临床数据与试验结果 - 公司THRIVE研究纳入113名患者，veligrotug治疗组75人，安慰剂组38人，所有主要和次要终点均达到高度统计学显著性(p<0.0001)[170] - THRIVE-2研究纳入188名患者，veligrotug治疗组125人，安慰剂组63人，所有主要和次要终点均达到统计学显著性[170] - 在活动性TED的1/2期临床试验中，veligrotug治疗组71%患者为眼球突出应答者，67%为总体应答者，62%达到CAS评分0或1，54%实现复视完全消退[169] - 在慢性TED的1/2期临床试验中，veligrotug治疗组42%患者为眼球突出应答者，40%达到CAS评分0或1[169] - THRIVE研究显示veligrotug治疗组53%患者在3周时即达到眼球突出应答，70%的应答者在第52周仍维持应答[170] - STRIVE安全性研究完成231名患者入组，超出212名的目标[170] 产品研发进展与特性 - VRDN-003半衰期为40-50天，是veligrotug的4-5倍[172] - VRDN-008在非人灵长类研究中显示半衰期为efgartigimod的3倍，IgG降低深度比efgartigimod高20%，IgG水平恢复基线时间达35天(efgartigimod为14天)[176] - 公司预计2025年下半年提交veligrotug的BLA申请，2026年上半年向EMA提交MAA申请[170] 合作与授权收入 - 公司从Zenas BioPharma获得100万美元里程碑付款，并有资格根据大中华区年度净销售额按分级比例收取特许权使用费[180] 研发费用 - 公司2025年第二季度研发费用为8662.6万美元，较2024年同期的5619.3万美元增长54.2%[190] - TED产品组合直接研发成本增加1543.2万美元，主要因veligrotug和VRDN-003全球三期临床试验成本增加1400万美元[193][195] - FcRn抑制剂组合研发成本增加1129.4万美元，其中CMC成本增加900万美元支持IND申报活动[193][195] - 2025年上半年研发费用激增6632.5万美元至1.6346亿美元，同比增幅68.3%[197][199] - TED组合上半年直接成本增加4115.5万美元，其中临床试验成本增加3760万美元[199][201] - FcRn抑制剂组合上半年发生350万美元里程碑付款，含支付Paragon的VRDN-008研发里程碑350万美元[203] 行政费用 - 行政费用2025年第二季度达2021.6万美元，较2024年同期的1606.6万美元增长25.8%[190] - 2025年上半年行政费用增加622.8万美元，其中市场调研费用增加230万美元为veligrotug商业化做准备[200][205] 利息收入 - 2025年第二季度利息收入650万美元，较2024年同期的770万美元下降15.6%[196] 现金状况与流动性 - 现金及短期投资截至2025年6月30日达5.634亿美元，预计可支撑运营至2027年下半年[206] - 2025年上半年经营活动现金净流出1.68026亿美元同比增加7674.5万美元[221][222] - 2025年上半年投资活动现金净流入1.7578亿美元主要来自短期投资到期[221][224] - 2025年上半年融资活动现金净流入997.6万美元主要来自ATM协议[221][225] 融资活动 - 与Hercules的修订贷款协议提供最高1.5亿美元融资额度分四批发放[217] - 2024年1月公开发行募资1.5亿美元发行714.2858万股每股21美元[220] - 2022年ATM协议累计销售305.8751万股加权均价22.86美元募资6770万美元[221] - 2025年新签ATM协议可发行最多3亿美元普通股[221] - 修订后贷款利率为8.95%需支付6%的期末费用[218][219] 公司财务历史与现状 - 公司无获批商业销售产品且无产品销售收入[207] - 截至2025年6月30日累计亏损达11.835亿美元[207]