业绩总结 - 公司预计在2026年第一季度提交Fabry疾病的生物制剂许可申请(BLA)[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物约为2520万美元，结合从Lilly获得的1800万美元预付款许可费，预计足以支持公司运营至2025年第三季度末[36] - 2025年的非GAAP运营支出指导范围为1.25亿至1.45亿美元[41] - 2025年第一季度的非GAAP运营支出为3250万美元，GAAP基础下的运营支出为3610万美元[42] 用户数据 - 针对小纤维神经病(iSFN)的治疗，预计在美国影响43,000人，已获得IND批准[18] - 针对慢性神经性疼痛的ZFR在小鼠中实现了约70%的SCN9A基因抑制[18] - ST-920在Fabry病的Phase 1/2 STAAR研究中，所有32名患者在52周随访中均取得了至少一次的跟踪数据[130] - ST-920在1年随访中观察到的平均eGFR斜率为3.061 mL/min/1.73m²/年，显示出肾功能改善[136] 新产品和新技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物(NHP)中显示出700倍于基准AAV9的转基因表达能力[25] - STAC-BBB在非人灵长类动物(NHP)大脑中实现了2e13 vg/kg剂量的广泛表达和强效抑制[81] - STAC-BBB的表现超出预期，显示出700倍优于基准AAV9的血脑屏障穿透能力[101] - ST-503的第一/二期研究准备工作正在推进，预计在2025年中期开始患者入组和给药，初步疗效数据预计在2026年第四季度公布[35] 市场扩张和并购 - 公司已从Lilly获得1800万美元的预付款，并有资格获得高达14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款[30] - 公司与Genentech、Astellas和Lilly签署了STAC-BBB的许可协议，潜在未来里程碑和行使费用可达46亿美元[26] - 未来潜在里程碑和行使费用总额可达61亿美元，假设所有选项和目标均被行使[41] - 公司正在进行潜在的商业化合作伙伴谈判，以加速其产品候选者的开发[2] 未来展望 - 公司计划在2025年中期启动对慢性神经性疼痛的患者招募和给药[16] - 针对Prion疾病的临床试验预计在2026年第一季度提交CTA申请[20] - 预计到2025年第二季度末将有关键数据读出[35] - 与美国FDA达成的加速批准的明确监管路径，针对Fabry病的合作谈判正在进行中[141]