产品管线及适应症患者规模 - Crysvita®（burosumab）是唯一获批治疗X连锁低磷血症（XLH）的药物，全球发达地区约有48,000名患者（36,000名成人，12,000名儿童）[109] - Crysvita®同时获批治疗肿瘤诱导性骨软化症（TIO），全球发达地区患者约2,000至4,000名[110] - Mepsevii®用于治疗黏多糖贮积症VII型（MPS VII），全球发达地区患者约200名[112] - Dojolvi®用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），全球发达地区患者约8,000至14,000名[113] - Evkeeza®用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），美国以外发达地区患者约3,000至5,000名[114] - DTX301针对鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（OTC），全球发达地区患者约10,000名，其中80%为晚发型[119] 临床研究进展 - UX143（setrusumab）针对成骨不全症（OI）的III期ORBIT研究预计2025年底完成最终分析[121] - GTX-102（apazunersen）治疗Angelman综合征的III期ASPIRE研究已入组129名患者，年龄4-17岁[122] - UX111（rebisufligene etisparvovec）因CMC问题收到FDA的CRL，公司计划重新提交BLA[124] - DTX401治疗GSDIa的III期研究显示，治疗组患者每日玉米淀粉摄入量减少60%（随访120周）[126] - DTX301治疗OTC缺乏症的3期Enh3ance研究已完成37名患者入组，随机分配比例为1:1[128] - UX701治疗威尔逊病的Cohort 4入组预计2025年下半年完成，剂量为4.0 x 10^13 GC/kg[129] 收入和利润 - 公司2025年第二季度净亏损1.15亿美元，上半年净亏损2.66亿美元[131] - 2025年第二季度总收入1.665亿美元，同比增长13%；上半年总收入3.058亿美元，同比增长20%[132][134] - Crysvita产品销售额2025年第二季度同比下降14%至3472.7万美元，但上半年同比增长17%至8980.7万美元[134] - Evkeeza产品销售额2025年第二季度同比大幅增长86%至1457.3万美元[134] 成本和费用 - 研发费用2025年第二季度同比增长2%至1.647亿美元，其中UX111项目支出增长81%至1523.8万美元[140] - 销售成本2025年上半年同比增长33%至5166.4万美元[136] - DTX401项目研发支出同比下降29%至1403.1万美元[140] - 基因治疗项目总支出在2025年上半年为9322万美元，较2024年同期下降657万美元（-7%），主要由于UX701和DTX301生产时间安排及DTX301合同制造成本减少[141][143] - 生物制剂和核酸项目支出在2025年上半年为8007万美元，同比增长1257万美元（19%），主要因GTX102和UX143项目的临床进展及相关成本增加[141][143] - 2025年上半年销售、一般及行政费用为1.744亿美元，同比增长1568万美元（10%），主要源于员工薪酬和营销费用上升[144] 其他财务数据 - 2025年上半年利息收入为1263万美元，同比下降360万美元（-22%），因可交易债务证券余额减少[146] - 未来特许权销售负债的非现金利息支出在2025年上半年为2838万美元，同比下降342万美元（-11%），因KKC合作产生的特许权支付减少债务余额[148][149] - 2025年上半年其他收入为298万美元，同比增加641万美元，主要受汇率波动影响[150] - 所得税准备金在2025年上半年为226万美元，同比增加94万美元（72%），因海外业务扩张[151] 现金流及融资活动 - 截至2025年6月30日，公司持有5.39亿美元现金及等价物[132] - 2025年上半年运营现金净流出2.747亿美元，主要反映2.66亿美元净亏损及7840万美元营运资本变动[155][157] - 2024年6月通过公开发行普通股及预融资权证募资3.81亿美元（净额），2025年通过ATM发行221.7万股募资7970万美元[154][155] - 2024年上半年经营活动现金流出2.677亿美元，主要反映净亏损3.023亿美元，部分被7430万美元非现金项目抵消[158] - 2025年上半年投资活动现金流入1.911亿美元，主要来自可交易债务证券净活动2.109亿美元，部分被合作里程碑付款1500万美元抵消[159] - 2024年上半年投资活动现金流入1.55亿美元，主要来自可交易债务证券净活动1.748亿美元，部分被合作里程碑付款1250万美元抵消[160] - 2025年上半年融资活动现金流入8380万美元，主要来自ATM发行净收益[161] - 2024年上半年融资活动现金流入3.849亿美元，主要来自公开发行普通股和预融资权证净收益[161] 合同义务及财务风险 - 截至2025年6月30日，公司不可取消租赁未来最低付款额为4370万美元，其中1500万美元一年内到期[165] - 截至2025年6月30日，制造和服务合同义务为1.144亿美元，其中1亿美元一年内到期[165] - 截至2025年6月30日，公司现金及可交易债务证券总额为5.39亿美元，较2024年底7.45亿美元下降[167] - 利率上升100个基点不会对2025年6月30日或2024年12月31日的证券公允价值产生重大影响[167] - 外汇汇率10%的假设变动不会对合并财务报表产生重大影响[169]