公司财务状况 - 公司自成立以来一直亏损，可能无法实现盈利[13] - 过去五年公司净收入分别为9408.5万美元、6264.9万美元、5186.5万美元、2278.6万美元、1375.4万美元[38] - 2021年公司以3250万美元现金收购Myriad myPath Laboratory[32] - 截至2021年12月31日，公司净亏损3130万美元，累计亏损9380万美元[153] - 2021年和2020年，公司来自医疗保险和医疗保险优势计划患者检测报告的收入分别占总收入的57%和28%、58%和29%[151] - 2021年和2020年，Medicare、Medicare Advantage计划和BlueCross BlueShield计划合计分别占公司总收入的约92%和93%[172] - 2020年4月16日，公司从美国卫生与公众服务部获得190万美元的医疗服务提供商救济资金[164] 临床研究情况 - 截至2022年2月28日，超35篇同行评审出版物支持DecisionDx - Melanoma的临床效用和有效性，涉及超6000名独特患者[23] - 2022年公司预计在皮肤黑色素瘤研究中分析超20000名患者的数据[23] - 截至2021年12月31日，公司有341个临床研究站点和7800名患者参与研究，目前有16项正在进行的临床研究[23] - 2021年公司启动4800名患者的前瞻性多中心临床研究，预计2025年底前推出该管线测试[33] - 公司已启动一项涉及4800名患者的前瞻性多中心临床研究，预计在2025年底前推出炎症性皮肤病管线检测[172] 市场潜在规模 - 公司商业产品支持的美国估计总潜在市场（TAM）为30亿美元[27] - 2021年公司宣布开发针对中度至重度银屑病、特应性皮炎和相关炎症性皮肤病的基因组测试，若成功，有望为当前美国估计TAM增加约19亿美元[27] - 美国每年约13万患者被诊断为侵袭性皮肤黑色素瘤，DecisionDx - Melanoma获医保覆盖，占可寻址患者群体约50%[30] - 美国约1800万患者被诊断为银屑病和特应性皮炎，约45万患者每年有资格接受全身治疗，炎症性皮肤病管线测试成功后有望增加约19亿美元美国市场潜在规模[33] - 预计到2025年底推出3 - 5项新测试，可能为美国市场潜在规模增加约17亿美元[33] - 美国近80%被诊断为葡萄膜黑色素瘤的患者接受DecisionDx - UM测试，该测试获医保覆盖，占可寻址患者群体约50%[38] - 公司皮肤科商业产品美国市场潜在规模：I、II或III期黑色素瘤年发病率约13万；鳞状细胞癌年发病率约100万；可疑色素沉着病变活检年发病率约200万，可寻址市场为活检结果不确定的15%[42] - 美国黑色素瘤年发病率估计为13万，代表约5.4亿美元美国市场潜在规模，过去十年发病率增长超50%[43] - 美国每年约100万患者被诊断为皮肤鳞状细胞癌（SCC），美国以外每年估计超200万例诊断[50] - 公司DecisionDx - SCC测试针对约20%（20万）有高危特征的SCC患者，美国目标市场规模（TAM）估计为8.2亿美元[53] - 美国每年约200万次皮肤活检用于排除或确诊黑色素瘤，约15%活检结果不确定[55] - 公司针对难诊断黑素细胞病变的CDO测试解决方案，验证研究显示97%病例能准确诊断良恶性，美国TAM估计为6亿美元[55] - 美国每年约2000例葡萄膜黑色素瘤新诊断病例，美国TAM估计为800万美元，约90%发生在脉络膜，5%在睫状体，5%在虹膜[57] - 美国约400万患者被诊断为巴雷特食管（BE），每年约40万例BE患者接受内镜检查[58] - 公司TissueCypher巴雷特食管检测美国TAM估计为10亿美元[58] - 公司估计DecisionDx - Melanoma的潜在市场总额约为5.4亿美元，部分基于黑色素瘤诊断漏报率在30%至72%的研究[177] 产品相关情况 - 公司自成立以来已处理超10万份临床患者样本，目前销售5种专有MAAA测试产品[61] - 医生使用DecisionDx - Melanoma测试报告结果，约50%的情况下会改变患者治疗方案[62] - 若无DecisionDx - Melanoma，88%接受SLNB手术的患者为SLN阴性且为低风险，该手术平均住院报销费用为2 - 2.4万美元，若使用该测试，美国医疗系统潜在节省费用可达2.5亿美元[65] - 截至2022年2月28日，DecisionDx - Melanoma收到超9300名临床医生订单，总计超9万份测试[66] - 近60%每年死于黑色素瘤的患者最初被诊断为I期或II期黑色素瘤[66] - 2015年1月研究显示，I期和II期黑色素瘤患者DecisionDx - Melanoma测试结果为Class 1时，五年无病生存率为98%，SLN阳性率仅2%[68] - 2019年1月研究表明，I期、II期或III期黑色素瘤患者DecisionDx - Melanoma测试结果为Class 1A时，五年黑色素瘤特异性生存率为99%[68] - DecisionDx - Melanoma Class 1A结果表明患者五年黑色素瘤生存率为99.7%[68] - 2017年8月前瞻性多中心研究报告，I期、II期和III期黑色素瘤患者DecisionDx - Melanoma测试结果为Class 1时，无复发生存率为97%，总生存率为99%[70] - 2020年一篇文章的荟萃分析得出，DecisionDx - Melanoma在SORT系统下临床有效性和推荐强度达到1A水平[73] - 前瞻性多中心研究对1421名患者进行分析，厚度≤2.0mm的黑色素瘤中86%的DecisionDx - Melanoma 1A类检测结果患者，前哨淋巴结活检阴性概率为95%[76] - 2016年9月至2018年3月完成并发表四项研究，基于DecisionDx - Melanoma检测报告，医生约50%的时间会改变治疗计划推荐，而前哨淋巴结活检手术仅约12%[77] - 若所有符合前哨淋巴结活检手术的患者都使用DecisionDx - Melanoma检测并依据结果行动，考虑检测成本后，美国医疗系统潜在节省可达2.5亿美元[79] - 美国医学协会当前程序术语编辑小组接受公司DecisionDx - Melanoma检测的I类MAAA当前程序术语代码申请，代码于2021年1月1日生效[82] - 公司于2020年8月31日商业推出DecisionDx - SCC，一项420名高危皮肤鳞状细胞癌患者的研究显示，Class 1结果患者转移率接近一般人群，Class 2B患者转移率超50%[82] - 公司于2020年11月2日商业推出DecisionDx DiffDx - Melanoma，该检测技术成功率为97%[85] - 葡萄膜黑色素瘤患者诊断时近100%无转移证据，但约30%会在五年内转移，近50%会在某个时间点转移[86] - DecisionDx - UM每年为约1600名患者提供检测，占美国诊断患者的约80%[86] - 超过90%的美国眼部肿瘤机构订购DecisionDx - UM检测[89] - 厚度小于等于2.0毫米的黑色素瘤占所有黑色素瘤的86%，2021年约96%的DecisionDx - Melanoma检测符合医保覆盖标准[97] - 葡萄膜黑色素瘤诊断时的中位年龄约为58 - 62岁，医保 eligible 人群接近可寻址市场的45%[97] - 2021年DecisionDx - UM的收费为7776美元，2022年保持不变；2022年DecisionDx - Melanoma的医保报销率为7193美元[97] - 2022年myPath Melanoma的收费为1950美元，TissueCypher检测的医保支付金额为2513美元[97] - 2021年公司DecisionDx - UM测试约93%的索赔收到付款[100] - 2021年公司来自医保、医保优势计划和蓝十字蓝盾计划患者的收入分别占总收入的57%、28%和7%[101] - 2021年公司进行了超28000次专有GEP测试[107] - 公司DecisionDx - Melanoma、DecisionDx - SCC、CDO和DecisionDx - UM目前在亚利桑那州凤凰城的实验室进行，该实验室于2016年4月投入运营[107] - 公司TissueCypher在宾夕法尼亚州匹兹堡的实验室生产，该实验室已获CLIA认证，公司计划在2022年获得CAP认证和纽约许可实验室地位[107] - 公司的DecisionDx - UM测试于2020年1月1日获得第一类MAAA CPT代码，DecisionDx - Melanoma测试于2021年1月1日获得第一类MAAA CPT代码[138] - 2020年第二季度，公司主打产品DecisionDx - Melanoma的测试报告交付量较2019年第二季度下降18.5%[162] - 2020年全年，DecisionDx - Melanoma测试报告交付量增长4.5%，而2019年全年同比增长29.1%[162] - 截至2020年12月31日，皮肤黑色素瘤诊断病例较2019年下降约20%[162] - 2021年第一季度，DecisionDx - Melanoma的测试报告交付量较2020年第一季度下降11.2%[162] - 截至2021年12月31日，皮肤黑色素瘤诊断病例仍比2019年历史水平低约11%[164] - 公司目前大部分收入来自DecisionDx - Melanoma，预计未来可预见的时间内仍将如此[164] - 公司于2021年1月1日开始使用第三方软件将计费流程内部化[167] - 预计2022年第二季度末发布DecisionDx - SCC和DecisionDx DiffDx - Melanoma的草案LCD，最终LCD可能在2023年生效[184] - 