财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi达成特许权回购协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [20] - Syfovre产品净收入在第四季度为1.55亿美元，2025年全年为5.87亿美元 [20] - Empaveli产品在美国的净收入在第四季度为3500万美元，2025年全年为1.02亿美元 [22] - 2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，去年同期为2.39亿美元 [22] - 2025年全年运营费用符合预期，与2024年水平一致 [22] - 2026年运营费用预计将小幅增加，主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，但部分将被SG&A的减少所抵消 [23] - 截至2025年底，公司拥有4.66亿美元现金及现金等价物 [23] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于2026年9月到期 [24] - 由于Sobi的Aspaveli在欧洲获批，公司在2026年第一季度收到了2500万美元的里程碑付款 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 Syfovre (地理萎缩/GA) - Syfovre在2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂，其中约8.9万剂为商业剂量，1.3万剂为免费药品 [20] - 2025年全年注射总次数同比增长约17% [11] - 2025年全年收入较2024年略有下降，主要原因是免费药品使用率较高 [11] - 2025年第四季度，Syfovre的毛净调整率略高于20%中段范围，预计2026年将处于20%高段范围 [21] - 公司预计2026年第一季度库存会有适度减少，并伴随典型的季节性动态 [21] - 公司预计2026年Syfovre净价格将保持相对稳定 [21] - 公司保持约60%的市场份额 [121] Empaveli (罕见肾病) - 在上市后的第一个完整季度（2025年第四季度），Empaveli在C3G和原发性IC-MPGN市场实现了超过5%的渗透率 [9][12] - 截至2025年底，累计收到267份患者起始表格 [12] - 约95%的已公布支付方政策按标签或限制最小化报销 [13] - 公司预计Empaveli最终可能覆盖美国约5000名C3G和原发性IC-MPGN患者中的50% [9][15] - 患者起始表格的流入存在周度和月度波动，这是超罕见疾病的典型特征 [45] 各个市场数据和关键指标变化 地理萎缩(GA)市场 - Syfovre在GA市场保持领先地位 [11] - 支付方覆盖保持强劲，在广泛计划中拥有优先地位 [11] - 第三方组织的共付额援助计划已于2026年1月重新对新患者开放 [7] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [57][69] 罕见肾病市场 (C3G/IC-MPGN) - 美国C3G和原发性IC-MPGN的流行病学估计总计约5000名患者，两种适应症大致各占一半 [29] - Empaveli是唯一获批用于美国约三分之二C3G和原发性IC-MPGN患者的疗法 [13] - 在儿科和移植后患者群体中观察到重要增长 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略支柱 - 公司战略围绕三大支柱：1) 巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位；2) 推动Empaveli在罕见肾病领域的增长；3) 推进创新管线以支撑下一波增长 [7] Syfovre相关战略与创新 - 公司正在推进关键举措，为2027年加速增长奠定基础，包括最佳预充式注射器和OCTF（一种AI赋能的可视化功能获益的工具） [8] - 预充式注射器临床研究已完成，计划在2026年上半年提交监管申请 [16] - OCTF工具计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [17] - 公司正在推进Syfovre与APL-3007联合用药的II期研究，作为旨在更全面阻断视网膜和脉络膜补体活性的下一代疗法，预计2027年公布顶线数据 [17] - 公司认为预充式注射器将是重要的市场份额驱动因素 [104] Empaveli相关战略与拓展 - 2026年启动重点包括：1) 通过有针对性的医学教育加强患者识别；2) 扩大与处方医生的互动；3) 深化跨患者群体的采用 [14] - 公司已启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)和移植物功能延迟(DGF)中的关键试验 [18] - 公司认为Empaveli正朝着重磅药物地位迈进 [15][22] 管线进展 - 公司正在推进APL-9099，这是一种首创的碱基编辑FcRn项目，旨在降低IgG水平同时保留白蛋白，计划在2026年下半年提交IND [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司纪律执行和基础建设的一年，为长期价值创造奠定了坚实基础 [5] - 公司对2026年及以后的Syfovre持稳定和有意义收入流的预期 [7] - Empaveli的上市轨迹符合内部预期，反映了强大的执行力和早期的市场接受度 [8] - 公司对Empaveli的强效力和安全性将继续推动采用充满信心 [9] - 凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，公司有能力自我资助其管线 [10] - Syfovre业务具有韧性和持久性，尽管收入受免费药品影响，但潜在需求依然强劲 [11] - 公司预计2026年Syfovre将保持稳定收入，并在2027年及以后实现增长 [21][22] - 公司预计Empaveli在2026年将保持强劲势头，但季度间会有波动 [15] - 公司认为拥有充足的资源使业务实现盈利 [23] - 公司对在GA领域继续引领竞争充满信心 [120] 其他重要信息 - 2025年第四季度，公司公布了GALE扩展研究的事后分析新五年数据，显示Syfovre与非中心凹GA患者的假手术或预计假手术相比，将GA进展延迟了约1.5年 [16] - 完整的五年数据集计划在本周晚些时候的黄斑学会上公布 [16] - 公司最近在血管生成会议上分享了OCTF数据 [17] - Empaveli的数据已在《新英格兰医学杂志》上发表 [9][17] - 公司预计2026年第一季度将出现适度的库存减少，并伴有典型的季节性动态，包括医疗保险重新验证 [21] - 公司对当前渠道库存水平感到满意 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年不同适应症（特别是IC-MPGN）的增长潜力和患者识别挑战 [27][28] - 管理层确认Empaveli正朝着重磅药物地位迈进，并指出适应症包括儿科和移植后患者 [29] - 美国流行病学估计约5000名患者，C3G和IC-MPGN大致各占一半 [29] - 在儿科、IC-MPGN和移植后细分市场已观察到重要的增长和差异化，这促成了第四季度超过5%的渗透率 [30] - 目前尚无法精确预测不同亚群最终的渗透率是否相等，部分原因是两种疾病表型存在重叠 [31] 问题: Syfovre五年GALE数据的关注要点 [33] - 数据展示了Syfovre为GA患者带来的持续获益和安全性，是GA领域有史以来最大的数据集 [34] - 治疗五年的患者可以节省多达一年半的视网膜组织，这对老年患者是巨大获益 [34] - 数据显示随时间推移效应不断增强，可能促使患者更早开始治疗 [36] 问题: Empaveli达到50%渗透率的时间线、增长曲线、患者寻找工作以及与Fabhalta的竞争动态 [39] - 预计在罕见疾病中典型的稳定增长和稳定攀升 [40] - 竞争差异化在于在儿科和IC-MPGN领域目前没有竞争对手，这是一个巨大优势 [40] - 基于上市以来的观察，对该药物的疗效和安全性评价突出 [41] 问题: Empaveli上市季度间波动因素以及是否会继续提供起始表格指导 [43] - 波动是超罕见疾病的典型特征，起始表格的流入存在周度和月度变化 [45] - 公司将继续报告收入和起始表格，但不会提供超出第三、第四季度已给信息之外的额外起始表格指导 [47] 问题: 预充式注射器对医生工作流程和存储的重要性，以及是否是Syfovre在2027年恢复增长的主要驱动因素 [50] - 预充式注射器是一项实践赋能创新，将为视网膜医生提供便利和效率 [52] - 它将支持GA患者临床使用的便捷性，对医生和患者具有变革性 [52] - 它将是市场份额的重要驱动因素，并可能帮助扩大GA市场 [104][107] - 公司在该领域具有先发优势 [106] 问题: Syfovre共付额动态的最新进展、免费药品使用情况以及销售轨迹 [56] - 患者援助组织已重新开放为GA患者提供共付额援助报销 [57] - 目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么，2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [57] - 这代表了无法支付治疗费用的GA患者的一个重要进展 [57] 问题: Empaveli在FSGS和DGF的III期试验入组预期，以及研究中心是否有预先经验 [59] - 目前给出入组预测为时过早，但对在肾脏领域延续这一轨迹感到非常兴奋 [59] - VALIANT研究显示了对肾小球补体途径的精确靶点参与和控制，预计在FSGS和DGF中会产生类似疗效 [59] 问题: 2026年第一季度Syfovre收入趋势与季节性因素，以及2026年全年收入是否与2025年相似 [63] - 2026年第一季度的季节性动态（包括库存调整）预计将比2025年更加温和 [64] - 预计全年增长步伐温和 [65] 问题: Syfovre剂量交付在第四季度持平以及商业剂量与免费药品剂量的拆分趋势 [69] - 第四季度的持平主要受季节性因素影响，包括较长的假期 [69] - 2025年免费药品使用率在12%-14%范围内波动，第四季度基本符合预期 [69] - 第三季度患者共付额援助组织对现有患者重新开放，可能导致第四季度免费药品总量小幅下降，但难以确定 [70] 问题: Syfovre与APL-3007联合用药II期数据的预期，以及对Empaveli 50%渗透率评论的澄清 [74] - 联合用药旨在将给药频率从每两个月一次延长至每三个月一次，并提高疗效 [76] - 关于50%的渗透率，公司相信最多可达流行病学估计的50%的患者最终可能接受Empaveli治疗 [77] - 超过5%的早期渗透率表明上市非常成功，可能也反映了公司对流行病学的保守估计 [78] 问题: Empaveli上市是否已度过初始患者集中期进入稳定增长状态 [82] - 初始患者集中期通常发生在上市早期，公司在第四季度看到了这一情况 [84] - 目前正处于稳定状态，预计未来将保持稳定增长 [84] 问题: 管线项目（如APL-9099和APL-3007）对实现盈利时间表的影响 [88] - 公司已将管线项目纳入考虑，预计2026年运营费用将小幅增加 [89] - 实现盈利最终取决于收入增长，公司已接近调整后EBITDA中性水平 [90] 问题: Syfovre在帮助患者选择正确保险计划方面的进展，以及免费药品患者的持续治疗情况 [92] - 公司在2025年投入大量努力，通过现场报销团队和教育，帮助诊所了解患者可能存在的保险缺口 [94] - 公司的Apellis Assist中心在保险重新验证期间对患者和诊所进行教育方面发挥了重要作用 [95] - 重新验证过程已接近尾声，相对平稳 [95] - 关于免费药品，公司在2025年坚定承诺支持视网膜诊所，确保患者不因支付能力而中断治疗 [97] - 支付问题对诊所工作流程造成了干扰，可能影响了新患者开始治疗，但这种情况预计会随时间改变 [98] 问题: Empaveli患者管线的可见度，以及预充式注射器是扩大市场还是获取份额 [102] - 患者识别和上游管线比上市前更大，这增强了公司对稳定增长的信心 [103][104] - 预充式注射器预计将是重要的份额驱动因素，并可能帮助扩大市场 [104][107] 问题: OCTF在视网膜临床实践中的应用、对GA市场的潜在影响以及真实世界数据的时间线 [111] - OCTF是一种将OCT图像转化为视网膜功能映射的技术，可量化显示GA患者视网膜敏感性的丧失 [112] - 2026年的重点是提高对GA疾病影响的认识，并最终将该工具应用于临床实践，使医生能够评估患者并跟踪Syfovre的治疗获益 [113][114] - 该技术有助于GA的早期诊断，支持患者旅程，并有望支持Syfovre的采用和治疗依从性 [116] 问题: GA市场中补体抑制剂类别的增长情况、新患者起始份额以及五年GALE数据的影响 [119] - 公司认为GA治疗仍处于早期阶段 [120] - Syfovre保持约60%的市场份额 [121] - 公司对竞争实力充满信心，包括独有的五年GALE数据，这是公司的一大优势 [121] - 公司的重点是纪律执行和创新，以推动市场增长和份额增长 [122]