现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物为1.132亿美元，较2020年末的2.004亿美元下降43.5%[18] - 现金及等价物期末余额1.14603亿美元（2021年）与6401万美元（2020年）[28] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.132亿美元，较2020年12月31日的2.004亿美元下降43.5%[141] 短期投资变化 - 短期投资为2.440亿美元，较2020年末的3.003亿美元下降18.7%[18] - 短期投资购买2.24754亿美元（2021年）与2.79192亿美元（2020年）[28] - 短期投资为2.440亿美元，较2020年末的3.003亿美元下降18.7%[141] 总流动资产变化 - 总流动资产为3.695亿美元，较2020年末的5.233亿美元下降29.4%[18] 累计赤字变化 - 累计赤字为13.714亿美元，较2020年末的11.246亿美元扩大21.9%[18] - 累计赤字增至13.71373亿美元（2021年9月30日）[25] - 截至2021年9月30日累计赤字达14亿美元[116] 净亏损变化 - 第三季度净亏损8466万美元，较去年同期7435万美元扩大13.9%[21] - 前九个月净亏损2.468亿美元，较去年同期2.253亿美元扩大9.5%[21] - 2021年前九个月净亏损2.46792亿美元，2020年同期为2.25313亿美元[28] - 公司净亏损2021年前九个月为2.468亿美元，2020年同期为2.253亿美元[116] - 九个月期间净亏损2.468亿美元[166] 研发支出变化 - 第三季度研发支出7033万美元，较去年同期5988万美元增长17.5%[21] - 前九个月研发支出2.029亿美元，较去年同期1.791亿美元增长13.3%[21] - 2021年第三季度总研发费用为7033.3万美元，同比增长17.5%[129] 总运营支出变化 - 第三季度总运营支出9018万美元，较去年同期7471万美元增长20.7%[21] 每股净亏损 - 每股基本及稀释净亏损为0.90美元，去年同期为0.92美元[21] 股权融资活动 - 通过ATM设施发行普通股净融资4870万美元（2021年）与5805万美元（2020年）[28] - 2021年第三季度通过ATM设施以每股平均15.33美元价格出售3,258,909股普通股，获得总收益4990万美元及扣除佣金后净收益4870万美元[84] - 2021年前九个月通过ATM设施累计出售3,404,539股普通股，每股平均15.41美元，总收益5250万美元及净收益5120万美元[84] - 公司通过2020年ATM设施在2021年第三季度出售325.89万股普通股，获得净收益4870万美元[136] 股票薪酬支出 - 股票薪酬支出3984万美元（2021年）与3985万美元（2020年）[28] - 2021年第三季度股权补偿费用总额为1376万美元，其中研发部门781.6万美元、行政部门594.6万美元[96] - 2021年前九个月股权补偿费用总额为3983.7万美元，其中研发部门2361.7万美元、行政部门1622万美元[96] 经营活动现金流 - 经营活动现金流净流出1.86253亿美元（2021年）与1.76639亿美元（2020年）[28] - 经营活动现金流出1.863亿美元，同比增加960万美元，主要因净亏损扩大2150万美元[144] 投资活动现金流 - 投资活动现金流入4658万美元（2020年同期流出8384万美元），主要来自有价证券到期兑现2.795亿美元[145] 筹资活动现金流 - 筹资活动现金流入5248万美元（2020年同期2.488亿美元），主要来自ATM融资设施净收益4870万美元[146] 折旧和摊销费用变化 - 折旧摊销支出686万美元（2021年）与618万美元（2020年）[28] - 2021年第三季度折旧和摊销费用为230万美元，较2020年同期的220万美元增长4.5%[53] - 2021年前九个月折旧和摊销费用为690万美元，较2020年同期的620万美元增长11.3%[53] 财产和设备净值变化 - 截至2021年9月30日，公司财产和设备净值为5348.5万美元，较2020年12月31日的5051.7万美元增长5.9%[53] 合作与授权收入 - 2021年前九个月从拜耳协议中确认合作收入1280万美元[68] - 公司2021年第三季度许可和合作收入为537万美元，而2020年同期为零[127] - 2021年前九个月许可和合作收入为1279.2万美元，全部来自与拜耳的协议[127] 递延收入 - 截至2021年9月30日，与拜耳协议相关的递延收入为5800万美元[68] 租赁承诺 - 2021年3月签订新租赁协议，租用33,659平方英尺空间，固定租金总额约2100万美元，租期10.5年[69] - 千橡市新签10.5年租约，合同总金额2100万美元[156] - 累计租赁承诺总额：千橡市首期15年租约1640万美元，二期8.5年租约850万美元[154][155] 产品管线进展 - 公司T细胞免疫疗法tab-cel®处于第三阶段临床开发，并于2021年10月将欧洲及部分新兴市场商业化权利授权给Pierre Fabre[32] - tab-cel®计划于2022年第二季度提交BLA申请[105] - 预计2022年下半年获得欧盟MAA审批决定[105] - ATA3219的IND申请计划于2022年第一季度提交[109] - ATA3271的IND预计2022年下半年由拜耳提交[108] - EMBOLD研究中期分析计划于2022年上半年进行[107] - 公司计划在2022年第二季度完成tab-cel®的BLA申报[169] 合作与授权协议 - 公司与拜耳签署独家许可协议，授权ATA2271和ATA3271相关专利及技术[32] - 与Pierre Fabre签订欧洲及新兴市场商业化协议[102][105] - 