传统药物研发情况 - 传统药物从发现到临床开发需4 - 6年，成功率低于5%，上市需12 - 15年，成本超10亿美元[26] AI在药物研发中的应用 - AI在药物发现中应用增加，2023年6月研究估计AI在临床前药物发现可节省25 - 50%的时间和成本[27] 公司药物研发技术与平台 - 公司利用合成生物学技术生成抗体和数据集，可在六周内将AI设计的抗体转化为湿实验室验证的候选药物[28] - 公司的综合药物创造平台核心能力涵盖目标选择和发现、数据训练、AI创造和湿实验室验证三个领域[31] - 公司使用77000多平方英尺的设施和湿实验室为AI模型训练生成高质量数据[31] - SoluPro技术可构建数十亿个基因不同的细胞，ACE测定技术可评估和筛选数亿个设计[31] - 公司的生成式AI模型可针对治疗目标创建表位特异性候选产品，AI铅优化模型可进行多参数优化[31] - 公司通过湿实验室的高通量功能验证能力评估候选产品，推动迭代设计 - 构建 - 测试 - 学习循环[31] - 公司综合药物创造平台部分包含前沿生成式AI模型，旨在设计更好的抗体疗法[67] - 公司通过设计、构建和快速筛选大量分子，能评估数十亿独特蛋白质变体[65] - 公司通过用自身多维数据集训练深度学习模型，增强AI模型预测能力[66] 公司业务风险 - 公司的合作策略依赖合作开发产品候选药物的批准和商业化，否则会影响未来经营业绩[13] - 公司依赖有限数量的供应商提供实验室设备和材料，可能无法及时找到替代品[13] 公司研发时间优势 - 公司平台有望将IND时间从行业平均4 - 6年缩短至约2年[38] 公司内部开发项目情况 - 截至2024年12月31日，公司有4个专注细胞因子生物学的内部开发项目[40] 疾病患者数据 - 美国约240万人患有IBD，每年新增约7万患者[42] - 美国AGA潜在患者约8000万，50岁以上男性超50%、女性超40%受影响[50] 公司产品ABS - 101情况 - ABS - 101预计皮下给药，给药间隔为8 - 12周或更少[44] - ABS - 101在非人类灵长类动物中半衰期比临床竞争对手长2 - 3倍[46] - ABS - 101与竞争对手同途径给药时，剂量为其五分之一即可达到相当的靶点结合[47] - ABS - 101的13周GLP毒理学研究中，无观察到有害作用水平为600mg/kg静脉注射[47] 公司产品ABS - 201情况 - ABS - 201在小鼠短期毛发生长模型中，22天实现完全毛发生长，而5%外用米诺地尔同期仅约三分之一[53] 公司项目总数 - 截至2024年12月31日，公司活跃项目共25个[57] 公司员工情况 - 截至2024年12月31日，公司有157名员工，其中156名为全职员工[71] - 公司提供有竞争力的现金薪酬、全员股权计划和广泛福利，全职员工入职获股权授予并可获年度股权授予[72] 公司知识产权情况 - 公司知识产权包括79项已授权专利和159项待审批专利申请，其中美国有10项已授权专利和24项待审批常规专利申请[81] 公司商标情况 - 截至2024年12月31日，公司在美国拥有Absci、风格化“A”标志等注册商标，在其他司法管辖区有19项商标注册[82] 公司竞争情况 - 公司AI引导药物设计和发现领域可能面临Generate Biomedicines等公司竞争，新靶点识别领域可能面临GV20 Therapeutics等公司竞争[68] 公司员工管理与准则 - 公司采用并定期审查商业行为和道德准则，员工需签署确认书并每年同意遵守[75] 公司ESG战略 - 公司将ESG考虑因素纳入业务战略，提名和公司治理委员会监督和协调公司ESG事务审查[85] 新药研究申请相关规定 - 新药临床前研究结果等需作为新药研究申请（IND）一部分提交给FDA，IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA在此期间提出安全担忧或问题[92] 人体临床试验阶段 - 