收入和利润（同比环比） - 公司2025年第一季度总收入为1.455亿美元，较2024年同期的9276万美元增长56.9%[22] - 公司2025年第一季度净利润为3.2万美元，相比2024年同期净亏损3538万美元实现扭亏为盈[22] - 公司2025年第一季度产品净销售额为1.43787亿美元，2024年同期为8927.2万美元，同比增长61%[37] - 公司总营收从2024年第一季度的9276.1万美元增长至2025年第一季度的1.45534亿美元，增幅57%[37] - 2025年第一季度公司营收1.45534亿美元，同比增长57%，净收入32万美元，较2024年同期净亏损3537.9万美元大幅改善[178] - 2025年第一季度总收入为1.455亿美元，同比增长56.8%（2024年同期为9280万美元），主要受ORLADEYO销售额增长4540万美元驱动[212] 成本和费用（同比环比） - 公司2025年第一季度研发支出为3727万美元，较2024年同期的4649万美元下降19.8%[22] - 公司2025年第一季度销售及管理费用为8247万美元，较2024年同期的5949万美元增长38.6%[22] - 公司2025年第一季度利息支出为2349万美元，较2024年同期的2451万美元下降4.2%[22] - 公司2025年第一季度股票薪酬支出为2137万美元，较2024年同期的1365万美元增长56.5%[25] - 2025年第一季度研发费用降至3730万美元（2024年同期为4649万美元），主要因Factor D项目终止及Berotralstat临床活动减少[215] - 2025年第一季度销售、一般及行政费用为8250万美元，较2024年同期的5950万美元增长38.7%[217] - 2025年第一季度利息支出为2350万美元，较2024年同期的2450万美元下降4.1%[218] - 2025年第一季度利息收入为300万美元，较2024年同期的400万美元下降25%[219] - 2025年第一季度外汇净收益不足10万美元，而2024年同期为净损失10万美元[219] 各条业务线表现 - 2025年第一季度合作与其他收入为174.7万美元，较2024年同期的348.9万美元下降50%[37] - ORLADEYO的净销售额按交易价格确认，包含政府返利、管理式医疗返利、回扣、共付援助计划和产品退货等可变对价的准备金[41] - ORLADEYO产品收入占公司总收入的92%（2025年Q1：1.345亿美元/1.455亿美元）[105] - 美国市场ORLADEYO收入同比增长50%（2025年Q1：1.202亿美元 vs 2024年Q1：0.8亿美元）[105] - 研发支出中，Berotralstat项目支出782.5万美元，Factor D项目支出148.9万美元，BCX17725项目支出730.8万美元[178] - 公司与美国卫生与公众服务部签订6938.8万美元合同，供应9.56万剂RAPIVAB，已交付8300剂并确认收入599.7万美元[169] 各地区表现 - 公司84%的2025年第一季度收入来自美国单一专业药房渠道[95] - ORLADEYO在葡萄牙获批报销，覆盖西欧主要国家（除荷兰外，预计2025年上半年完成）[204] - 公司与Torii Pharmaceutical达成ORLADEYO在日本的商业化协议，获得2200万美元预付款和1500万美元里程碑付款[163] - ORLADEYO在日本的销售提成比例从20%-40%调整为20%-80%，具体取决于年销售额是否超过预设阈值[166] 管理层讨论和指引 - ORLADEYO全球年净收入峰值预计可达10亿美元，其中80%来自美国市场[190] - 美国HAE患者对口服预防疗法的偏好从2023年的50%上升至2025年的70%[207] - 公司提交ORLADEYO口服颗粒剂型新药申请，拟将适应症扩展至2-11岁儿童，有望成为首个儿童HAE口服靶向疗法[208] - BCX17725（Netherton综合征）进入临床试验阶段，预计2025年获得初步数据[209] - 阿伐司他（avoralstat）计划2025年启动DME临床试验，目标年底前获得初步临床数据[210] - ORLADEYO在医生处方意愿调查中显示：97%的HAE治疗医生考虑处方，当前处方医生中59%表示极可能增加使用（18个月前为26%）[205] 其他财务数据 - 公司2025年第一季度现金及现金等价物为1.0519亿美元，较2024年底的1.0471亿美元小幅增长0.5%[21] - 