与Pierre Fabre协议获得4500万美元首付款，并有资格获得最高3.18亿美元监管和商业里程碑付款[97] - 2020年12月从拜耳获得4500万美元的预付款和1500万美元的研发活动报销款[56] - 有资格获得最高6.1亿美元的里程碑付款，以及分层特许权使用费，比例最高可达低两位数[56] - 2021年3月与拜耳签订技术转让协议，总费用1530万美元，已收到310万美元（20%）[60] - 2021年3月与拜耳签订制造和供应协议，初始订单总供应价格1310万美元，已收到660万美元（50%）[65] 研发费用按项目划分 - Tab-cel®项目2021年第三季度研发费用为1212.7万美元，同比下降22.9%[129] - ATA188、CAR T及其他项目2021年第三季度研发费用为748.1万美元，同比增长81.3%[129] - 2021年第三季度员工及间接研发费用为5072.5万美元，同比增长26.7%[131] 行政管理费用变化 - 2021年第三季度行政管理费用为1984.9万美元，同比增长33.9%[133] 现金储备及运营支撑 - 截至2021年9月30日，公司现金及短期投资预计可支撑至少12个月运营[35] - 现有现金及短期投资3.572亿美元，加上Pierre Fabre协议4500万美元首付款，预计可支撑运营至2023年第二季度[148] - 公司现有现金及短期投资预计可支持运营至2023年第二季度[140] - 截至2021年9月30日，公司现金及短期投资总额为3.572亿美元[174] - 公司预计现有资金（含与Pierre Fabre合作获得的4500万美元首付款）可支持运营至2023年第二季度[174] 股权结构 - 截至2021年9月30日公司授权股本5.2亿股，其中普通股5亿股、优先股2000万股（均未发行）[80] - 2019年7月发行预融资认股权证可购买2,888,526股普通股，行权价每股0.0001美元[81] 未确认股权补偿费用 - 未归属限制性股票单位（RSUs）相关未确认股权补偿费用为7090万美元，预计在2.8年内确认[90] - 股票期权相关未确认股权补偿费用为4910万美元，预计在2.7年内确认[92] 金融资产公允价值 - 可供出售证券总公允价值为3.55058亿美元，其中未实现收益64,000美元，未实现损失40,000美元[46] - 货币市场基金公允价值为9,583.8万美元，属于Level 1层级金融资产[46] - 美国国债义务公允价值为1.23571亿美元，未实现净收益4,000美元[46] 受限现金 - 受限现金总额为140万美元，其中长期受限现金120万美元[50][51] 应收利息变化 - 应收利息从2020年70万美元下降至2021年40万美元[48] 研发应计费用变化 - 研发应计费用减少584万美元（2021年）[28] 股东权益 - 股东权益总额3.10141亿美元（2021年9月30日）[25] 股票期权及RSU增长 - 未归属限制性股票单位（RSU）为4,817,939股，较2020年同期3,003,142股增长60%[41] - 已归属及未归属期权为9,333,994股，较2020年同期8,205,062股增长14%[41] ATM设施剩余额度 - 截至2021年9月30日ATM设施中仍有2720万美元普通股可供出售[84] - 截至2021年9月30日，2020年ATM设施仍有2720万美元普通股可供出售[137] 商业库存准备 - 现有tab-cel库存可满足至少12个月商业需求[101] 业务风险因素 - 公司目前无获批产品且未产生任何产品销售收入[170] - 公司面临COVID-19疫情对临床试验的负面影响，包括患者招募延迟和试验暂停[183] - 公司需完成监管提交并获得FDA、EMA等机构批准以实现商业化[170] - 盈利能力取决于产品定价、医保覆盖和市场接受度等多重因素[171] - 公司可能需通过股权或债务融资筹集资金，但存在稀释股东权益风险[177] - 原材料供应（如白细胞采集）因疫情受到中断影响[182] - 核心临床阶段产品包括tab-cel®和ATA188[185] - 公司必须证明产品候选物在临床前和临床研究中安全有效才能获得FDA批准[186] - 监管审批过程通常需要多年时间且具有高度不确定性[187] - 公司产品可能面临FDA要求额外CMC信息、临床前或临床数据的情况[189] - COVID-19疫情导致FDA在2020年3-4月推迟大部分国内外生产设施检查[190] - 公司T细胞免疫疗法代表新治疗方法可能面临更严格的监管审查[193] - 异体T细胞产品可能导致自体产品未出现过的不良事件[189] - 临床研究结果可能因使用不同评估标准而产生差异[198] - 中期数据与最终数据可能存在重大差异影响监管审批[201] - 公司尚未获得任何产品候选物的监管批准[187] - 公司2018年增加ALLELE研究临床中心和HLA覆盖范围，但2019年5月tab-cel®的III期研究患者招募进度仍低于预期[206] - 公司依赖CRO和第三方供应商进行临床研究，但对其实际表现控制有限，存在协议违约或终止风险[207] - 临床研究可能因患者招募延迟、方案修改或监管要求增加意外成本[205] - COVID-19大流行导致临床试验中心启动和患者招募出现暂时延迟，可能显著打乱研发时间表[206] - 罕见病目标患者池规模小，可能导致无法招募足够符合条件的参与者[206] - 临床研究可能因FDA或其他监管机构要求暂停、终止或修改方案[203][205] - 第三方临床研究管理者可能无法履行合同职责或提供可靠数据[203] - 患者招募受竞争性临床研究、医师转诊模式及患者地理位置影响[205] - 生产或获取足量HLA匹配细胞系存在困难[205] - 临床中心或研究者偏离研究方案可能导致数据被监管机构拒绝[203] 无表外安排及市场风险 - 公司无表外安排及重大市场风险敞口[158][159] 临床终点目标 - 公司计划在ALLELE研究中以33名患者队列实现约37%以上的客观缓解率(ORR)来满足主要终点[197]