人体临床试验通常分三个阶段，可能重叠或合并，部分情况FDA可能要求或公司自愿开展上市后4期临床试验[94][95] 临床开发报告要求 - 临床开发各阶段，公司需至少每年向FDA提交临床试验进展报告，严重和意外疑似不良事件等需提交书面IND安全报告[97] 生物制品许可申请相关规定 - 公司提交生物制品许可申请（BLA）时需按《处方药使用者付费法案》缴纳申请用户费（除非豁免），FDA在收到BLA 60天内决定是否受理[99] - FDA受理BLA后，标准申请目标审核时间为10个月，优先审核申请为6个月，审核过程可能因要求补充信息而延长[100] 获批产品相关规定 - 获批产品可能有特定适应症限制、标签要求、上市后研究和监测要求等，FDA可撤回产品批准[104] 产品候选物指定申请规定 - 符合条件产品候选物可申请快速通道指定，FDA需在收到申请60天内确定是否符合，获批后有更多与FDA互动机会，BLA可能优先审核和滚动审核[105] - 符合条件产品候选物可申请突破性疗法指定，FDA需在收到申请60天内确定是否符合，享有快速通道所有福利及更多FDA互动和指导[106] - 产品候选物有潜力显著改善严重疾病治疗等情况可申请优先审核，FDA目标在60天受理日期后6个月内对原BLA采取行动[107] BLA审核结果 - FDA审核BLA后可能发批准信或完整回复信，完整回复信指出申请不足，申请人可重新提交、撤回申请或要求听证[103] 罕见病药物定义 - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者，或虽影响20万及以上患者但开发成本无法通过美国销售收回的药物[110] 孤儿药排他权 - 获孤儿药指定的产品首次获批对应疾病治疗后，可获7年孤儿药排他权[112] 儿科排他权 - 开展儿童试验的公司可获6个月儿科排他权，附加于现有排他期和专利期限上[114] 美国专利延长规定 - 美国专利可根据Hatch - Waxman修正案最多延长5年，但剩余专利期限总计不超自产品批准日起14年[120][121] 生物类似药申请规定 - 生物类似药申请需在参照产品首次获FDA许可4年后提交，获批需在参照产品首次获许可12年后生效[123] 儿科研究计划提交规定 - 提交含新活性成分等的产品营销申请时，需在2期临床试验结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[114] 加速批准产品研究进展更新规定 - 开展加速批准产品研究的公司需每180天向FDA更新研究进展[108] 产品广告促销材料审查规定 - 产品营销批准前120天内用于传播或发布的广告和促销材料需在批准前提交FDA审查[108] 产品获批后变更规定 - 产品获批后，多数变更需经FDA事先审查和批准，且有持续的用户费用要求[115] 生物制品制造商注册与检查规定 - 生物制品制造商及其分包商需向FDA和某些州机构注册，并接受定期突击检查[116] 相关法案对生物制品的影响 - 2010年ACA法案颁布，生物制品面临低成本生物类似药竞争，制造商在医疗补助药品回扣计划下的最低回扣增加等多项规定[128] - 2019年1月1日起，制造商在医保D部分覆盖缺口期间对适用品牌药需提供70%的销售点折扣[128] - 2022年8月通胀削减法案（IRA）颁布，允许医保与医疗补助服务中心对特定单一来源药物和生物治疗药物实施价格控制[128] 公司成立与转变情况 - 公司于2011年8月成立为俄勒冈州有限责任公司[130] - 2016年4月公司转变为特拉华州有限责任公司[130] - 2020年10月公司从特拉华州有限责任公司转变为特拉华州公司[130] 公司联系方式 - 公司主要行政办公室位于华盛顿州温哥华市东南米尔平原大道18105号[131] - 公司电话号码是(360) 949 - 1041[131] - 公司网站地址是https://www.absci.com/[131] - 公司投资者关系网站是https://investors.absci.com/[133]