财务数据关键指标变化 - 2025年3月31日止三个月公司净收入为3.704亿美元，2024年同期净亏损为1.253亿美元；2025年3月31日止六个月净收入为1.974亿美元，2024年同期净亏损为2.582亿美元[141] - 2025年3月31日公司有1.857亿美元现金、现金等价物和受限现金，以及9.117亿美元可供出售证券；2024年9月30日分别为1.027亿美元和5.783亿美元[143] - 2025年3月31日止三个月公司总营收较2024年同期增加5.427亿美元，2025年3月31日止六个月总营收较2024年同期增加5.417亿美元[147] - 研发费用方面，截至2025年3月31日的三个月和六个月，候选成本分别增加3010万美元（73%）和5400万美元（57%），研发发现成本分别减少280万美元（16%）和1140万美元（29%）[157][158] - 截至2025年3月31日的三个月和六个月，研发人员薪资分别增加200万美元（8%）和650万美元（14%）[159] - 截至2025年3月31日的三个月和六个月，设施相关费用分别增加80万美元（14%）和200万美元（16%）[160] - 截至2025年3月31日的三个月，股票薪酬费用增加40万美元（5%），六个月减少110万美元（6%）[161] - 截至2025年3月31日的三个月和六个月，折旧和摊销费用分别增加150万美元（36%）和230万美元（30%）[162] - 一般及行政费用方面，截至2025年3月31日的三个月和六个月，薪资分别增加80万美元（11%）和180万美元（14%）[165] - 截至2025年3月31日的三个月和六个月，专业、外部服务及其他费用分别增加450万美元（72%）和940万美元（82%）[166] - 截至2025年3月31日的三个月和六个月，股票薪酬费用分别减少210万美元（21%）和520万美元（25%）[168] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.857亿美元，可供出售证券投资为9.117亿美元[173] - 2025年1 - 3月，经营活动现金流为3.138亿美元，投资活动现金流为 - 3.433亿美元，融资活动现金流为1.13亿美元[177] - 截至2024年9月30日财年，公司市场风险敞口较10 - K表年报7A项描述无重大变化[180] 各条业务线数据关键指标变化 - 2025年2月24日公司因与Sarepta的合作协议获得5亿美元预付款，还将在五年内等额收取2.5亿美元，并有望获得近3亿美元近期付款及最高约100亿美元未来潜在里程碑付款[140] - 2025年3月31日止六个月，公司因GSK协议记录250万美元收入，因Sarepta协议记录5.427亿美元收入；2024年3月31日止六个月，因Takeda协议记录90万美元收入[151][152][153] 药物研发进展 - ARO - CFB的1/2a期临床研究显示，循环CFB蛋白最多降低90%，持续超3个月[149] - 公司于2024年11月16日向FDA提交新药申请，2025年1月17日被受理，PDUFA行动日期为2025年11月18日[140] - 公司预计ARO - ALK7的1/2a期临床试验将于2025年第二季度开始给药[140] - 公司管线包括高甘油三酯血症的plozasiran、纯合子家族性高胆固醇血症的zodasiran等多种药物[136] - 2025财年上半年公司有多款药物有新进展，如ARO - RAGE用于炎症性肺部疾病等[139]