财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为260万美元，2021年同期为50万美元，主要用于GTX - 104、GTX - 102和GTX - 101的临床开发 [31] - 2022年第二季度一般及行政费用为190万美元，2021年同期为270万美元，因法律、税务、会计等专业费用减少，但员工激励奖金计划应计费用增加部分抵消了这一减少 [32] - 2022年第二季度经营活动亏损470万美元，2021年同期为310万美元 [32] - 2022年第二季度净亏损和综合亏损总额为450万美元，每股亏损0.10美元，2021年同期净亏损310万美元，每股亏损0.12美元 [33] - 截至2022年6月30日，现金、现金等价物和短期投资总额为3840万美元，3月31日为4370万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 GTX - 104 - 5月18日，GTX - 104药代动力学桥接研究成功达到所有终点，静脉注射的GTX - 104与口服尼莫地平生物等效，且受试者间和受试者内药代动力学变异性更低 [14][15] - 计划在2022年第三季度向FDA提交PK桥接研究结果，并申请C类会议以确定最终给药方案和三期安全研究设计，预计2023年上半年开始三期研究 [15][16] GTX - 102 - 计划在2022年第三季度启动PK桥接研究，预计年底前公布结果，若达到主要终点，计划在2023年下半年对80名患者进行三期安全和有效性试验 [20][21][29] GTX - 101 - 2022年第二季度完成小型猪皮肤敏感性研究，7月26日启动单剂量药代动力学桥接研究，预计年底完成，结果将指导多剂量递增研究和二期研究设计 [24][26] 各个市场数据和关键指标变化 - GTX - 104在美国的潜在市场规模超过3亿美元，SAH每年影响约5万名美国患者 [12] - GTX - 102在美国的潜在市场规模约为1.5亿美元，A - T每年影响约4300名美国患者 [19] - 约40%使用加巴喷丁和利多卡因贴剂治疗PHN的患者疼痛缓解不足，GTX - 101有望成为非阿片类镇痛药 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是利用新型药物递送和配方技术改进用于孤儿适应症的上市药物，利用FDA的505(b)(2)监管途径开发候选药物，以缩短审批时间、降低风险和成本 [8] - 三款候选药物均已获得FDA孤儿药指定，有潜力获得快速审评和批准，孤儿药在美国上市后可获得7年市场独占权，在欧洲为10年 [9] - 公司认为在孤儿病适应症领域竞争较小，通过改进现有药物可满足未被满足的医疗需求 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前有足够资金支持至少21个月的运营至2024年3月，可推动GTX - 104进入三期并提交新药申请，以及GTX - 102和GTX - 101达到重要里程碑 [30][33] - 管理层对公司前景感到兴奋，认为利用新型药物递送技术的多款药物正快速迈向重要价值提升里程碑 [56] 其他重要信息 - 公司将参加9月12 - 16日的H.C. Wainwright投资者会议和9月28 - 29日的Lytham Partners 2022年秋季投资者会议 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: GTX - 102在A - T疾病中的初始开发和应用场景，以及除505(b)(2)要求外是否需要额外工作，Zanolli研究中患者情况如何 - 医生预计在患者确诊后长期使用GTX - 102治疗，类似糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良症的先例，公司将在与关键意见领袖讨论和设计三期研究时进一步明确 [37] - Zanolli试验采用交叉设计和逐渐减量策略，对13名患者的研究显示，除眼动障碍外，姿势、步态、运动功能和言语障碍等有显著改善，公司开发的喷雾剂型更易吞咽和控制剂量 [42][43] 问题2: 与FDA打交道是否遇到问题或延误 - 公司在提交PK研究的更新研究性新药申请时遇到了几天的延误，但不严重，希望后续GTX - 104的C类会议能按时进行 [47] 问题3: 为何要进行C类会议 - 进行C类会议是良好实践，公司希望与FDA确认三期研究设计和给药方案，获取FDA对收集额外药物经济学数据的意见，GTX - 104有望改善安全性、减轻护理负担、减少急救治疗需求和缩短住院时间 [49][50] 问题4: 现金流跑道延长的细节和当前现金消耗率情况 - 公司通过内部效率提升、合同谈判和选择优质且成本合理的合同研究组织，将运营跑道延长了约6个月至2024年3月，有足够资金完成GTX - 104的三期研究和新药申请 [52][53]