财务数据和关键指标变化 - Cifovri第一季度净产品收入为1.3亿美元，较上季度下降，主要因独特库存动态和第三方共付援助组织资金短缺 [12] - 预计Cifovri的毛利率到净收入百分比在2025年将处于20% - 25%的低端到中端水平 [15] - 公司预计2025年运营费用与2024年保持一致 [16] - 第一季度末公司现金及现金等价物为3.58亿美元，现有现金结合未来产品销售和美国以外特许权使用费足以支持业务实现盈利 [17] - Empivoli第一季度净产品收入为2000万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 Cifovri业务线 - 第一季度Cifovri注射需求环比增长4%，但收入低于预期 [8] - 第一季度约有9.2万剂Cifovri交付给医生办公室，其中商业剂量8.2万剂，样品剂量1万剂 [17] - Cifovri在地理萎缩市场保持超过60%的整体市场份额，新患者启动率持续增长，第一季度超过50%，到4月下旬已达55% [9] Empivoli业务线 - Empivoli在阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）业务中，合规率保持在97%，安全状况与之前更新一致 [23] - 公司预计Empivoli在C3G和iCMPGN的美国商业机会巨大，估计有5000名患者 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩（GA）市场处于早期采用阶段，公司预计短期内市场将持续但适度增长 [9] - Cifovri在GA市场保持领先地位，新患者启动率不断提高 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于通过靶向抑制补体系统来解决有重大未满足需求的疾病 [6] - 推进Empavedi在C3G和iCMPGN的获批和上市，预计7月28日获得FDA批准 [8][10] - 计划在今年下半年启动局灶节段性肾小球硬化症和延迟移植物功能的关键研究 [12] - 开展多项活动推动Cifovri和Empavedi的市场需求和患者使用，如DTC活动、教育项目等 [18][20] 行业竞争 - Cifovri在地理萎缩市场保持领先，竞争对手的CRL和标签限制为其带来业务增长机会 [9][96] - Empavedi在C3G和iCMPGN市场具有差异化优势，疗效是竞争对手产品的两倍 [117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年第一季度面临挑战与进展，Cifovri虽注射需求增长但收入受市场动态影响，Empavedi向第二次获批迈进 [7][8] - 公司对Cifovri市场增长有信心，相信其努力将转化为有意义的增长 [9] - 期待Empavedi在C3G和iCMPGN的上市，认为这将成为公司第二个重磅产品机会 [11][145] - 公司有望成为盈利、成熟的生物技术公司，拥有有前景的产品线和获批产品 [24] 其他重要信息 - 公司董事会新增成员Craig Wheeler，他在生物制药行业有30多年领导经验 [25] - 公司正在进行APL 3007的2期研究，将Cypovir与皮下注射和siRNA产品结合，有望带来地理萎缩领域的重大创新 [64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请解释1Q Cifovri的销量动态以及未来趋势 - 第一季度Cifovri注射需求增长4%，包括商业剂量和样品剂量，但交付的小瓶数量减少，原因是第四季度库存增加后在第一季度减少，以及共付援助组织资金不足导致样品使用增加 [30][31][34] - 预计未来样品使用量大致与第一季度相同，商业需求希望回到基线水平，公司正在努力将样品患者转化为商业付费患者 [35][37] 问题2: 如何计算新患者份额以及何时提供Cifovri的销售指导 - 公司购买覆盖约50%市场的护理点数据集来计算新患者份额，认为该数据准确，而竞争对手基于索赔数据的计算不准确 [44] - 由于过去两个季度的重大动态（竞争对手的CRL和共付援助组织资金不足）以及即将推出的C3G和iCMPGN产品，公司需要进入更稳定状态后才会考虑提供销售指导，今年不太可能提供，可能在明年年底考虑 [46][47][50] 问题3: 请说明Cifovri在支付方格局中的情况以及获得医保目录优势的策略 - Cifovri在多个计划中具有优先地位，特别是一些大型医疗保险优势计划，竞争对手的标签更新未对其产生重大影响 [59] - Cifovri的优势在于每两个月给药一次或每年最多六次给药的疗效数据，这是与竞争对手的主要区别 [60] 问题4: APL 3007与Cypovir单独使用相比，预期的益处有多大 - 公司认为该组合将是地理萎缩领域的下一个重大创新，有望进一步改善视网膜色素上皮细胞的保护效果，超过目前40%的阈值 [64][65] 问题5: 是否与其他行业成员就共付援助问题进行对话并愿意出资解决 - 公司尊重共付援助系统组织的独立性，通常在年初或全年进行独立贡献，不与Cifovri的商业产品相关联，目前未与其他成员进行相关对话 [70] 问题6: 第三方共付援助计划恢复的风险如何 - 公司无法预测共付援助计划的资金情况，假设其不会恢复，并据此开展工作，预计样品和注射量将继续增长，但样品和商业剂量的平衡会有所不同 [74] 问题7: 请说明Cytivori和Empivoli的关税风险、制造地点和关键IP所在地 - 公司正在分析潜在的关税风险和缓解策略，但目前没有更多信息可提供 [79] - 已披露Cifovri的原料药在瑞士和日本生产，但未披露药品生产合作伙伴和IP所在地 [79][80] 问题8: 请解释1Q净价格的动态以及2Q的需求增长情况 - 公司在剂量发货给经销商时确认收入，与披露的小瓶发货量不同，因此不能通过两者计算净价格 [85][86] - 第一季度毛利率到净收入百分比处于20% - 25%的低端，预计全年在低端到中端波动 [87] - 公司认为季度需求持续增长，目前仍处于产品推出的早期阶段，随着医生对产品的了解增加，需求将继续增长 [89][90] 问题9: 请说明库存增加和减少的原因以及与竞争对手标签更新的关系 - 第四季度竞争对手的CRL导致Cifovri需求急剧增加，包括剂量订单、总注射量、新患者份额和从竞争对手产品的转换率，从而导致库存增加 [96][97] - 第一季度库存减少到更典型水平，可能受共付援助组织资金不足的影响 [97] - 竞争对手的标签更新使产品报销更有保障，但Cifovri每两个月给药一次的高疗效优势使其在医生和支付方中具有差异化 [99][100] 问题10: 样品增加是否因基金会使用，未来样品是否会继续增长 - 样品增加主要是由于共付援助基金会资金不足，医生为了治疗患者而增加使用样品 [103][104] - 公司认为样品也是真实需求，正在通过与医疗机构合作和开展教育项目，将样品患者转化为商业付费患者 [107][108] 问题11: 共付问题解决的可见性以及C3G和ICMPGN的推出计划 - 公司不确定共付援助计划的资金问题能否解决，假设其不会解决并开展工作，重点是将样品患者转化为商业付费患者 [113][114] - 公司已组建现场团队，积极开展账户分析和关键意见领袖（KOL）联系工作，强调产品疗效是市场的最大差异化因素，预计在获得批准后尽快推出产品 [115][116][117] 问题12: 如何缓解共付问题的影响，与竞争对手相比的优势 - Cifovri每两个月给药一次的高疗效优势，使患者支付共付费用的次数减少，对难以支付共付费用的患者更有吸引力 [123] - 公司通过报销团队和Appellis Assist患者热线，帮助医疗机构了解患者福利计划，识别患者的自付费用上限，从而促进患者接受治疗 [124][125] 问题13: 市场增长努力是否开始取得成果 - 公司通过DTC计划、教育项目和团队建设等方式努力扩大市场，虽然第一季度市场相对平稳，但自去年年底以来新品牌启动率强劲增长，公司对品牌和市场的持续增长有信心 [128][129] 问题14: 库存减少和共付资金短缺对后续第一季度净销售的影响以及DTC活动对销售的影响 - 第四季度的CRL和库存加速增加以及共付援助组织资金不足是一次性事件，预计不会对未来库存产生影响 [133][134] - DTC活动自1月开始，早期效果积极，网站访问量和用户行动指标较去年同期平均每季度增长30% [136] 问题15: 采样竞争情况以及新老客户的采样情况 - 公司的采样是为了让医生在共付问题影响患者治疗时能够使用，适用于新老治疗者，且随着产品推出不断增加新治疗者 [140][141] - 公司不评论竞争对手的采样情况，认为采样是当前情况下的有效工具 [141] 问题16: Empivalli本季度收入下降的原因以及未来预期 - 收入下降约三分之一是由于库存和定价动态，另外三分之二是需求较去年略有下降，但第一季度患者对竞争对手产品的转换率较低，产品合规性良好 [147] - 公司对Empivalli在PNH市场的稳定表现感到满意，预计其在C3G和iCMPGN的推出将成为第二个重磅产品机会 [145] 问题17: 考虑到第一季度销售低于预期，现金跑道和盈利情况如何 - 公司不改变现金跑道和盈利指导，预计2025年运营费用与2024年保持一致 [152] - 第一季度收入受库存动态和样品使用影响是暂时的，预计C3G的推出将对收入有显著贡献 [152] 问题18: 请描述Cifovri的处方情况和补体抑制剂类别的增长前景 - Cifovri市场增长是一个渐进的过程，但公司认为AI工具的开发将为市场增长带来加速点，使医生和患者能够看到药物对视网膜组织和视觉功能的保护作用 [158] - 公司拥有批准产品的最大数据集和有利的给药方案，开发的数据驱动工具将帮助医生更好地了解疾病和评估患者，从而扩大市场 [160] 问题19: 是否考虑探索CGS iRNA在其他肾脏适应症中的应用以及Cifovri的海外计划 - 公司在对肾脏适应症进行全面分析后，决定在延迟移植物功能和局灶节段性肾小球硬化症开展两项3期临床试验，IGAN不在考虑范围内 [164][165] - 澳大利亚视网膜社区对Cifovri的热情很高，公司将继续与其他地区的监管机构合作，利用Gale扩展研究数据，为患者提供全球最佳的产品访问机会 [168]