公司2025年第一季度短期投资为1.899亿美元，较2024年底的2.1613亿美元下降12.1%[21] - 公司2025年第一季度应收账款为9339万美元，较2024年底的7907万美元增长18.1%[21] - 公司2025年第一季度经营活动现金流净流出2752万美元，较2024年同期的5368万美元净流出改善48.7%[25] - 受限现金从2024年12月31日的161万美元增至2025年3月31日的169.1万美元，主要包含伯明翰租赁相关的140万美元信用证[52] - 2025年第一季度公司现金及投资总额为31.564亿美元，较2024年底的34.1173亿美元有所下降[176] - 公司于2025年4月18日提前偿还7500万美元贷款本金，并支付225万美元预付费用和42.4万美元利息[185][186] 供应链和风险 - 公司依赖单一原料药和成品药制造商，以及单一专业药房进行美国分销，存在供应链集中风险[97] - 公司现金等价物和投资组合平均期限控制在12个月以内以降低利率风险[99] - 公司就ORLADEYO专利侵权起诉Annora Pharma等公司，涉及2039年到期的三项专利[179][180] 特许权和融资 - 公司与RPI签订的版税协议规定：ORLADEYO在美国市场年销售额3.5亿美元以下时需支付8.75%版税[116] - 2021年新增版税协议规定ORLADEYO在美国市场3.5-5.5亿美元销售额区间需支付1.75%附加版税[119] - 2023年10月1日起，OMERS对ORLADEYO直接销售的阶梯式特许权使用费为：年净销售额≤35万美元时7.5%，35万-55万美元部分6.0%，超过55万美元部分无特许权；2024年1月1日起调整为≤35万美元部分10.0%，35万-55万美元部分3.0%[121] - OMERS在其他市场的ORLADEYO分许可收入阶梯分成比例为：首付款和里程碑付款20.0%，年净销售额≤15万美元部分20.0%，15万-23万美元部分10.0%，超过23万美元部分无分成[122] - OMERS累计收款达到购买价15万美元的155%（即23.25万美元）时终止付款权利[123] - 截至2025年3月31日，公司特许权融资负债总额为50.092亿美元，其中2020 RPI协议17.835亿美元（有效利率21.6%），2021 RPI协议18.012亿美元（0%利率），OMERS协议14.245亿美元（10.0%利率）[127] - Pharmakon贷款协议初始A档贷款3亿美元，年利率为SOFR（不低于1.75%）+7.0%，2025年3月31日实际利率为12.31%[133][134] - 截至2025年3月31日，Pharmakon贷款未偿还本金总额为3.237亿美元（含利息资本化部分）[138] - 2024年3月31日季度利息支付中，公司选择将50%利息（498.7万美元）资本化为本金[139] - 提前还款需支付溢价：借款后2年内还款需支付3%本金+剩余利息，2-3年3%，3-4年2%，4年后1%[135] - 特许权融资负债按实际利率法摊销，2025年一季度非现金利息支出1351.4万美元[127] 租赁和股票薪酬 - 公司租赁协议涵盖2025-2030年到期的房地产及设备，含3年续约选项[143] - 公司2025年第一季度经营租赁费用为54.4万美元，较2024年同期的59万美元下降7.8%[144] - 公司2025年第一季度融资租赁总费用为63.2万美元，较2024年同期的48.4万美元增长30.6%[144] - 截至2025年3月31日，公司经营租赁资产净值为789.1万美元，较2024年底的806.1万美元下降2.1%[145] - 截至2025年3月31日，公司融资租赁负债总额为410.9万美元，较2024年底的395.9万美元增长3.8%[145] - 公司2025年剩余期间及未来经营租赁负债到期总额为1.4323亿美元，融资租赁负债到期总额为465.3万美元[146] - 公司2025年第一季度股票薪酬费用为2136.8万美元，较2024年同期的1365.2万美元增长56.5%[152] - 截至2025年3月31日，公司激励计划下未归属限制性股票单位的未确认薪酬成本为4912.9万美元[154] - 截至2025年3月31日，公司诱导计划下未归属股票期权的未确认薪酬成本为711.7万美元[161] - 公司2025年第一季度激励计划股票期权加权平均授予日公允价值为5.73美元[160] - 公司2025年第一季度员工股票购买计划发行202股，较2024年同期的251股下降19.5%[162]