财务表现 - 公司2021年总营收为18.463亿美元，较2020年的18.605亿美元略有下降[429] - 2021年净亏损为6410万美元，而2020年净利润为8.591亿美元[429] - 2021年净亏损增加主要归因于所得税优惠减少8.901亿美元，以及非金融资产出售收益减少5950万美元[455] - 2021年净产品收入同比下降2240万美元，主要由于Kuvan在美国失去独家经营权后受到仿制药竞争的影响[458] - 2021年总净产品收入为17.835亿美元，同比下降2240万美元[457] - 2021年总营收为18.463亿美元，较2020年的18.605亿美元下降1.42亿美元，毛利率从2020年的71.8%提升至74.5%[468] - 2021年特许权和其他收入为6.28亿美元，较2020年的5.46亿美元增长8.2亿美元，主要由于第三方在2021年第一季度达到监管里程碑并获得许可支付[465] - 2021年公司总收入为18.463亿美元，成本销售为4.705亿美元，毛利率为74.5%，较2020年增长2.7个百分点[468] - 2021年公司特许权和其他收入为6.28亿美元，较2020年增加8200万美元，主要由于第三方达到监管里程碑并支付许可费用[465] 研发与产品管线 - 2021年研发费用为6.288亿美元，与2020年的6.281亿美元基本持平[429] - 2021年研发费用为6.288亿美元，与2020年基本持平[454] - 2021年研发费用为6.288亿美元，较2020年基本持平，预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目的支出增加[475][477] - 公司预计2022年将继续投资于产品管线的推进和全球商业扩展[435] - BMN 307基因疗法因FDA的临床暂停而延迟，预计需要几个季度完成额外的非临床研究[434] - 2021年研发费用中，Valoctocogene roxaparvovec项目自启动以来累计支出825.1百万美元，Voxzogo项目累计支出700.0百万美元[509] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目的临床前活动支出增加[477] 产品销售与市场表现 - Voxzogo在2021年获得欧盟、巴西和美国的批准，并在7个市场开始销售[431] - 2021年Vimizim净产品收入同比增长7870万美元，而Naglazyme同比下降1090万美元[457] - 2021年Palynziq净产品收入同比增长6650万美元，主要由于更多患者达到维持剂量和新患者开始治疗[458] - 2021年Brineura净产品收入同比增长1780万美元，主要由于欧洲和北美新患者开始治疗[458] - 2021年Voxzogo净产品收入为590万美元，由于该产品在2021年获得欧盟和美国批准后上市[458] - 由于Kuvan在美国失去市场独占性，公司预计其收入将继续显著下降[436] - 公司预计2022年新产品和其他现有产品的净产品收入将增长[436] 费用与支出 - 2021年销售、一般和行政费用为7.594亿美元，同比增长2170万美元[454] - 2021年销售、一般及行政费用（SG&A）为7.594亿美元，较2020年的7.377亿美元增长2.17亿美元，主要由于Voxzogo的预商业化活动增加[480][481] - 2021年无形资产摊销和或有对价总额为6990万美元，较2020年增长320万美元[483] - 公司预计未来SG&A费用将增加，主要由于新产品上市准备和全球业务扩展的支持需求[482] 现金流与投资 - 2021年现金、现金等价物及投资总额为1,521.7百万美元，较2020年增加170.8百万美元[496] - 2021年经营活动产生的净现金流为304.5百万美元，较2020年增加219.1百万美元，主要由于客户和许可方的现金收款时间以及供应商付款时间的影响[500] - 2021年投资活动使用的净现金流为366.3百万美元，较2020年增加312.7百万美元，主要由于债务证券的净购买增加[501] - 2021年融资活动提供的净现金流为0美元，较2020年减少181.1百万美元，主要由于2020年发行的1.25%次级可转换票据的影响[502] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为15.217亿美元，较2020年增长1.708亿美元[496] - 