财务数据和关键指标变化 - 2021年总收入基本持平，尽管Kuvan收入减少了1.72亿美元，但全年GAAP净亏损为6400万美元，处于指引中值，非GAAP收入为2.43亿美元，处于指引上半部分 [38] - 2022年总收入指引为20.5亿至21.5亿美元，中值同比增长14%，基础业务（除Kuvan外）预计同比增长13% [41] - 2022年预计GAAP净利润为9500万至1.35亿美元，非GAAP收入为3.5亿至3.9亿美元，中值同比增长超过50% [44][45] - 2021年现金及投资增加了1.71亿美元，年末现金及投资总额超过15亿美元，主要得益于超过3亿美元的运营现金流 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO在2021年Q4收入为580万美元，2022年全年收入指引上调至9000万至1.15亿美元，基于强劲的处方需求 [9][14] - Vimizim 2021年收入为6.23亿美元，同比增长14%，Naglazyme和Brineura分别增长5%和16% [19][20] - Palynziq 2021年收入为2.38亿美元，同比增长39%，患者数量增长15% [21] - Kuvan 2021年收入同比下降38%，主要由于2020年10月美国市场独占权丧失 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - VOXZOGO在欧洲市场快速启动，截至2022年2月15日，已有210名儿童在10个活跃市场接受治疗，另有54名儿童在美国处于治疗过程中 [15][16] - 美国和欧洲市场对VOXZOGO的需求强劲，预计2022年将继续增长，日本和澳大利亚市场预计将在今年晚些时候启动 [18][69] - 欧洲、中东和非洲（EMEA）地区的市场机会约为北美市场的3倍，公司正在积极拓展这些市场 [117][118] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司预计2022年将实现可持续的GAAP盈利，VOXZOGO的全球启动和ROCTAVIAN的进展将成为增长的关键驱动力 [7][12] - ROCTAVIAN的2年数据表明其在严重血友病A治疗中的潜力，预计2022年将在欧洲和美国提交申请 [10][11] - 公司计划通过增加研发投入和优化运营费用，推动长期增长和创新管线的进展 [43][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2022年的增长前景表示乐观，特别是VOXZOGO的强劲启动和ROCTAVIAN的潜在批准 [6][12] - 公司预计2022年将实现可持续的GAAP盈利，标志着公司进入新的增长阶段 [46][146] - 管理层强调，尽管面临COVID-19对PKU诊所的影响，但公司仍预计Palynziq将在2022年实现显著增长 [84][86] 其他重要信息 - 公司预计ROCTAVIAN在2022年的收入贡献将较为有限，主要由于预计的批准和启动时间较晚 [42][137] - 公司正在与FDA合作，解决BMN 307基因疗法的临床暂停问题，预计需要几个季度的时间来完成额外的非临床研究 [33][34] - 公司计划在未来几年内通过内部研发和外部合作，进一步扩大其早期管线的进展 [125][146] 问答环节所有的提问和回答 问题: VOXZOGO在美国的启动进展如何 - VOXZOGO在美国的启动进展顺利，主要处方来自遗传学家和儿科内分泌学家，患者年龄分布广泛，预计需求将持续增长 [96][97] 问题: ROCTAVIAN的安全性数据如何 - ROCTAVIAN的安全性数据表明，尽管有一例唾液腺癌病例，但被调查者认为与治疗无关，公司正在进行进一步的基因组分析 [75][76] 问题: VOXZOGO在5岁以下儿童中的疗效数据如何 - VOXZOGO在5岁以下儿童中的疗效数据显示出积极趋势，但需要进一步分析以确定其显著性，安全性数据与较大年龄组一致 [58][59] 问题: 公司对资本分配的规划如何 - 公司计划优先偿还2024年和2027年到期的可转换债务，随后将考虑更多的战略资本分配选择 [102][103] 问题: VOXZOGO在日本市场的机会如何 - 日本市场对VOXZOGO的需求预计将很高，公司已在该市场建立了强大的商业化能力，预计将在2022年中期获得批准 [66][68] 问题: ROCTAVIAN的FDA提交进展如何 - 公司计划在2022年6月重新提交ROCTAVIAN的生物制品许可申请（BLA），预计将进行6个月的审查 [31][79] 问题: VOXZOGO的长期市场机会如何 - VOXZOGO的长期市场机会不仅限于软骨发育不全，公司正在探索其在其他身材矮小相关疾病中的应用 [108][111]