财务数据和关键指标变化 - 公司截至2024年9月30日的现金、现金等价物和可市场证券为2.79亿美元，较2023年12月31日的3.14亿美元减少，主要由于运营活动的现金使用 [20] - 2024年第三季度的研发费用为5400万美元，较2023年第三季度的5800万美元有所下降，主要由于员工人数和前期临床活动的减少 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - RGX-202针对杜氏肌营养不良症的临床试验即将进入关键阶段，预计将成为唯一在进行三期研究的下一代基因疗法 [9][10] - RGX-121针对MPS 2（亨特综合症）的BLA申请已在2024年第三季度提交，预计将在2025年第一季度完成提交 [11] - RGX-314在多种适应症下的进展良好，预计将在2025年上半年启动全球关键试验 [12][16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发潜在的首个和最佳基因疗法，计划在2024年年底前实现多个重要里程碑 [8][24] - 公司与AbbVie的合作在视网膜疾病领域展现出良好的前景，特别是在干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）方面 [12][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对即将发布的临床数据表示乐观，认为这些数据将支持公司在基因疗法领域的竞争力 [22][24] - 管理层强调，公司的基因疗法产品在安全性和有效性方面具有显著的差异化优势，预计将吸引患者和医生的关注 [24][56] 其他重要信息 - 公司预计截至2024年9月30日的现金余额将支持运营至2026年，且不包括与AbbVie合作可能获得的里程碑付款 [20] - 公司在临床试验中对年轻患者的招募表现出积极态度，认为早期筛查将有助于发现更多患者 [69] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于RGX-202的耐久性和功能数据 - 管理层对1至3岁患者的耐久性表示乐观，认为AAV8载体在肝脏治疗中的耐久性为其提供了信心 [27] - 关于功能数据，管理层表示将使用多种临床有效性指标来评估患者的临床获益 [32] 问题: 关于RGX-121的AdCom和市场反馈 - 管理层准备应对可能的AdCom，但目前没有确认需要召开 [63] - 管理层认为与Denali的治疗方案相比，公司的基因疗法在患者治疗体验上具有明显优势 [63] 问题: 关于DMD患者的招募和市场机会 - 管理层表示，随着新生儿筛查的推广，预计将有更多年轻患者被发现并纳入治疗 [69] 问题: 关于RGX-314的双眼治疗计划 - 管理层确认将评估双眼治疗的可能性，特别是在安全性良好的情况下 [73]