财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度收入为643.7万美元，较2024年同期的48.1万美元增加595.6万美元，增幅达1238.3%，主要源于与辉瑞的合作协议及与Sigma的许可协议收入增加[164][165] - 2025年第一季度总运营费用为3606.5万美元，较2024年同期的5200.7万美元减少1594.2万美元，降幅31%，其中研发费用、一般及行政费用、长期资产减值费用均下降[166] - 2025年第一季度研发费用为2600.6万美元，较2024年同期的3589.1万美元减少988.5万美元，降幅28%，主要因人员成本、临床及制造费用、分摊间接成本、设施及基础设施费用降低[166][168] - 2025年第一季度一般及行政费用为1005.9万美元，较2024年同期的1176.7万美元减少170.8万美元，降幅15%，主要因人员成本、设施及基础设施费用、外部专业服务费用降低，部分被分摊间接成本增加抵消[166][174] - 2024年第一季度确认430万美元的长期资产减值税前费用，2025年第一季度未记录额外减值[166][175] - 2024年第一季度因法国业务重组和加州设施关闭产生约90万美元的重组费用，2025年第一季度无相关重大费用[177] - 其他（费用）收入净额减少320万美元，主要因外汇汇率波动和研发税收抵免减少[179] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2520万美元，较2024年12月31日的4190万美元减少，本季度主要用于外部研发和员工薪酬[181] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2610万美元，2024年同期为4870万美元[188] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量为零，2024年同期为3580万美元[188][190] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为810万美元，2024年同期为2210万美元[191][192] - 2025年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损3060万美元及多项收支变动[189] - 2024年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损4910万美元及多项收支变动[189] - 2025年第一季度融资活动净现金提供源于1.04亿美元市场发售所得，扣除费用及税款[191] - 2024年第一季度融资活动净现金提供源于2.25亿美元普通股和认股权证发行所得，扣除费用及税款[192] 各条业务线表现 - 公司与礼来达成全球衣壳递送许可协议，获1800万美元前期许可费，还有望获最高14亿美元额外许可目标费用和里程碑付款[142][143] - 公司与生物制药公司合作已获约9.1亿美元前期许可费、里程碑付款和股票销售收益，还有望获最高61亿美元未来里程碑付款[153] - 2025年4月，法布里病研究药物ST - 920所有给药患者完成至少52周随访，达到FDA加速批准途径关键里程碑[151] - 治疗iSFN的ST - 503预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度出初步疗效数据[152] - 治疗朊病毒病的ST - 506预计2026年第一季度提交临床试验授权申请，年中开始入组和给药，四季度出初步临床数据[152] - 截至2025年4月，法布里病32名给药患者的eGFR斜率自上次更新后保持为正，预计二季度末有关键结果[156] 管理层讨论和指引 - 公司预计近期研发费用因法布里病项目增加，若成功融资推进产品，未来几年研发费用将上升[159] - 公司预计近期管理费用相对稳定，若成功融资推进产品，业务增长将使管理费用增加[160] - 基于当前运营计划，公司预计现有资金仅能满足2025年第三季度初的流动性需求，管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问[184] - 公司预计未来数年持续经营亏损，需大量额外资金[193] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年第一季度公司关键会计政策和估计与2024年年报相比无重大变化[163] - 截至2025年3月31日，公开市场销售协议下约1.761亿美元额度可用，2025年第一季度出售9528752股普通股，净收益约1050万美元[182] - 产品获FDA批准过程每个产品可能花费超数亿美元[187][194] - 2025年第一季度公司合同义务较2024年年报披露无重大变化[194] - 截至2025年3月31日的现金及现金等价物，加上4月礼来协议的1800万美元前期许可费和510万美元的股权发售所得，仅能满足到2025年第三季度初的流动性需求[144]