财务数据关键指标变化（收入和利润） - 公司2025年第二季度总收入为7.73689亿美元，同比增长17%，上半年总收入为13.67878亿美元，同比增长19%[160][161] - 2025年第二季度净产品收入为6.72212亿美元，同比增长64%，其中AMVUTTRA收入增长114%至4.91953亿美元[161][162] - 2025年第二季度合作收入下降73%至6149.6万美元，主要因与Regeneron合作修改导致收入减少1.74887亿美元[161][164] - 2025年第二季度特许权使用费收入增长78%至3998.1万美元，主要来自Novartis的Leqvio销售增长[161][165] - 公司2025年第二季度运营亏损1619.9万美元，相比2024年同期运营盈利4861.4万美元[160] - 2025年第二季度净亏损6627.7万美元，相比2024年同期净亏损1688.9万美元[160] 财务数据关键指标变化（成本和费用） - 2025年第二季度销售成本增长111%至1.42029亿美元，占净产品收入比例从16.4%上升至21.1%[167][169] - 2025年第二季度研发支出增长10%至3.23621亿美元，销售及行政支出增长30%至3.23314亿美元[167] - 研发费用在2025年第二季度达到3.236亿美元，同比增长10%，主要由于zilebesiran和nucresiran的III期临床试验启动费用增加[173] - 临床研究和外部服务费用在2025年第二季度为1.407亿美元，同比增长18%，占研发总费用的43%[173] - 销售、一般及行政费用在2025年第二季度为3.233亿美元，同比增长30%，主要由于员工薪酬和AMVUTTRA上市营销投入增加[174] - 股票薪酬费用在销售、一般及行政费用中达6213万美元，同比增长51%，增速显著高于其他项目[174] - 利息支出在2025年第二季度为4025万美元，同比增长21%，主要与未来特许权销售相关的负债增加有关[177] - 所得税准备金在2025年第二季度为3092万美元，同比激增440%，主要源于瑞士和美国州所得税增加[178] 产品表现 - AMVUTTRA在2025年第二季度全球净产品收入达到4.92亿美元，ONPATTRO同期收入为5250万美元[144] - GIVLAARI在2025年第二季度全球净产品收入为8080万美元，OXLUMO同期收入为4690万美元[145] - AMVUTTRA在美国市场收入增长143%至3.61346亿美元，主要因ATTR-CM患者需求增加[162] - ONPATTRO全球收入下降32%至5253.8万美元，主要因患者转向使用AMVUTTRA[162] - Leqvio截至2025年6月底已在全球106个国家注册并在86个国家上市[132] 产品获批与监管进展 - AMVUTTRA在2025年3月获FDA批准用于治疗心肌病，并在欧盟、巴西、日本等地区获批[127] - ONPATTRO在2025年2月获巴西监管机构ANVISA批准用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病[128] - GIVLAARI在2025年及以后计划在更多地区提交监管申请[129] - OXLUMO在2025年及以后计划在更多地区提交监管申请[130] - Qfitlia在2025年3月获FDA批准用于治疗血友病A/B，并已在中国和巴西提交监管申请[133] - nucresiran获得FDA快速通道资格，用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病[150] 研发进展 - 研究药物nucresiran在300mg剂量下使血清TTR水平降低超过90%，效果持续至少180天[134] - 公司计划在2025年下半年启动nucresiran的TRITON-PN 3期临床试验[134] - 公司目前有6款上市产品和超过20个临床项目，其中多个处于后期开发阶段[126] 合作与许可协议 - 公司与罗氏合作开发zilebesiran，获得3.1亿美元预付款，并在2024年4月因KARDIA-3试验达到里程碑获得6500万美元付款[149] - 罗氏合作潜在里程碑付款总额可达24.5亿美元，公司承担40%的全球开发成本，罗氏承担60%[149] - 公司与Regeneron合作中，Regeneron可选择支付3亿美元延长初始研究期限5年[152] - Regeneron在2024年5月选择退出mivelsiran的共同开发，公司获得该项目的全球开发和商业化权利[156] - 根据与Sanofi的协议，AMVUTTRA全球年净销售的分层特许权使用费率为15%至30%[157] - Sanofi对ONPATTRO在日本销售的特许权使用费率固定为25%[157] - 公司与Novartis就Leqvio达成全球独家许可协议，由Novartis负责开发和商业化[158] 现金流与财务状况 - 2025年上半年经营活动净现金流为3542万美元，同比下降17%，主要由于员工薪酬增加和合作方付款减少[180][181] - 2025年上半年投资活动净现金流出2761万美元，同比减少18%，主要因有价证券买卖时机变化[180][182] - 公司预计2025年研发和行政费用将持续增长，以支持全球商业化布局和管线推进[175][176] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物预计可满足未来12个月运营需求[186] - 公司累计亏损截至2025年6月30日达到74.1亿美元[138]