关措施 [46] 问题6: 顶线数据延迟的试验已入组的比例，以及如何管理数据理解和患者漏服药物等问题 - 公司从功率角度设计的试验方案很稳健，不担心个别数据缺失对主要终点的影响，且有良好的安全评估措施，设计能承受COVID - 19环境的变化，也得到了临床医生的支持；公司未透露入组情况，将在未来完全入组时分享 [50][51][52] 问题7: 与Abbisko的合作中，Abbisko对药物的下一步计划 - Abbisko正在推进mavorixafor联合检查点抑制剂治疗三阴性乳腺癌的研究，目前尚未确定入组和数据获取时间，保守估计在2022年 [53] 问题8: 临床试验站点的现状，关闭和近期重新开放的数量，是否考虑增加站点以弥补时间损失 - 由于WHIM试验涉及25个国家的众多站点，情况复杂，无法提供具体的关闭和开放情况；公司不计划增加站点，认为现有患者和临床医生在等待COVID - 19情况好转，届时可有效开展试验并完成入组 [57] 问题9: SCN和WHIM患者群体受COVID - 19影响的反馈 - 免疫缺陷患者对疫情更为敏感，但在患者倡导组织的支持下很有积极性，公司会继续推进试验 [63] 问题10: 华氏巨球蛋白血症试验的入组情况，以及为维持今年数据读出时间采取的不同措施 - 试验正在入组，clinicaltrials.gov更新有滞后；该患者群体有强大的患者倡导组织，临床医生经验丰富且重视患者，公司结合患者倡导、临床医生支持和运营努力，有望在年底获得数据 [68] 问题11: WHIM和SCN项目在患者识别和站点方面是否有运营协同效应 - 站点重叠极少，是为避免沟通混乱；在患者识别方面，患者倡导组织涵盖多种中性粒细胞减少症，Invitae合作的免费诊断测试也为SCN、WHIM和其他先天性免疫缺陷患者提供了协同效应 [69] 问题12: 在COVID - 19期间是否对数据收集和患者监测进行修改，能否缓解门诊就诊问题 - 公司正在增加方案灵活性，进行更多非现场患者评估，符合FDA和EMA的指导意见；可以安排上门护士采集血液样本，公司在2期试验中有相关经验 [74][75][76] 问题13: 入组延迟情况下，患者积累情况和入组节奏 - 患者有积极性，临床医生支持，但COVID - 19带来了站点、患者和临床医生层面的不确定性，待情况明确后会细化指导意见 [77]