财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入1.66亿美元，同比增长13%，2025年前两季度总收入3.66亿美元，同比增长20% [20] - 2025年全年收入预期6.4-6.7亿美元，同比增长14%-20% [22] - 第二季度净亏损1.15亿美元，每股亏损1.17美元 [21] - 截至2025年6月30日，现金及等价物5.39亿美元 [21] - 2025年前六个月运营现金使用2.75亿美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita产品第二季度收入1.2亿美元，其中北美7900万美元，拉丁美洲和土耳其3500万美元，欧洲700万美元 [20] - Dejolvi产品第二季度收入2300万美元 [20] - AKIZA产品第二季度收入1500万美元 [20] - Mepsevii产品第二季度收入800万美元 [20] - Crysvita在拉丁美洲新增50名患者，累计825名患者 [14] - Dejolvi在美国累计600名患者，65%为儿科患者 [16] - Efkesa在EMEA地区累计285名患者 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 拉丁美洲市场Crysvita增长强劲，巴西和墨西哥已完成报销谈判 [14] - 美国加拿大市场Crysvita收入增长，新患者数量增加 [15] - EMEA地区Dejolvi累计280名患者，主要来自法国 [17] - 日本Efkesa市场持续增长 [18] - 加拿大正在进行Efkesa价格谈判 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2027年实现GAAP盈利 [22] - 严格控制支出，延迟部分费用以优化现金流 [91] - 专注于罕见病领域，拥有5个III期临床项目 [6] - UX143治疗成骨不全症预计2025年底公布III期数据 [9] - GTX102治疗Angelman综合征获得FDA突破性疗法认定 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对UX143在成骨不全症治疗中的潜力充满信心 [9] - 预计GTX102将显著改善Angelman综合征患者生活 [10] - 商业团队持续实现两位数收入增长 [12] - 尽管面临挑战，对公司强大产品组合充满信心 [31] - 预计未来6个月将继续增长收入并严格控制支出 [32] 其他重要信息 - UX111治疗MPS IIIA收到FDA完全回应函，正在准备重新提交 [26] - DTX401治疗GSD1a预计2025年第四季度提交BLA [27] - UX701治疗Wilson病正在进行剂量探索研究 [28] - 公司获得3个优先审评凭证(PRV)，预计将有助于2027年盈利 [83] 问答环节所有的提问和回答 关于FDA监管环境 - 公司表示近期与FDA的互动良好，正在准备UX111的Type A会议 [35] - 认为FDA领导层变动不会影响UX111的CRL解决进程 [96] 关于GTX102 - 解释了选择LNA化学的原因是其更高的效力和更低的化学浓度 [38] - 确认ASPIR研究主要终点分配90%功效给Bayley，10%给MDRI [47] 关于UX143 - 解释了COSMIC研究设计原因，是与双膦酸盐的头对头比较 [44] - 讨论了最终分析时间点，预计2025年底或2026年初 [106] - 表示即使骨折数据略低于预期，其他数据也能支持审批 [63] 关于UX111 - 需要更新的临床终点数据和生物标志物数据以重新提交 [57] - CRL主要涉及CMC问题，临床数据被认为稳健 [97] 关于财务 - 解释了控制支出的具体措施，包括延迟招聘和严格审查开支 [91] - 确认三个PRV是2027年盈利计划的重要组成部分 [83] 关于AAV平台 - 表示使用的剂量较低，安全性良好 [98] - 正在研究增强免疫调节方案以优化疗效 [99] 关于商业表现 - 解释了Crysvita在美国加拿大市场收入的季度波动 [130] - 确认拉丁美洲市场需求持续增长 [14]