公司业务概述 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于开发TIL细胞疗法治疗实体瘤癌症[587] 产品获批与市场潜力 - Amtagvi®于2024年2月获FDA加速批准用于治疗特定黑色素瘤患者，其治疗方案包括淋巴细胞耗竭[587] - 2024年6月向EMA提交lifileucel的集中营销授权申请，8月获受理，10月向英国药品监管机构提交申请，2024年12月向加拿大卫生部提交新药申请并于2025年1月获受理，预计2025年年中获批[588] - Amtagvi®在美及其他目标全球市场每年有潜力治疗超20000名既往治疗过的晚期黑色素瘤患者[588] 产品治疗过程 - Amtagvi®治疗过程包括至少1.5厘米直径肿瘤组织样本采集、22天内将细胞扩增至数十亿的制造过程、含淋巴细胞耗竭和最多六剂Proleukin®的治疗方案[600][602] 产品收购与许可 - 2023年5月公司从Clinigen收购Proleukin®全球权利及相关收入，Proleukin®在美国获批用于治疗转移性黑色素瘤和转移性肾细胞癌，在多国获许可[603][604] 临床治疗情况 - 临床中超700名患者接受公司用专有工艺制造的TIL细胞疗法产品治疗[605] 产能建设 - iCTC面积136000平方英尺，正在扩建，预计将增加产能至每年供应超5000名患者，长期目标是建立每年供应超10000名患者的制造网络[606] 临床试验计划 - 公司正在进行两项注册试验，以支持lifileucel在一线晚期黑色素瘤和晚期非小细胞肺癌的补充生物制品许可申请[592] - 公司计划2025年第一季度与FDA进行IOV - 5001的预IND会议，2026年提交IND申请[614] - 公司2024年第三季度提交IOV - 3001的1/2期临床试验IND申请，第四季度获接受[614] - TILVANCE - 301预计招募约670名一线晚期黑色素瘤患者[612] 技术平台优化 - 公司下一代技术平台围绕基因修饰、效力和新治疗方案三个关键举措优化TIL细胞疗法结果[611] 专利情况 - 公司拥有超75项与TIL细胞疗法相关的美国专利，超40项与第二代TIL制造工艺相关，预计有效期至2037年10月或2038年1月[615] 收入情况 - 2024年12月31日止年度收入来自Amtagvi®和Proleukin®产品销售，此前2023年5月前无收入[616] - 2024年12月31日止年度收入较2023年同期增加1.629亿美元，增幅13698%[631] - 2024年Amtagvi®收入103567000美元，2023年为0[631] - 2024年Proleukin®收入60503000美元，2023年为1189000美元，增加59314000美元，增幅4988%[631] - 2024年产品总收入164070000美元，2023年为1189000美元，增加162881000美元[631] - 2023年营收为120万美元，全部来自Proleukin®产品销售，2022年无营收[645] 成本与费用情况 - 公司预计研发费用将随Amtagvi®获批及商业活动增加而减少，销售、一般及行政费用将增加[625][627] - 2024年销售成本为1.23995亿美元，较2023年的1075.5万美元增加1.1324亿美元，增幅1053%[633] - 2024年研发费用为2.82336亿美元，较2023年的3.44077亿美元减少6174.1万美元，降幅18%[633] - 2024年销售、一般和行政费用为1.53017亿美元，较2023年的1.06916亿美元增加4610.1万美元，增幅43%[633] - 2023年销售成本为1075.5万美元，2022年无销售成本[646] - 2023年研发费用较2022年增加4930万美元，增幅17%[646] - 2023年销售、一般和行政费用较2022年增加281.9万美元，增幅3%[646] - 2023年研发总费用344077000美元，较2022年的294781000美元增加49296000美元，增幅17%[653] - 2023年销售、一般和行政费用较2022年增加280万美元，增幅3%[654] 其他收入与收益情况 - 2024年利息和其他收入净额为2027.3万美元，较2023年的1304.3万美元增加723万美元，增幅55%[642] - 