公司收购 - 2021年8月27日公司完成对Grace的收购，Grace成为全资子公司并更名为Acasti Pharma U.S. Inc [90] - 公司收购Grace的治疗管道，包含三个临床阶段和多个临床前阶段资产，有超40项专利 [93] - 2021年8月27日完成对Grace Therapeutics Inc的收购，获得价值69,810美元的在研项目无形资产[178][179] 核心项目信息 - 公司三个最先进项目为治疗SAH的GTX - 104、治疗A - T的GTX - 102和治疗PHN的GTX - 101 [95][96] - GTX - 104是尼莫地平新配方，生物利用度100%，消除食物影响，降低个体差异 [103] - SAH约占所有中风的5%，发病率为每10万人年6例，约一半患者小于60岁 [107][108] - SAH在美国每年影响约5万患者，总潜在市场超3亿美元，欧盟约有5.5万患者 [110] - 2022年5月18日报告的PK研究结果显示，IV GTX - 104生物利用度优于口服尼莫地平胶囊，无严重不良事件 [111] - 口服尼莫地平胶囊生物利用度仅8%，GTX - 104只需约十二分之一的剂量就能达到相同血药浓度 [113] - 美国每年约4300名患者受A - T影响，潜在总可寻址市场为1.5亿美元[117] - 意大利试验中，口服液体倍他米松使意向治疗人群ICARS总分中位数降低13分，按方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[119] - GTX - 102浓缩口腔喷雾达到相同血药浓度时，用量仅为口服溶液的1/70[121] - 美国每年约12万名患者受PHN影响，GTX - 101总可寻址市场高达25亿美元，其中PHN疼痛市场约2亿美元，非PHN疼痛市场约23亿美元[132] - 约40%使用利多卡因贴剂的患者疼痛缓解不足[132] - 2018 - 2021年美国处方利多卡因贴剂销售额CAGR为6.6%[137] 项目研发计划 - 2023财年GTX - 104预计2023年上半年开始3期安全研究，GTX - 102预计2023年下半年开始3期研究，GTX - 101预计2023年完成单剂量研究后启动多剂量递增研究 [98] - 公司计划2022年第三季度提交GTX - 104最终PK桥接研究报告给FDA，并申请与FDA进行C类会议[114] - 公司预计2023年上半年启动GTX - 104的3期安全性研究并招募首位患者，研究预计耗时约18个月[114] - 公司计划2022年第三季度启动GTX - 102的PK桥接研究，预计年底前报告结果，若达标，2023年下半年开展3期确证性试验[123] - 公司已对GTX - 101开展三项健康志愿者1期研究，确认其经皮肤吸收良好，全身吸收少，使用安全且无皮肤刺激[138] - 2022年第二季度完成小型猪皮肤敏感性研究，7月26日启动健康人类志愿者单剂量PK研究，预计年底前公布结果，2023年开展多剂量递增研究[142] 商业化计划 - 计划保留部分关键候选药物全球商业化权利，获批后将在美国建立小型专注商业组织销售GTX - 104和GTX - 102，GTX - 101获批可能寻求商业合作[143] 公司团队 - 公司管理团队在药物研发、临床、制造、监管和商业开发等方面经验丰富，参与过众多成功药物的开发和审批 [97] 股权与合规 - 2022年6月22日宣布向员工和高管授予121.25万份股票期权，行权价1.15加元，10年后到期，36个月内按季度等额归属[145] - 2022年7月27日收到纳斯达克通知，因连续30个工作日最低出价低于1美元，有180天（至2023年1月23日）恢复合规，若未恢复可能额外获得180天，否则可能被摘牌[146][147] 财务状况 - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物和短期投资共3840万美元，无形资产和商誉共8280万美元，流动负债370万美元[149] - 2022年第二季度净亏损4524美元，每股亏损0.10美元，较2021年同期增加1406美元[150][151][152] - 2022年第二季度研发费用2590美元，较2021年同期增加2121美元，主要因GTX - 104、GTX - 102和GTX - 101临床开发项目启动[151][156][157] - 2022年第二季度一般及行政费用1919美元，较2021年同期减少757美元，因专业费用减少但员工激励奖金应计增加部分抵消[151][161][162] - 2022年第二季度销售及营销费用221美元，2021年同期无此项费用[151][164] - 2022年第二季度销售和营销费用为197美元，较2021年同期的零美元增加197美元，主要因新增人员导致工资增加182美元[165] - 2022年第二季度基于股票的薪酬费用增至464美元，较2021年同期增加311美元，原因是2021和2022财年授予股票期权的时间不同[165] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为38,377美元，较2021年同期的40,975美元净减少2,598美元[168] - 2022年第二季度经营活动使用现金5,426美元，2021年同期为3,401美元[169] - 2022年第二季度投资活动产生现金13,258美元，2021年同期使用现金6,927美元，主要因短期投资到期收益增加[170] - 2022年第二季度融资活动提供现金195美元，2021年同期为零，源于ATM计划出售股份所得[171] - 2022年第二季度出售206,010股普通股，净收益约195美元，平均股价约0.97美元/股[174] - 截至2022年6月30日，待售资产包括其他资产195美元和生产设备157美元[182] - 截至2022年6月30日，合同义务总计6,760美元，其中一年内到期6,069美元，1 - 3年到期394美元，超过3年到期297美元[188] 财务估计与风险 - 公司财务报表编制需管理层进行估计和假设，涉及衍生认股权证负债、基于股票的薪酬等多方面[193][194] - 收购Grace时，IPR&D公允价值按多期超额收益法确定，不同折现率下IPR&D无形资产价值不同，如折现率19.2%时总价值为69,810美元[196][198] - 商誉和不确定寿命资产每年进行减值测试，收购Grace至季度末无触发事件，年度减值测试将在本财年第三季度进行[199][200] - 公司与Aker的RKO供应协议涉及310万美元固定价值，存在判断和潜在损失[202] - 2022年4月1日起公司功能货币由加元变更为美元，部分费用以加元和欧元支付且无金融套期保值[204] - 给出2022年6月30日和2021年6月30日公司重要外汇货币敞口情况[206] - 假设美元和欧元升值5%，2021年6月30日净亏损增加3,935美元；假设加元和欧元升值5%，2022年6月30日净亏损增加29美元[208][209][210] - 公司面临信用、货币、利率和流动性风险，通过与高评级金融机构合作、管理资本结构等方式管理风险[203][204][210][211] 法律诉讼 - 与Grace合并引发四起股东诉讼，两起已自愿撤诉，另两起合并，公司认为指控无价值并积极辩护[217][218] 内部控制 - 截至2022年6月30日季度末，公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[214][215] 疫情影响 - 新冠疫情目前未对公司业务运营和研发活动造成重大干扰，未来影响取决于不确定因素[148]