2021年经营活动产生的净现金流为3.045亿美元，较2020年增长2.191亿美元，主要由于客户和许可方的现金收款时间[500] - 2021年投资活动使用的净现金流为3.663亿美元，较2020年增长3.127亿美元，主要由于可供出售债务证券的净购买增加[501] 债务与利息 - 公司2021年总可转换债务为11亿美元，预计将影响流动性，包括半年度现金利息支付和本金偿还[503] - 2021年利息收入为1.05亿美元，较2020年的1.66亿美元下降6100万美元，主要由于利率下降[488] - 2021年利息费用为1.53亿美元，较2020年的2.93亿美元下降1.4亿美元，主要由于2020年10月到期的1.50%次级可转换票据的结算[490] - 公司预计未来12个月利息收入将增加，主要由于预期利率上升和现金等价物及投资的收益率提高[489] - 2021年利息收入为1050万美元，较2020年下降610万美元，主要由于利率下降[488] - 2021年利息支出为1530万美元，较2020年下降1400万美元，主要由于1.50%次级可转换票据到期[490] - 截至2021年12月31日，公司有11亿美元的可转换债务，将在2024年和2027年到期[503] 税务与负债 - 2021年所得税收益为-11.3百万美元，较2020年减少890.1百万美元，主要由于2020年知识产权转移至爱尔兰子公司的影响[494] - 2021年公司未确认税务负债为205.1百万美元，未来支付时间无法合理估计[514] - 2021年所得税收益为1130万美元，较2020年减少89010万美元，主要由于2020年知识产权转移至爱尔兰子公司[494] - 截至2021年12月31日，公司未确认的税务负债为2.051亿美元[514] 外汇与利率风险 - 2021年外币汇率变动对非美元计价的销售产生了230万美元的有利影响，主要由于欧元和英镑走强[462] - 2021年，公司约46%的净产品销售额以外币计价，21%的运营费用（不包括销售成本）以外币计价[518] - 截至2021年12月31日，公司持有的未平仓远期合约净名义金额为6.396亿美元[520] - 假设外币汇率相对于美元贬值10%，可能导致公司持有的远期合约价值减少约6260万美元[520] - 截至2021年12月31日，公司认为美元汇率短期波动10%可能导致其以外币计价的资产和负债公允价值变化约910万美元[521] - 假设利率上升100个基点，公司投资组合的公平价值可能损失约840万美元[527] - 假设利率上升100个基点，可能导致公司投资组合公允价值损失约840万美元[525] 其他收入与支出 - 2021年其他收入净额为11.8百万美元，较2020年增加4.7百万美元，主要由于2021年第三季度收到的保险赔款超过直接成本[493] - 2021年其他净收入为1180万美元，较2020年增长470万美元，主要由于第三季度收到的保险赔款[493] 投资组合与金融工具 - 截至2021年12月31日，公司投资组合的公平价值为11亿美元，且未包含对经济波动国家的重大投资[525] - 公司持有2024年到期的未贴现票据4.95亿美元和2027年到期的未贴现票据6亿美元，利率固定，不受利率上升风险影响[524] - 截至2021年12月31日，公司投资组合的公允价值为11亿美元[524] - 截至2021年12月31日，公司可供出售债务证券的总金额为9.354亿美元，平均利率为0.6%[528] - 公司金融衍生品交易对手的最低信用评级要求为A-或同等评级[529] 未来展望 - 公司预计未来12个月毛利率将在75%至77%之间[471] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于早期研发项目的临床前活动支出增加[477] - 公司预计未来SG&A费用将增加，主要由于新产品上市准备和全球业务扩展的支持需求[482] - 公司预计未来12个月利息收入将增加，主要由于预期利率上升和现金等价物及投资的收益率提高[489] 其他 - COVID-19疫情对公司业务和财务结果的持续影响仍存在不确定性[430][438] - 2022年2月，公司以1.1亿美元出售了罕见儿科疾病优先审评券[507]