业绩总结 - ORLADEYO在2025年第一季度的收入为580-600百万美元，同比增长33-37%[15] - 第一季度ORLADEYO的收入增长为142-162百万美元，增长率为33-37%[15] - 2025财年ORLADEYO的收入指导范围从5.35-5.50亿美元上调至5.80-6.00亿美元[67] - 预计到2027年，ORLADEYO的运营利润将超过300百万美元，现金将超过550百万美元[18] - 2025年预计实现全年的运营利润，达到正的净收入和现金流[62] 用户数据 - 第一季度患者支付率约为84%，在重新授权过程中捕获了更多收入[15] 新产品和新技术研发 - 2025年将提交ORLADEYO儿童适应症的NDA，预计将成为儿童市场的领先预防治疗[38] - BCX17725针对Netherton综合症的临床试验已获得FDA的IND批准[42] - Avoralstat针对糖尿病性黄斑水肿的临床试验正在进行中，预计将为市场提供新的治疗选择[50] - 2025年关键里程碑包括ORLADEYO收入达到550百万美元以上，儿童NDA提交及初步临床数据发布[66] 财务状况 - 2025年第一季度现金及现金等价物、受限现金和投资总额为3.17亿美元，较2024年12月31日的3.43亿美元下降了7.6%[67] - 非GAAP运营费用（不包括股票补偿）预计在4.40-4.50亿美元之间，较之前的4.25-4.35亿美元有所上升[67] - 截至2025年3月31日，传统债务总额为3.15亿美元，较2024年12月31日的3.15亿美元基本持平[69] - 截至2025年3月31日，当前的特许权融资义务为3.43亿美元，较2024年12月31日的3.27亿美元上升了4.0%[69] - 2025年4月，公司偿还了7500万美元的未偿还余额及提前还款罚金[68] - 2025年第一季度的现金流状况经过债务偿还调整后，现金及现金等价物为2.40亿美元[67] 负面信息 - 2025年非GAAP运营费用展望未包括股票补偿费用，具体金额尚无法预测[7] - 2025年3月31日的总特许权融资义务为5.01亿美元，较2024年12月31日的5.14亿美元下降了2.3%[69] 其他新策略 - 2021年与Royalty Pharma的协议中，ORLADEYO的特许权融资义务上限为1.55倍[71]