2021年第二季度，参与MolDX计划的MAC发布DecisionDx - Melanoma的修订草案LCD，评论期于8月8日结束，最终草案发布时间未知[184] - 2020年第二季度公司向Palmetto和Noridian提交DecisionDx - SCC技术评估档案，第三季度被接受；2021年初提交DecisionDx DiffDx - Melanoma技术评估档案，第一季度被接受[184] - 2018年12月3日Palmetto发布DecisionDx - Melanoma最终LCD，2020年11月22日发布最终扩展LCD；2017年7月10日发布DecisionDx - UM最终LCD[182] 公司运营与设施 - 截至2021年，公司在亚利桑那州凤凰城有大约29700平方英尺的设施空间，在宾夕法尼亚州匹兹堡有大约8100平方英尺的设施空间[107] - 公司主要从赛默飞世尔科技和凯杰等独家供应商采购试剂等材料，虽有替代采购策略但不确定是否有效[110] - 公司作为临床参考实验室，需持有联邦、州和地方的许可证、认证和许可，每两年接受一次调查和检查以更新CLIA证书，还可能面临额外的突击检查[117] - 公司在所有50个州提供实验室服务，在纽约、加利福尼亚、马里兰、宾夕法尼亚和罗德岛持有特定许可证，纽约实验室需满足特定要求并接受检查[117] - 公司主要临床实验室设施位于亚利桑那州凤凰城，大部分测试和肿瘤样本数据库存储于此[170] - 公司虽有业务连续性计划并建成额外实验室设施，但设施和设备损坏或无法使用仍可能带来损失[170] - 公司CLIA认证证书于2022年12月20日到期，最近一次CAP检查在2020年第四季度[189] - 公司实验室获得加利福尼亚、马里兰、纽约、宾夕法尼亚和罗德岛等州的许可[189] - DecisionDx - Melanoma等多项产品已获纽约州卫生部正式批准，实验室主任也已获资格认定[189] 监管政策相关 - 公司的体外检测产品被FDA视为医疗器械，目前诊断服务受FDA执法自由裁量权约束，未来可能受更严格监管[118][120] - 2014年7月31日FDA通知国会有意以风险为基础修改LDTs执法自由裁量政策，10月3日发布两份相关草案指导文件[120] - 若FDA积极监管LDTs，公司在美国商业分销新的或重大修改的医疗器械需510(k)清关或PMA批准，这两个过程资源密集、昂贵且耗时[120] - 医疗器械分为三类，Class I风险最低，Class II需通用和特殊控制，Class III风险最高，需PMA申请[121] - 美国人体临床试验多数需IDE申请，“非显著风险”研究满足条件获IRB批准视为IDE获批，“显著风险”需获FDA IDE批准[123] - 510(k)清关过程中，制造商需证明设备与合法上市的 predicate 设备“实质等同”，FDA需在90天内完成审查，但实际常更长[124] - 若设备不“实质等同”或自动归类为Class III，需满足PMA批准要求或通过de novo过程重新分类[124] - FDA收到PMA申请后进行行政审查，有180天审查时间，但实际常超期，整个审查一般需1 - 3年甚至更久[126] - FDA对PMA申请评估有利时会发出批准信或可批准信，不利时会拒绝批准或发出不可批准信，也可能要求额外测试导致批准延迟[127] - 对已获PMA批准的设备进行制造工艺、设备、质量控制等方面修改需提交新的PMA申请或补充申请[127] - 公司受联邦和州医生自我转诊禁令（Stark Law）约束，禁止为有财务利益关系的医生所订购的特定医疗服务向患者或支付方收费，除非符合例外情况[128] - 违反Stark Law的制裁包括拒绝支付违规服务费用、退还违规收取金额、每项违规账单或索赔处以民事罚款、最高三倍错误索赔金额、可能被排除在联邦医疗计划外以及对规避该法的安排或计划处以民事罚款[130] - 违反联邦反回扣法规（AKS）可判处最高十年监禁，每次违规处以罚款和行政民事罚款，最高为支付报酬金额的三倍，定罪后将被强制排除在联邦医疗计划至少五年[130] - 《2018年消除康复回扣法》（EKRA）禁止为诱导患者转诊或使用实验室服务而直接或间接索取、接受或支付报酬，适用于所有支付方[130] - 《虚假索赔法》（FCA）禁止故意提交虚假或欺诈性索赔，举报人可代表联邦政府提起诉讼，胜诉后可获得一定比例的赔偿[132] - 违反FCPA反贿赂规定的公司可能被处以最高200万美元罚款，相关人员可能被处以最高10万美元罚款和最高五年监禁[134] - 营销测试产品到美国以外地区，公司可能面临外国人体临床试验、组织进出口、营销批准等监管要求，部分国家还需覆盖、定价和报销批准[135] - 公司认为因仅为自身实验室制造LDTs而可免除《医师支付阳光法案》报告要求，但不能确保政府认同此决定[132] - 2020年1月1日起永久取消医疗设备税和“凯迪拉克”税，2021年1月1日起取消健康保险公司税