2024年所得税收益为282.8万美元，较2023年的347.9万美元减少65.1万美元，降幅19%[643] - 2023年利息和其他收入净额13043000美元，较2022年的2985000美元增加10058000美元，增幅337%[655] - 2023年所得税收益350万美元，2022年无相关收益或费用[657] 净亏损情况 - 2024年净亏损为3.72177亿美元，较2023年的4.44037亿美元减少7186万美元，降幅16%[644] - 2023年净亏损444037000美元，较2022年的395893000美元增加48144000美元，增幅12%[658] 资产与股权情况 - 截至2024年12月31日，公司有现金、现金等价物、投资和受限现金3.301亿美元[659] - 截至2024年12月31日，公司有305252194股普通股、194股A系列可转换优先股和2842158股B系列可转换优先股[661] - 2023年通过出售44080226股普通股获得净收益3.017亿美元[664] 现金流量情况 - 2024年经营活动净现金使用量3.53亿美元，较2023年的3.618亿美元减少880万美元[669] - 2024年投资活动净现金使用量9641.1万美元，融资活动净现金流入3.90664亿美元[669] - 2023年12月31日止年度经营活动使用的净现金为3.618亿美元，2022年同期为2.928亿美元，增加6910万美元[670] - 2022年12月31日止年度经营活动使用的净现金为2.928亿美元，2021年同期为2.279亿美元，增加6480万美元[671] - 2024年12月31日止年度投资活动使用的净现金为9640万美元，2023年同期投资活动提供净现金1.552亿美元，减少5880万美元[674] - 2023年12月31日止年度投资活动使用的净现金为1.552亿美元，2022年同期投资活动提供净现金2.565亿美元，增加4.117亿美元[675] - 2022年12月31日止年度投资活动提供净现金2.565亿美元，2021年同期为100万美元，增加2.564亿美元[676] - 2024年12月31日止年度融资活动提供的净现金为3.907亿美元，2023年同期为4.63亿美元，减少7230万美元[677] - 2023年12月31日止年度融资活动提供的净现金为4.63亿美元，2022年同期为1.902亿美元，增加2.728亿美元[678] - 2022年12月31日止年度融资活动提供净现金1.902亿美元，2021年同期为2.393亿美元[679] 义务情况 - 截至2024年12月31日，不可撤销的经营租赁义务总计8216.8万美元，采购义务总计2719.9万美元，合计1.09367亿美元[683] 销售情况 - 公司产品在美国主要销售给医院、诊所、经销商和批发商，在其他地区销售给医院和诊所，付款期限为45至105天[694] 研发成本情况 - 临床开发成本是研发成本的重要组成部分，公司根据与第三方的协议和工作完成情况计提费用[698] - 临床研究者成本的估算受患者数量、试验周期等多种因素影响[699] 会计准则变化 - 2023年11月FASB发布的ASU 2023 - 07于2024年年度报告和2025年中期报告追溯生效，公司于2024年12月31日采用[701] - 2023年12月FASB发布的ASU 2023 - 09于2025年年度报告前瞻性生效，公司正在评估其影响[703] - 2024年11月FASB发布的ASU 2024 - 03于2026年12月15日后的年度报告和2027年12月15日后的中期报告生效，公司正在评估其影响[704] 投资情况 - 截至2024年12月31日，公司有2.695亿美元投资于到期日少于一年的有价证券，利率变动1%，投资组合公允价值将增减约50万美元[705] 外部影响因素 - 2022 - 2024年，通货膨胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[706] - 公司因收购Proleukin®全球权利设立海外子公司，财务结果可能受外汇汇率变化和海外市场经济状况影响[707] - 2024年大部分产品销售以美元计价，2023年全部销售以外币计价，2023 - 2024年外汇交易损益不重大[708]