财务数据和关键指标变化 - 2024年1月投资者行使认股权证，为公司带来4410万美元收益；7月进行诱导融资，包括行使现有认股权证和购买新认股权证，获得1940万美元收益 [17] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为2330万美元，而2023年12月31日为960万美元 [20] - 2024年全年研发费用约为2610万美元，低于上一年的2730万美元，主要因WM 2期研究支出时间变化，部分被NDA提交准备工作和产品采购、基础设施成本抵消 [20][21] - 2024年全年销售、一般和行政费用为2560万美元，高于上一年的1170万美元，主要源于商业化前的各项举措 [21] - 2024年其他收入和费用净额约为740万美元收入，而2023年约为390万美元费用，主要受股权证券发行和估值影响，仅利息收入影响现金，2024年利息收入从2023年的40万美元提高到120万美元 [22] - 2024年全年净亏损4460万美元，即每股基本亏损1.22美元，摊薄后每股亏损1.40美元；2023年净亏损4280万美元，即每股基本和摊薄后亏损3.50美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - iapopacine I131在CLOVER - WaM研究中，临床受益率达98.2%，总缓解率为83.6%，主要缓解率为58.2% [9] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重新规划iopofosine通过加速审批流程上市的路径，与FDA就3期研究设计达成一致，预计该研究将快速招募患者，同时寻求与EMA达成类似协议 [11][13][32] - 持续评估iopofosine的合作和授权交易，作为非稀释性资金的首选方式 [15] - 看好以实体肿瘤为重点的放射性同位素项目，包括用于胰腺癌的α发射体和用于三阴性乳腺癌评估的俄歇发射体 [15] - 计划在2025年上半年启动α发射性锕基放射性共轭物治疗胰腺癌和俄歇发射体治疗三阴性乳腺癌的1期研究 [49] - 若有必要，公司将请求纳斯达克额外180天的整改期，并可能在2025年6月年度会议上请求股东批准反向股票分割 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年对公司来说是喜忧参半的一年，CLOVER - WaM研究取得优异临床结果，但监管消息令人失望，延迟了NDA提交 [8] - 公司对iapopacine为复发/难治性WM患者带来的潜在价值充满信心，iopofosine在该市场具有巨大潜力 [10][12] - 公司认为可通过推动里程碑事件，如iopofosine WM的监管明确、获取非稀释性资金、通过第三方合作验证技术等，有机提高股价以满足纳斯达克要求 [16] - 2025年公司在快速明确FDA对iopofosine加速审批条件方面取得良好开端，监管明确显著提升了iopofosine的价值 [47][48] 其他重要信息 - 公司实施成本节约战略重组，裁员约60%，预计每年节省约750万美元，将现金跑道延长至2025年第四季度 [20] - 公司的磷脂药物共轭物（PDC）肿瘤靶向递送平台具有开发独特癌症治疗方法的潜力，已开发出广泛的专有管线 [33][34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: iopofosine I 131的NDA接受是否需要确认性研究的MRR数据，还是仅需CLOVER研究的数据？ - 加速批准需要额外研究的数据 [53][55][56] 问题2: 在研究设计下，患者达到并评估MRR反应的时间线是怎样的？ - 预计研究将快速招募患者，从首位患者入组开始，约24个月完成全部招募，达到主要缓解率所需结果还需约1个月 [57][61][62] 问题3: 比较组是什么情况？ - 比较组采用研究者选择的研究设计，有两种选择，其中一种是利妥昔单抗单药治疗，另一种正在确定中，预计表现与利妥昔单抗单药治疗相似，两组共招募100名患者 [63][65][67] 问题4: 到今年第四季度的现金跑道是否包括CLR 121225和125的IND备案工作，以及这些1期研究的估计成本是多少？ - 现金跑道包括IND备案成本和启动1期试验的成本，每项研究成本约为450万美元 [69][71][72] 问题5: 比较组是否大致为50/50，一组服用利妥昔单抗，另一组从九种NCCN药物中选择其他药物？ - 不是50/50，医生可在两种选择中进行选择，具体比例不确定 [76][77][79] 问题6: 公司为启动iopofosine I 131试验考虑的交易类型范围是怎样的？ - 公司考虑从全球合作伙伴关系到区域权利等各种交易类型，全球许可通常包括前期付款、一系列里程碑和版税，合作方将负责关键研究的经济和执行，以及CMC和制造成本，公司将负责药物制造 [80][84][87] 问题7: 为什么选择胰腺癌作为CLR 121225的研究对象？ - 选择胰腺癌是因为市场需求大，患者急需新的治疗模式，且该项目在所有胰腺癌临床前模型中都表现出高效性，具有一致的摄取和剂量反应 [89][90][91]