财务状况 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为56,617千美元，较2023年12月31日的34,522千美元有所增加[11] - 截至2024年9月30日，公司可销售证券为198,843千美元，较2023年12月31日的240,736千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司应收账款净额为23,604千美元，较2023年12月31日的24,790千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总资产为519,114千美元，较2023年12月31日的573,970千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总流动负债为102,725千美元，较2023年12月31日的130,272千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，公司总负债为217,698千美元，较2023年12月31日的262,228千美元有所减少[11] - 截至2024年9月30日，普通股加权平均流通股数（基本和摊薄）为5080万股，2023年同期为4394.5万股[14] - 截至2024年9月30日，普通股数量为4953.4万股，2023年同期为4399.1万股[15][16][17] - 截至2024年9月30日，累计其他综合损失为58.2万美元，2023年同期为741.3万美元[15][16][17] - 截至2024年9月30日，累计亏损为8809.63万美元，2023年同期为6421.58万美元[15][16][17] - 截至2024年9月30日，股东总权益为3014.16万美元，2023年同期为3631万美元[15][16][17] - 2024年前九个月，因行使股票期权、员工股票购买计划、公开发行等增加额外实收资本16174.2万美元[17] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损达8.81亿美元[21] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.786亿美元，可满足至少未来12个月运营资金需求[21] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司可售债务证券的摊余成本分别为221,673千美元和283,176千美元，公允价值分别为221,951千美元和279,607千美元[48] - 2024年9月30日和2023年12月31日，公司持有的处于未实现亏损状态的可售债务证券的公允价值分别为60,191千美元和241,478千美元，未实现损失分别为321千美元和3,718千美元[50] - 截至2024年9月30日，公司持有的处于未实现亏损状态的可售债务证券包括36个投资级证券头寸，公司无意确认信用损失，也未记录信用损失备抵[50][51] - 截至2024年9月30日，现金等价物和有价证券公允价值总计2.65722亿美元，较2023年12月31日的2.92631亿美元有所下降[52] - 截至2024年9月30日，物业和设备净值为1.20551亿美元，2023年12月31日为1.32103亿美元，2024年第一季度记录了70万美元的物业和设备减值[54] - 2024年3月公司签订纽约办公室转租协议，转租期限从2024年4月至2027年4月，截至2024年9月30日，未来最低租赁付款总额为130万美元，2024年前三季度分别确认转租收入10万美元和20万美元[56] - 因纽约转租协议，公司在2024年3月31日确认长期资产组减值损失210万美元，其中使用权资产140万美元，物业和设备70万美元[58] - 2020年12月公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，截至2024年9月30日，相关负债余额为6174.9万美元，非流动部分为3505.2万美元[60][65] - 截至2024年9月30日，特许权使用费购买协议的估计有效利率为4.2%[64] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司从诺华基因疗法记录的应收账款分别为2330万美元和2430万美元[83] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司对Abeona应收账款的信用损失准备分别为490万美元和460万美元[85] - 截至2024年9月30日，公司记录递延收入10万美元，未履行或部分履行的履约义务交易价格为150万美元，预计2 - 3年完成[75] - 截至2024年9月30日，净成本报销应收协作者款项为20,302（千）美元，投资应计利息为1,578（千）美元，其他为1,450（千）美元，总计23,330（千）美元[110] - 截至2024年9月30日，应计外部研发费用为16,715（千）美元，应计 sublicense费用和特许权使用费为14,628（千）美元，应计人员成本为14,335（千）美元等，总计48,642（千）美元[111] - 截至2024年9月30日，应付账款和应计费用及其他流动负债中包含的物业和设备采购额为0.4百万美元，较2023年12月31日净减少不到0.1百万美元[112] - 截至2024年9月30日，公司总资产为5.19114亿美元，较2023年12月31日的5.7397亿美元有所下降[11] - 截至2024年9月30日，公司普通股数量为4953.4万股，较2024年6月30日的4931.7万股有所增加[15] - 2024年第三季度，公司因行使股票期权和员工股票购买计划增加额外实收资本1178万美元[15] - 2024年第三季度，公司未实现的可供出售证券净收益为168.4万美元[14][15] - 2024年前九个月，公司未实现的可供出售证券净收益为384.7万美元[14] - 截至2024年9月30日，公司累计亏损8.81亿美元，股东权益为3.01416亿美元[17][21] - 截至2024年，现金及现金等价物为56,617美元，受限现金为2,030美元，总计58,647美元；2023年对应数据分别为53,045美元、2,255美元和55,300美元[29] 经营业绩 - 2024年第三季度总营收2419.7万美元，2023年同期为2891.4万美元；2024年前九个月总营收6211.4万美元，2023年同期为6802.9万美元[14] - 