财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司合并现金余额约为2330万美元，预计可支持基本预算运营至2025年第四季度[193] - 2024年7月21日，公司与部分2023年9月B系列认股权证持有人达成认股权证行使激励协议，持有人同意以每股2.52美元的转换后普通股价格行使认股权证，购买1610股E - 4系列可转换有表决权优先股，可转换为6739919股普通股，公司获得毛收入1940万美元，净收入1750万美元[385] - 2024年12月31日，公司现金及现金等价物为23288607美元，较2023年的9564988美元增长约143.48%；总流动资产为24250272美元，较2023年的10453213美元增长约131.99%；总资产为25474047美元，较2023年的12075580美元增长约110.96%[391] - 2024年12月31日，公司应付账款及应计负债为7585340美元，较2023年的9178645美元下降约17.36%；认股权证负债为1718000美元，较2023年的16120898美元下降约89.33%；总流动负债为9387757美元，较2023年的25358522美元下降约63.00%；总负债为9797343美元，较2023年的25852525美元下降约62.09%[391] - 2024年12月31日，公司股东（赤字）权益为14294681美元，较2023年的 - 15158968美元实现扭亏为盈[391] - 2024年全年，公司研发费用为26136246美元，较2023年的27266276美元下降约4.14%；一般及行政费用为25641452美元，较2023年的11694367美元增长约119.26%；总运营费用为51777698美元，较2023年的38960643美元增长约32.90%[394] - 2024年全年，公司运营亏损为51777698美元，较2023年的38960643美元亏损扩大约32.90%；税前亏损为44515446美元，较2023年的42830610美元亏损扩大约3.93%；净亏损为44581446美元，较2023年的42770610美元亏损扩大约4.23%[394] - 2024年基本每股净亏损为1.22美元，2023年为3.50美元；摊薄每股净亏损为1.40美元，2023年为3.50美元[394] - 2024年基本加权平均流通普通股为36622474股，2023年为12221571股；摊薄加权平均流通普通股为37143769股，2023年为12221571股[394] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损约2.47342亿美元，2024年净亏损约4458.1万美元[403] - 2024年经营活动使用现金4758.3001万美元，2023年为3237.6974万美元[399] - 2024年投资活动使用现金10.4195万美元，2023年为86.4038万美元[399] - 2024年融资活动提供现金6141.0815万美元，2023年为2293.9642万美元[399] - 2024年现金及现金等价物增加1372.3619万美元，2023年减少1030.137万美元[399] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为2328.8607万美元，2023年为956.4988万美元[399] - 2024年优先股转换为普通股金额为6764.8487万美元，2023年为1324.2368万美元[399] - 2024年认股权证结算为权益金额为1260.8199万美元，2023年为323.9112万美元[399] - 截至财务报表发布日，公司未来十二个月可用流动资金约为1490万美元[405] - 2024年和2023年公司分别记录处置费用约14.6万美元和0美元[412] - 截至2024年和2023年12月31日，公司未参保现金余额分别约为2283.7万美元和912.3万美元[421] - 公司获得美国国家癌症研究所（NCI）约200万美元癌症治疗研究奖励，为期约3年[422] - 2022年9月，公司获得NCI 198万美元额外赠款资金，用于扩大碘磷定I 131儿科1期研究[422] 财务相关风险与不确定性 - 公司继续运营需额外资金，但筹集资金可能困难，且未来可预见时间内预计持续产生运营亏损[193,194] - 公司利用联邦净运营亏损和税收抵免结转的能力可能受限，若发生“所有权变更”（即特定股东在滚动三年内股权变更超过50个百分点），将触发限制[200] - 公司已重述2022年和2023年12月31日的审计财务报表以及相关季度的中期财务报表[317] - 财务报表重述使公司面临额外风险和不确定性，可能引发诉讼和监管审查[318][320] - 公司需满足纳斯达克持续上市要求，最低收盘价要求为每股1美元，若连续30个工作日未达标，将收到缺陷通知，并获180个日历日的合规期[323] - 2025年1月30日，公司收到纳斯达克缺陷通知，过去30个连续工作日普通股收盘价低于每股1美元，需在7月29日前使股票连续10个交易日收盘价高于1美元以恢复合规[324] - 若7月29日前未恢复合规，可能获第二个180个日历日合规期，但需满足公开持股市值等持续上市要求，并通知纳斯达克整改缺陷的意向[324] - 公司财务报表按持续经营假设编制，但公司已产生重大亏损和经营活动现金流量为负，且资本资源有限，对其持续经营能力存在重大疑虑[379] - 未能维持有效内部控制可能影响公司满足报告要求的能力，且可能导致财务报表重述和延迟向美国证券交易委员会提交文件[321][322] - 公司股票价格一直且将继续高度波动，可能受多种因素影响，包括发行额外普通股、可转换证券等导致的股权稀释[327] 业务模式与合作风险 - 公司采用协作外包商业模式，依赖第三方进行研发和制造，如AtomVie和SpectronRx供应药品，依赖合同研究组织进行研发[201,202,204] - 第三方合作者可能出现问题，导致临床试验或商业制造活动停止或延迟，影响产品开发、审批和商业化[205,206] - 药品制造商需接受监管机构检查，公司无法控制第三方制造商合规情况，更换制造商可能困难且耗时[207] 产品研发与审批风险 - 公司目前成功依赖于碘磷福辛治疗癌症的成功开发、新PDC产品的研发及商业化合作[211] - 临床研究过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究结果不能预测未来结果，可能因意外副作用等暂停或终止研究[191] - 公司产品研发面临多种风险，如选药和靶点困难、临床结果不可预测、监管审批难等[213] - 临床研究和监管审批需多年时间，且要耗费大量资源，公司无法保证能否获批[217][218] - 开展人体临床试验前需获FDA的IND申请批准，试验受多方监督，可能随时暂停[219][220] - 产品获FDA批准需大量临床证据证明安全有效，数据解读差异可能影响审批[221] - 公司技术面临开发风险，如产品无效、副作用大、试验结果不可重复等[225] - 产品获FDA批准后仍受持续监管，未遵守规定会影响开发和商业化[229] - 美国以外市场销售产品需获当地监管机构授权，审批有额外风险和成本[230] - FDA授予碘磷福辛快速通道指定和罕见儿科疾病指定，但不一定带来实际价值[231][233] - 临床研究漫长昂贵且结果不确定，公司需自行承担费用证明产品安全有效[238] - 公司产品临床试验可能因多种原因延迟，会增加成本、延缓开发和审批进程、推迟创收[239] - 临床前和早期临床试验结果不一定能预测后期试验结果，无法确定产品获批和盈利时间[240] - 公司依赖第三方开展临床试验，若其未履行义务，会影响产品临床开发，增加成本[241] 产品市场与销售风险 - 公司产品市场接受度不确定，若无法获得第三方支付方足够报销或医疗改革措施出台，可能影响产品商业成功[196] - 公司产品市场接受度不确定，若无法获得监管批准或实现市场接受，可能无法产生收入并需调整业务计划[270][271] - 监管批准产品的使用范围有限，公司若推广“标签外”使用可能面临监管行动和重大责任[274][275][276] - 获批产品需遵守广泛的持续监管要求，若不遵守或产品出现问题，可能面临处罚、无法产生收入和增加运营资金需求[277][278] - 第三方承包商若未履行FDA规定的责任，可能导致产品营销和销售延迟，公司可能面临执法行动和收入减少[282][283] - 若制造商获批公司产品或竞争产品的仿制药，公司业务可能受损[284][286] - 