公司战略与项目进展 - 公司是临床后期生物制药公司，专注癌症药物研发，4月30日宣布探索战略替代方案以推进平台和放射性药物研发管线[98] - 公司三个主要项目为iopofosine I 131、CLR 121225、CLR 121125，后两者准备在2025年进入临床试验[99] CLOVER - WaM研究数据 - CLOVER - WaM研究目标入组50名患者，截止2024年1月3日报告45名符合mITT人群的顶线安全数据，41名疗效可评估人群[102] - CLOVER - WaM研究主要终点主要缓解率（MRR）为58.2%（95%置信区间[44.50%, 75.80%]，双侧p值 < 0.0001），超过FDA商定的20%统计门槛[102] - CLOVER - WaM研究可评估患者总体缓解率（ORR）为83.6%，98.2%的患者实现疾病控制[102] - CLOVER - WaM研究中患者缓解持久，随访11.4个月未达到中位缓解持续时间，中位随访8个月时76%的患者无进展[102] - iopofosine I 131单药治疗在难治性WM人群中完全缓解（CR）率达7.3%[102] - CLOVER - WaM研究中观察到超过10%患者出现的3级或更高级别治疗相关不良事件（TRAEs）包括血小板减少症（55%）、中性粒细胞减少症（37%）和贫血（26%）[102] - CLOVER - WaM研究入组65例WM患者，主要终点主要缓解率（MRR）为58.2%，超过20%的统计门槛，总缓解率（ORR）为83.6%，疾病控制率为98.2% [123][124] 公司资质与资助情况 - 欧洲药品管理局（EMA）在2020年6月授予公司中小企业（SME）地位，可享受90% - 100%的EMA费用减免[105] - CLOVER - 2儿科1b期研究部分由美国国立卫生研究院SBIR资助约200万美元[103] - 2014年12月FDA授予碘磷福辛治疗多发性骨髓瘤（MM）孤儿药资格（ODD），2018年授予治疗神经母细胞瘤等多种癌症的ODD和罕见儿科疾病资格（RPDD）[119] - 2016年7月公司获200万美元美国国立癌症研究所（NCI）快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的2期研究[126] - 2022年，美国国家癌症研究所（NCI）授予公司190万美元的小企业创新研究（SBIR）2期赠款，用于探索iopofosine在儿科高级别胶质瘤（HGG）中的应用[140] 监管沟通与试验设计 - 2024年11月FDA告知公司，碘磷福辛在华氏巨球蛋白血症（WM）的加速批准首选单试验设计[121] - 2025年3月6日公司与FDA进行2期结束（EOP2）会议，明确基于随机3期试验的单试验设计路径，启动取决于资金[120] 其他研究数据 - CLOVER - 1研究2a阶段WM队列6例患者ORR达100%，MRR为83.3%，1例患者完全缓解（CR）持续39个月[128] - 2020年9月宣布，CLOVER - 1研究中接受≥60mCi总身体剂量（TBD）的三重难治性MM患者ORR为40% [129] - 2021年12月展示CLOVER - 1研究11例MM患者数据，ORR为45.5%，临床获益反应（CBR）为72.7%，疾病控制率（DCR）为100% [130] - 2022年8月报告接受>60mCi总给药剂量的患者ORR为50% [130] - CLOVER - 2的1a期儿科研究在7家领先儿科癌症中心开展，确定最大耐受剂量大于60mCi/m² [118] - r/r NHL患者接受<60mCi TBD和>60mCi TBD的客观缓解率（ORR）分别为42%和43%，综合缓解率为42%[131] - 最高剂量（75mCi TBD）下最常见的≥3级事件中，血小板减少症发生率为65%，中性粒细胞减少症为41%，白细胞减少症为30%，贫血为24%，淋巴细胞减少症为35%[133] - r/r多发性骨髓瘤（MM）的1期研究中，26例可评估患者中部分缓解率为15.4%，疾病控制率为100%[135] - 一名经历部分缓解（PR）的患者游离轻链（FLC）降低了82%，一名病情稳定的患者M蛋白降低了44%[136] - 前四个队列的合并中位总生存期（mOS）数据为22.0个月[136] - 接受iopofosine治疗后，约91%的患者肿瘤标志物降低，约73%的患者降低超过37%[138] - 头颈部癌（HNC）研究中，患者完全缓解率为64%，客观缓解率为73%，12个月总生存率为67%，无进展生存率为42%[143] 快速通道指定情况 - 2020年5月，FDA授予iopofosine在接受过两种或更多先前治疗方案的华氏巨球蛋白血症（WM）患者中的快速通道指定[134] - 2019年5月，FDA授予iopofosine在四线或更后线r/r MM中的快速通道指定[138] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用约为342.7万美元，2024年同期约为708.8万美元，整体减少约366.1万美元，降幅52%[148] - 2025年第一季度临床项目成本约为136.6万美元，2024年同期约为269.3万美元，减少约132.7万美元[148] - 2025年第一季度制造及相关成本约为70.9万美元，2024年同期约为331.3万美元，减少约260.4万美元[148] - 2025年第一季度临床前项目成本约为50.7万美元，2024年同期约为2.1万美元，增加约48.6万美元[148] - 2025年第一季度一般研发成本约为84.5万美元，2024年同期约为106.1万美元，减少约21.6万美元[148] - 2025年第一季度一般及行政费用约为297.4万美元，2024年同期约为491.3万美元，整体减少约193.9万美元，降幅39%[149] - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为支出约34万美元，2024年同期支出约1496万美元，主要因认股权证估值变化[150] - 2025年利息收入约为13.7万美元，2024年约为32万美元[150] - 2025年第一季度公司净亏损约660万美元，运营使用现金约940万美元[151] - 截至2025年3月31日，公司合并现金余额约为1390万美元，发布财报时可用流动性约为1130万美元[151]