2024年第三季度运营总支出8627.5万美元，2023年同期为9387.4万美元；2024年前九个月运营总支出2.44092亿美元，2023年同期为2.72254亿美元[14] - 2024年第三季度净亏损5959.7万美元，2023年同期为6186.8万美元；2024年前九个月净亏损1.75916亿美元，2023年同期为2.00605亿美元[14] - 2024年第三季度综合亏损5791.3万美元，2023年同期为5918.3万美元；2024年前九个月综合亏损1.72069亿美元，2023年同期为1.92617亿美元[14] - 2024年前九个月净亏损1.75916亿美元，2023年同期为2.00605亿美元[19] - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为1.41501亿美元，2023年同期为1.77647亿美元[19] - 2024年前九个月投资活动提供净现金6317.3万美元，2023年同期为1.56969亿美元[19] - 2024年前九个月融资活动提供净现金1.00423亿美元，2023年同期使用净现金2300.4万美元[19] - 2024年和2023年第三季度研发费用分别为5442.9万美元和5818.3万美元，前九个月分别为1.58142亿美元和1.76585亿美元[134] - 2024年和2023年第三季度ABBV - RGX - 314的净成本报销分别为2010万美元和1960万美元，前九个月分别为6630万美元和5630万美元[135] - 2024年和2023年第三季度总营收分别为2419.7万美元和2891.4万美元，前九个月分别为6211.4万美元和6802.9万美元[145] - 2024年和2023年第三季度运营总费用分别为8627.5万美元和9387.4万美元，前九个月分别为2.44092亿美元和2.72254亿美元[145] - 2024年和2023年第三季度净亏损分别为5959.7万美元和6186.8万美元，前九个月分别为1.75916亿美元和2.00605亿美元[145] - 2024年第三季度许可和特许权收入为2420万美元，较2023年同期的2890万美元减少470万美元，主要因Zolgensma特许权收入减少[146] - 2024年前三季度许可和特许权收入为6210万美元，较2023年同期的6800万美元减少590万美元，Zolgensma前九个月销售额为9.52亿美元，较2023年同期增长3% [150] - 2024年第三季度研发费用为5440万美元，较2023年同期的5820万美元减少380万美元，临床活动成本增加580万美元部分抵消了减少额[147][148] - 2024年前三季度研发费用为1.581亿美元，较2023年同期的1.766亿美元减少1840万美元，临床活动成本增加1750万美元部分抵消了减少额[151][152] - 2024年第三季度一般及行政费用为1940万美元，较2023年同期的2310万美元减少370万美元，主要因专业服务和咨询费用减少[149] - 2024年前三季度一般及行政费用为5660万美元，较2023年同期的6940万美元减少1280万美元，主要因专业服务和咨询费用及人员相关成本减少[153] - 2024年前三季度经营活动净现金使用量为1.415亿美元，较2023年同期减少3610万美元，预计未来仍会有经营现金净流出[159][160] - 2024年前三季度投资活动提供净现金6.3173亿美元，主要为有价债务证券到期收回资金[159][163] - 2024年第三季度，公司总营收为2419.7万美元，较2023年同期的2891.4万美元有所下降[14] - 2024年前九个月，公司总营收为6211.4万美元，较2023年同期的6802.9万美元有所下降[14] - 2024年第三季度，公司净亏损为5959.7万美元，较2023年同期的6186.8万美元有所收窄[14] - 2024年前九个月，公司净亏损为1.75916亿美元，较2023年同期的2.00605亿美元有所收窄[14] - 2024年第三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.17美元，较2023年同期的1.41美元有所收窄[14] 公司业务 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用专有基因递送平台开发基因疗法产品候选药物[20] - 截至2024年9月30日，NAV技术平台已应用于一款商业产品及多个许可产品的临床前和临床开发[20] - AAVIATE、AFFINITY BEYOND等是公司的注册商标[8] - 2021年9月公司与艾伯维达成合作许可协议，联合开发和商业化治疗湿性年龄相关性黄斑变性等疾病的候选产品ABBV - RGX - 314，协议于11月生效[86] - 艾伯维支付3.7亿美元前期费用，还需支付最高13.8亿美元的开发和销售里程碑付款，其中开发里程碑5.625亿美元，销售里程碑8.2亿美元，此外需按中十几到低二十几的百分比支付美国以外地区净销售额的分级特许权使用费[90] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司因艾伯维合作协议分别录得2030万美元和1770万美元应从艾伯维获得的成本净报销款，计入合并资产负债表的其他流动资产[92] - ABBV - RGX - 314在湿性AMD患者的对侧眼治疗中，给药九个月后患者抗VEGF治疗负担降低97%，并维持了视力和眼部结构[117] - 截至2024年8月，两名接受RGX - 202剂量水平2治疗的患者，RGX - 202微肌营养不良蛋白表达分别为77.2%和46.5%（与对照组相比）[120] - 公司计划在2025年上半年在加拿大启动RGX - 202临床试验站点[120] - 公司预计在2025年第一季度完成RGX - 121的生物制品许可申请（BLA）提交[121] - 截至2024年9月30日，公司的NAV技术平台应用于一款商业产品Zolgensma和其他一些许可产品的临床前和临床开发[122] - 公司将NAV技术平台和其他知识产权授权给生物科技和制药公司，授权收入包括前期和年费、里程碑付款等[124] - 未来授权和版税收入取决于授权产品的成功开发和商业化，存在不确定性，且收入可能大幅波动[125] - 截至目前，版税收入主要来自诺华基因疗法公司销售的Zolgensma净销售额的版税[126] - 2021年9月，公司与艾伯维