产品收入数据 - 2025年和2024年第一季度，SYFOVRE美国净产品收入分别为1.302亿美元和1.375亿美元[113] - 2025年和2024年第一季度，EMPAVELI美国净产品收入分别为1970万美元和2560万美元，从合作方获得的特许权使用费分别为610万美元和450万美元[114] - 2025年第一季度，公司产品净收入为1.499亿美元，2024年同期为1.631亿美元，同比下降8% [158][159] 产品临床试验进展 - VALIANT研究显示，与安慰剂相比，C3G和IC - MPGN患者蛋白尿减少68%（p < 0.0001）[115] - SYFOVRE预计2025年第二季度启动针对GA患者的2期多剂量试验[113] - 公司计划2025年下半年针对FSGS和DGF启动两项EMPAVELI注册临床试验[117] 公司融资情况 - 公司运营主要通过公开发行普通股和预融资认股权证获得26亿美元净收益等方式融资[119] - 第六街融资协议提供最高4.75亿美元的高级有担保定期贷款安排，初始提款3.75亿美元，满足条件可再提1亿美元[123] - 2019年和2020年分别发行2.2亿美元和3亿美元可转换票据，利率为3.5%[130][131][132] - 2020年11月，Sobi向公司支付2.5亿美元预付款，并同意在达到特定里程碑时支付总计最高9.15亿美元，还将报销最高0.8亿美元的开发成本[139] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑获得Sobi支付的0.5亿美元[142] - 公司运营资金主要来源于普通股和可转换证券发行所得约26亿美元、合作协议收入4.076亿美元、信贷安排所得5.325亿美元等[171] 公司财务关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度净亏损分别为9220万美元和6640万美元，截至2025年3月31日累计亏损31亿美元[120] - 2025年第一季度，公司许可及其他收入为1690万美元，2024年同期为930万美元，同比增长83% [158][160] - 2025年第一季度，公司销售成本为3440万美元，2024年同期为2020万美元，同比增长70% [158][161] - 2025年第一季度，公司研发费用为8642万美元，2024年同期为8470万美元，同比增长2% [158] - 2025年第一季度，公司销售、一般和行政费用为1.29345亿美元，2024年同期为1.29505亿美元，同比下降0% [158] - 2025年第一季度，公司净亏损为9222.5万美元，2024年同期为6642.3万美元，同比增长39% [158] - 2025年第一季度研发费用为8640万美元，较2024年同期的8470万美元增加170万美元，增幅2%[164][165] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.293亿美元，较2024年同期的1.295亿美元减少20万美元[167] - 2025年第一季度利息收入为270万美元，较2024年同期的330万美元减少60万美元[168] - 2025年第一季度利息费用为1100万美元，2024年同期为700万美元[169] - 2025年第一季度所得税费用为30万美元，较2024年同期的20万美元增加10万美元[170] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为5340万美元，2024年同期为1.33亿美元[178][179][180] - 2025年第一季度融资活动提供的净现金为30万美元，2024年同期为1.082亿美元[181] 可转换票据相关情况 - 可转换票据初始转换率为每1000美元本金25.3405股（相当于初始转换价格约为每股39.4625美元）[133] - 2021年1月、7月和2022年7月，公司与部分可转换债券持有人达成交换协议，持有人分别以约1.261亿美元、2.011亿美元和0.981亿美元的可转换债券换得3906869股、5992217股和3027018股普通股[137] - 截至2025年3月31日，公司库存本金为4.254亿美元的可转换债券未注销[138] 库存情况 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，FDA批准前的剩余库存分别为1920万美元和1950万美元[163] 公司资金状况及风险 - 公司预计现有现金及现金等价物加上产品销售现金足以满足未来至少12个月的运营和资本支出需求[183] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为3.584亿美元，主要由货币市场基金组成[190] - 公司面临利率变动带来的市场风险，投资组合和现金等价物期限短、风险低，利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值产生重大影响[190] - 若无法从EMPAVELI和SYFOVRE销售中获得足够资金或在需要时筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化工作[188] 公司运营考虑因素 - 公司需考虑SYFOVRE在美国以外获得监管批准的成本及建立商业基础设施的能力[187] - 公司要考虑建立和维护支持EMPAVELI、系统性培西他考普兰和SYFOVRE等产品持续商业化所需商业基础设施和制造能力的成本[187] - 公司需关注系统性培西他考普兰、SYFOVRE等产品临床试验的范围、进度、时间、成本和结果[187] - 公司要考虑与Sobi就系统性培西他考普兰保持合作关系并实现里程碑付款的能力[187] - 公司需考虑为产品候选药物确定额外合作伙伴以及达成合作协议的条款和时间[187] - 公司要考虑产品候选药物商业化活动的成本，包括建立销售、营销、分销和制造能力的成本[187] - 公司需考虑获得营销批准后，从培西他考普兰在其他司法管辖区和适应症的商业销售以及其他产品候选药物获得的收入[187]