财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第三季度末现金为3.57亿美元，其中包括通过ATM机制出售普通股获得的4600万美元 [15] - 公司认为现有现金及与Pierre Fabre商业化协议获得的4500万美元预付款，足以支撑到2023年第二季度 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - 关键3期ALLELE研究显示，客观缓解率为50%，缓解持久，缓解者一年总生存率达89%，安全性良好 [8] - 移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）患者中，实体器官移植（SOT）和造血干细胞移植（HCT）后的缓解率均为50%，总体中位缓解时间为1.1个月，19名缓解者中11人缓解持续超6个月，中位缓解持续时间未达到，总体一年生存率61%，SOT为57%，HCT为67%，缓解者一年生存率89%，未缓解者为32% [17][18] ATA188业务 - ACTRIMS会议上公布的2年临床数据显示，多数患者无进展，8名患者中有7名实现持续残疾改善（SDI），且在后续时间点维持，部分患者无需助行器行走 [23] - 磁化转移率（MTR）数据显示，实现持续扩展残疾状态量表（EDSS）改善的患者，非强化T2慢性脑病变的MTR在6个月呈上升趋势，12个月达到统计学显著，正常脑组织也有类似趋势，与EDSS改善时间进程平行 [24][26] CAR - T业务 - ATA2271和与拜耳合作的ATA3271进展良好，ATA2271将在ESMO IO会议上展示最低剂量队列的临床前、临床和转化数据 [13] - ATA3271预计2022年下半年提交研究性新药申请（IND），将在SITC会议上展示新的临床前数据 [14] - ATA3219预计2022年第一季度提交IND，利用下一代1XX CAR共刺激信号域和同种异体EBV T细胞平台，无需TCR或HLA基因编辑 [14] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在tab - cel、ATA188治疗多发性硬化症和下一代同种异体CAR T项目三个战略重点上取得进展 [7] - tab - cel将在未来几天向欧盟提交上市许可申请（MAA），预计2022年下半年获得批准，计划2022年第二季度向美国提交生物制品许可申请（BLA），并继续探索在其他EBV患者群体中的应用 [8][9][10] - ATA188计划2022年上半年进行中期分析，根据结果决定下一步计划 [12] - 公司建立Atara研究中心（ARC），支持产品管线和创新 [15] - 公司的CAR - T平台不进行TCR或HLA基因编辑，保留内源性T细胞受体，具有差异化优势，临床研究显示其安全性和耐受性良好，且能实现规模化生产 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司接近为tab - cel向欧盟提交MAA，ATA188临床研究可能为多发性硬化症患者带来变革性疗法，对改善患者生活取得的进展感到自豪 [16] 其他重要信息 - 公司与Pierre Fabre达成tab - cel在欧洲、中东、非洲和其他新兴市场的独家商业化协议 [9] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ATA188在2022年上半年公布数据时，能否给出P值，以及有限披露数据是FDA要求还是公司决定 - 公司不会在中期分析时讨论具体P值或统计方法，有限披露数据是为维护双盲研究的完整性，会公开调整样本量的决定及依据，但不披露详细数据 [31][33][34] 问题2: CMC团队目前关注重点，提交额外分析后与FDA的讨论形式，以及后续事件顺序 - FDA要求对已提交数据进行额外分析，后续讨论形式未确定，达成可比性协议后将进行预BLA会议，然后提交BLA [37][39] 问题3: ASH会议上ALLELE研究数据中，有多少患者更换细胞系及是否包含在缓解率中 - 目前摘要未包含该细节，多数缓解发生在首次治疗时，ASH会议将提供更多细节 [40][41][42] 问题4: 研究的随访情况，以及FDA对CAR T产品耐久性的看法 - 公司有缓解持续时间数据，ALLELE研究和支持性研究的数据显示长期益处，包括高缓解率、快速缓解、持久缓解和对总生存的影响 [45][46][47] 问题5: 监管机构对ATA188的EDSS改善与减缓EDSS下降的看法 - 公司与FDA沟通后，将持续EDSS改善作为EMBOLD研究的主要标准，FDA认为持续改善是重要的主要终点，更倾向EDSS改善 [49][50] 问题6: ATA2271在ESMO I - O会议数据更新的关注点和成功场景，以及ATA3271 IND提交的关键因素 - ESMO I - O会议将展示安全性、转化数据和早期疗效，细胞持久性很重要；ATA3271 IND提交需完成所有研究，包括制造方面，一切进展顺利，预计2022年下半年提交 [54][55][56] 问题7: 对2022年第二季度向FDA提交BLA的信心，以及预BLA会议的预期收获 - 公司对提交BLA有信心，已准备好完整文件，与FDA的沟通在逐步推进；预BLA会议是为确保BLA文件内容与FDA期望一致 [62][63][69] 问题8: ATA3219从IND到首例患者给药的时间 - 公司目前不做评论，正在努力加速该过程 [70][71] 问题9: MTR数据与疾病状态的关联，以及ATA188中期分析时的盲态维持和数据获取情况 - 在复发缓解型多发性硬化症（RMS）中，MTR增加与临床状态改善有关，在进行性多发性硬化症（PMS）中是首次发现；中期分析将尽可能维持盲态，数据监测委员会可查看所有数据，公司内部接触有限 [75][76][79] 问题10: ATA2271在ESMO I - O会议展示的患者数量和剂量反应情况 - 公司目前不做评论，将在几周后提供详细信息，此次展示最低剂量队列，关注安全性和药代动力学（PK） [81][82][83] 问题11: Atara的间皮素靶向CAR T与竞争对手的差异化要点 - 两个项目都有已去风险的间皮素结合物，采用1XX共刺激域和PD - 1显性负受体，ATA3271使用同种异体EBV T细胞平台，保留内源性T细胞受体，不进行基因编辑 [85][86][89] 问题12: ATA188中期分析时，研究是否会因疗效显著或无效而停止，以及MATCH试验的更新时间和展示地点 - 中期分析有因疗效显著或无效而停止的可能性，但主要目的是调整样本量；MATCH试验已合并为ALLELE试验，ALLELE是目前的关键研究 [90][91][93]