财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年总营收10.04亿美元，同比增长2.22亿美元（28%），其中产品净收入6.89亿美元（下降3%），许可及其他收入3.14亿美元（增长340%）[722] - 2025年净收入0.224亿美元，相比2024年净亏损1.979亿美元，改善2.203亿美元[722] - 公司2025年净收入为2240万美元，2024年净亏损为1.979亿美元，2023年净亏损为5.286亿美元[672] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年销售成本下降0.155亿美元（13%），主要受向Sobi供应产品量减少影响[722][725] - 2025年研发费用2.958亿美元，同比下降0.317亿美元（10%），主要因项目外部成本减少0.235亿美元[722][728][729] - 2025年销售、一般及行政费用5.503亿美元，同比增加0.492亿美元（10%），主因向患者援助组织捐款0.34亿美元[722][732] 各条业务线表现：产品收入 - SYFOVRE美国净产品收入2025年为5.869亿美元，2024年为6.119亿美元，同比下降约4.1%[665] - EMPAVELI美国净产品收入2025年为1.024亿美元，2024年为9810万美元，同比增长约4.4%[666] - 2025年产品净收入中，EMPAVELI贡献1.024亿美元，SYFOVRE贡献5.869亿美元；2024年EMPAVELI贡献0.981亿美元，SYFOVRE贡献6.119亿美元[723] - 产品收入主要来自在美国销售的EMPAVELI和SYFOVRE[702] 各条业务线表现：许可及其他收入 - 公司2025年从Sobi获得特许权使用费1320万美元，2024年为1840万美元[666] - 2025年许可及其他收入3.144亿美元，包括向Sobi供应产品收入0.262亿美元、Sobi特许权使用费0.132亿美元及特许权协议预付款2.75亿美元[724] 管理层讨论和指引 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物预计足以支持未来至少12个月的运营支出和资本支出需求[752] - 截至2025年12月31日，公司累计赤字为30亿美元[672] 融资活动与资本结构 - 公司从第六街融资协议获得最高4.75亿美元信贷额度，初始提取3.75亿美元，净收益约3.582亿美元[675][676] - 公司使用约3.265亿美元收益买断对SFJ的剩余义务，消除了总计3.66亿美元的后续付款[676][683] - 公司融资来源包括累计26亿美元股权融资净收益、来自Sobi的4.147亿美元付款及特许权使用费、3亿美元特许权协议付款、5.325亿美元信贷安排等[671] - 2024年5月签订的信贷安排提供初始提款3.75亿美元，潜在额外1亿美元提款选项已于2025年9月30日到期未使用[740] - 公司与Cowen签订销售协议，可发行普通股筹集最多3亿美元资金，并支付最高相当于销售所得总额3.0%的佣金[742] - 2023年2月后续发行中，公司以每股63.00美元的价格发行4,007,936股普通股，并以每份62.9999美元的价格发行可购买2,380,956股普通股的预融资认股权证，扣除承销折扣和佣金1880万美元以及发行成本30万美元后，获得净收益3.844亿美元[743] - 2024年2月27日，公司解除部分上限期权交易，获得现金收益9880万美元，并于2024年3月8日以每股64.11美元的成交量加权平均价格结算[696] - 截至2024年12月31日，融资活动提供的净现金为1.492亿美元，主要来自信贷额度初始提取的净收益3.582亿美元、封顶看涨期权解除交易的结算收益9880万美元，部分被偿还的3.265亿美元开发负债所抵消[745][750] - 截至2025年12月31日，融资活动提供的净现金为888万美元，主要来自股票期权行权获得的550万美元以及员工购股计划下发行普通股获得的340万美元[745][749] 合作协议与特许权安排 - 公司与Sobi达成特许权买断协议，获得2.75亿美元预付款，并有条件获得最高2500万美元里程碑付款[668] - 根据与Sobi的合作协议，Sobi在2020年11月支付了2.5亿美元预付款，并同意在达到特定监管和商业里程碑时支付总计高达9.15亿美元，包括在欧洲主要国家首次获得系统性pegcetacoplan的监管和报销批准后支付5000万美元里程碑款项[697] - 2022年3月，公司因欧洲首个监管和报销里程碑从Sobi获得了5000万美元付款，并于2022年4月收到[699] - 截至2025年6月30日，公司有权根据美国以外的许可产品销售获得分层、两位数（从接近20%到接近30%）的特许权使用费[699] - 自2025年7月1日起，根据新的特许权使用费协议，公司将Sobi在合作协议下的特许权使用费支付义务降低了90%，但设有与Aspaveli业绩挂钩的上限，初始上限为Sobi根据该协议支付金额的1.45倍[699] - 自合同开始以来，公司已确认6500万美元的研发费用抵减，并因决定终止CAD项目而放弃了剩余的1500万美元[698] 债务与合同义务 - 公司可转换票据（2019年及2020年）本金总额为5.2亿美元[684][685] - 2021和2022年期间，2019年和2020年的可转换票据持有人将总计约4.254亿美元本金转换为12,926,104股普通股[690] - 截至2025年12月31日及2024年12月31日，公司持有本金为4.254亿美元的可转换票据作为库存股[694] - 截至2025年12月31日，公司重大合同付款义务总额为7.467亿美元，其中一年内需支付2.154亿美元[756] - 截至2025年12月31日，公司对Bachem Americas和NOF的不可取消采购义务总额为6910万美元，需在未来三年内支付[766] - 2024年9月，公司终止了与NOF关于2025年的最低采购义务，并因此产生了640万美元的费用，计入销售成本[766] - 因终止NOF协议产生的640万美元负债已于2026年1月到期，在2025年12月31日的资产负债表中被列为流动负债[766] - 截至2025年12月31日，公司还有其他不可取消采购协议，未来三年需向供应商支付总额达670万美元[767] 现金流状况 - 截至2025年12月31日，经营活动产生的净现金为4530万美元，主要包含净收入2240万美元，以及1.081亿美元的非现金项目调整[745][746] - 截至2024年12月31日，经营活动使用的净现金为8787万美元，主要包含净亏损1.979亿美元，以及1.284亿美元的非现金项目调整[745][747] 资产与库存 - 截至2025年12月31日，公司现金及现金等价物为4.662亿美元，主要为货币市场基金和美国国债[768] - 截至2025年底，FDA批准前库存价值为0.178亿美元，主要为原材料和半成品[727] 成本与费用构成 - 销售成本主要包括与生产EMPAVELI和SYFOVRE、供应给Sobi的产品相关的成本，以及为此类销售支付给许可方的特许权使用费[704] - 2025年，公司为SYFOVRE销售产生的特许权使用费支出为1910万美元[760] - 2025年，公司为EMPAVELI和Aspaveli销售产生的特许权使用费支出为730万美元[764] 市场风险 - 公司主要市场风险为利率敏感性，但由于投资组合期限短、风险低，利率即时变动10%对其公允价值无重大影响[768]