产品获批后可能出现不可预见的安全问题，需更改处方信息、限制使用或面临诉讼，影响业务[287][289] - 产品获批后出现安全问题，公司可能面临产品责任诉讼，导致管理注意力分散、高额辩护成本和巨额赔偿[291] - 制药和生物技术行业技术变革迅速，公司面临激烈竞争，多数竞争对手研发能力和预算远超公司[292] - 公司资源有限，可能面临管理、运营或技术挑战，竞争对手可能开发出更有效的药物和技术[293] - 替代疗法的广泛接受可能限制公司产品的市场接受度[294] - 公司未建立产品营销、销售和分销能力，若自建销售团队或与第三方合作都可能面临困难[295][299][300] - 若无法说服医生认可产品益处，可能导致产品市场接受延迟或成本增加[302] - 产品若无法获得第三方支付方的足够报销，或医疗改革措施出台，可能阻碍产品商业成功[304] - 2013 - 2031财年，Medicare向供应商的付款每年削减2%，2020年5月1日 - 2022年3月31日暂停削减，2022年4月1日 - 6月30日削减至1%，2030年上半年削减2.25%，下半年削减3%[308] 法律与合规风险 - 公司可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律等约束，违规将面临重大处罚[313] - 公司注册地为特拉华州，受《特拉华州一般公司法》第203条规定约束，持有公司15%或以上有表决权流通股的大股东，在未满足特定标准时，在规定时间内不得与公司合并或联合[332] - 公司修改某些公司章程条款需获得75%有表决权的已发行股份持有人批准[336] 其他风险 - 公司业务可能受冲突、军事行动、自然灾害、公共卫生危机、网络攻击等影响，导致原材料成本增加、运营中断等[333] 会计政策与处理 - 由于认股权证包含现金结算特征，2024年7月发行的激励认股权证被视为负债，每个报告期按公允价值调整[386] - 审计师将认股权证行使激励交易的初始会计评估确定为关键审计事项，并采取了一系列审计程序[387][389] - 财产和设备折旧采用直线法，资产估计使用寿命为3至10年[412] - 租赁改良资产按64个月（估计使用寿命）折旧[412] - 公司使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型计算股票期权奖励授予日公允价值[414] - 2024年和2023年股票期权奖励服务期为12个月至3年[414] - 研发成本在发生时计入费用，政府补助在符合条件时确认为相关费用的抵减[415] - 所得税采用负债法核算，管理层对公司净递延所得税资产提供全额估值备抵[416] 公司概况 - 公司是专注癌症药物研发和商业化的临床后期生物制药公司，其PDC平台可开发下一代癌症靶向药物[212] - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注于癌症药物的研发和商业化[402] 产品保险与认定 - 公司产品责任险保额为每次事故最高500万美元，累计最高500万美元，但不能确保保险足以覆盖所有情况[251] - 公司的iopofosine在美国获多种疾病孤儿药认定，在欧洲获多发性骨髓瘤和华氏巨球蛋白血症孤儿药认定[252] - 美国孤儿药认定患者群体定义为少于20万，或超20万但开发成本无法从美国销售收回，获认定产品获批后有7年市场独占期[253] - 即使获孤儿药认定，公司可能不是首个获批产品，独占权可能受限或丧失[254] 知识产权风险 - 公司可能面临第三方知识产权侵权诉讼，会产生高额成本、消耗资源、损害声誉[258] - 公司专利申请和已授权专利可能无法提供有效保护，第三方许可协议提前终止会影响产品开发和商业化[260] - 公司依赖商业秘密等维持竞争地位，但可能无法有效保护这些非专利技术[264] - 公司与员工等签订的保密协议可能无法充分保护商业秘密和知识产权，影响公司竞争力[267] - 公司可能面临员工不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔，诉讼可能导致高额成本并分散管理层注意力[268] 人员相关风险 - 公司成功依赖关键人员服务，若关键人员流失或无法吸引和留住人才，可能导致产品开发或审批延迟、销售损失和管理资源转移[266]