公司整体财务状况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损47.9亿美元[102] - 公司自2002年运营以来一直亏损，预计可预见的未来仍将继续亏损[102] - 2021年第一季度总营收1.77566亿美元，较2020年同期的9947.6万美元增长7809万美元，增幅79%[114] - 2021年第一季度净产品营收1.35769亿美元，较2020年同期的7193.8万美元增长6383.1万美元，增幅89%[116] - 2021年第一季度合作净营收4179.7万美元，较2020年同期的2753.8万美元增长1425.9万美元，增幅52%[116] - 2021年第一季度运营成本和费用3.6382亿美元，较2020年同期的3.09634亿美元增长5418.6万美元，增幅18%[114] - 2021年第一季度商品销售成本2302.3万美元，较2020年同期的1330.2万美元增长972.1万美元，增幅73%[122] - 2021年第一季度净亏损2.00291亿美元，较2020年同期的1.82221亿美元增加1807万美元，增幅10%[114] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为235,660千美元，低于2020年同期的246,161千美元 [134] - 2021年第一季度投资活动提供的净现金为71,352千美元，低于2020年同期的113,688千美元 [134] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为51,177千美元，低于2020年同期的53,869千美元 [134] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损47.9亿美元，现金、现金等价物和有价证券为17.1亿美元，低于2020年12月31日的18.7亿美元 [134] 各业务线产品营收情况 - 2021年第一季度，ONPATTRO全球净产品收入为1.02亿美元，已有超30个国家销售该产品[107] - 2021年第一季度，GIVLAARI全球净产品收入为2470万美元，获瑞士营销授权批准[108] - 2021年第一季度，OXLUMO全球净产品收入为910万美元，在中东欧、中东和非洲地区推进市场准入[108] - 2021年第一季度ONPATTRO产品在美国、欧洲和其他地区营收分别为4947.1万、4065.3万和1182.7万美元，较2020年同期分别增长33%、92%和42%[118] - 2021年第一季度GIVLAARI产品在美国、欧洲和其他地区营收分别为1776.2万、687.3万和3.8万美元，较2020年同期分别增长237%、新增687.3万美元和新增3.8万美元[118] - 2021年第一季度OXLUMO产品在美国和欧洲营收分别为140.8万和773.7万美元，均为新增营收[118] 公司合作业务营收情况 - 公司与再生元、诺华、赛诺菲健赞等公司建立了战略联盟[102] - 2021年第一季度与Regeneron和Novartis的合作营收分别为3034.3万和811.1万美元，较2020年同期分别增长56%和665%[120] 公司费用情况 - 2021年第一季度研发费用为185,899千美元，较2020年同期的169,571千美元增加16,328千美元，增幅10% [124] - 2021年第一季度与合作协议相关的研发费用为20,596千美元，高于2020年同期的19,699千美元 [126] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为146,859千美元，较2020年同期的126,761千美元增加20,098千美元，增幅16% [128] - 2021年第一季度其他费用总计为13,021千美元，较2020年同期的28,512千美元减少41,533千美元，降幅146% [132] - 公司预计2021年全年研发和销售、一般及行政费用将增加 [129] - 公司预计2021年全年其他费用将增加 [132] 公司发展规划与项目进展 - 公司计划到2025年底，按市值成为前五大生物技术公司[100] - 公司目前有4种上市产品和12个临床项目，其中6个处于后期开发阶段[100] - 2021年1月，vutrisiran的HELIOS - A 3期研究报告积极顶线结果，4月提交新药申请[100] - 诺华计划在2021年第二至三季度重新提交inclisiran的新药申请[100]