Vicineum药品申请进展 - 公司于2020年12月18日向FDA提交Vicineum生物制品许可申请，2021年2月12日获受理，预计PDUFA日期为2021年8月18日[114] - 2020年12月18日，公司向FDA提交完整的生物制品许可申请（BLA）[130] - 2021年2月12日，FDA接受公司BLA备案并给予优先审评，预计目标PDUFA日期为2021年8月18日[130] - 2021年3月5日，公司向欧洲药品管理局（EMA）提交Vicineum的上市许可申请（MAA）[130] - 2021年3月25日，EMA通知公司其MAA有效，审查程序正式启动，有望2022年初在欧洲获批[130] VISTA试验患者数据 - VISTA试验共招募133名患者，分为3个队列，队列1有86人，队列2有7人，队列3有40人[114] - 队列1可评估人群（n=82）3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）、17%（10%-27%）[114] - 队列2可评估人群（n=7）3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）、14%（0%-58%）[117] - 队列1和2合并可评估人群（n=89）3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）、17%（10%-26%）[119] - 队列3可评估人群（n=38）3个月、6个月、9个月、12个月的无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）、42%（26%-59%）[121] - 队列1和2合并患者的中位缓解持续时间为287天，3个月完全缓解患者中52%治疗12个月后仍无疾病[122] - VISTA试验133名患者中超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术[125] - VISTA试验133名患者中90%预计2年无疾病进展，29%预计12个月无事件发生，96%预计2年总生存[125] - VISTA试验133名患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%因不良事件停药，14%出现严重不良事件[129] 公司许可协议及收益 - 2020年公司与齐鲁制药达成独家许可协议，获1000万美元净收益，还有权获最多2300万美元里程碑付款及12%特许权使用费[140] - 2021年3月齐鲁制药的Vicineum新药研究申请获批，公司获300万美元里程碑付款[140] - 2020年11月30日，公司与Hikma达成独家许可协议，授权其在中东和北非地区商业化Vicineum[141] - 公司预计2022年初Vicineum在中东和北非地区首批国家获批[144] 公司财务关键指标（截至2021年3月31日） - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.1亿美元，净营运资金为1.092亿美元，累计亏损为3.714亿美元[146] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.1亿美元，净营运资金为1.092亿美元，累计亏损为3.714亿美元[173] 公司经营活动现金流 - 2020年全年和2021年第一季度，公司经营活动产生的现金流分别为负3080万美元和负1850万美元[146] - 2020年全年和2021年第一季度，公司经营活动产生的现金流量分别为负3080万美元和负1850万美元[173] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为1850万美元和880万美元[181][182] 公司第一季度费用及收入变化 - 2021年第一季度研发费用为607.8万美元，较2020年同期的886.7万美元减少278.9万美元，降幅31%[157][164] - 2021年第一季度一般及行政费用为529.3万美元，较2020年同期的344.8万美元增加184.5万美元，增幅54%[164] - 2021年第一季度或有对价公允价值变动增加4816万美元，2020年同期减少5370万美元，变动幅度为10186万美元，变动率 - 190%[164] - 2021年第一季度总运营费用为5953.1万美元，2020年同期为 - 4138.5万美元，变动幅度为10091.6万美元，变动率 - 244%[164] - 2021年第一季度运营亏损5522.1万美元，2020年同期运营收入4138.5万美元，变动幅度为9660.6万美元，变动率 - 233%[164] - 2021年第一季度其他收入（支出）净额为 - 3000美元，2020年同期为17.9万美元，变动幅度为 - 18.2万美元，变动率 - 102%[164] - 2021年第一季度税前净亏损5522.4万美元，2020年同期税前净收入4156.4万美元，变动幅度为9678.8万美元，变动率 - 233%[164] - 2021年第一季度所得税拨备为28.8万美元，2020年同期无所得税拨备[164] - 2021年第一季度税后净亏损5551.2万美元，2020年同期税后净收入4156.4万美元，变动幅度为9707.6万美元，变动率 - 234%[164] - 2021年第一季度收入为430万美元，2020年同期无收入[165] 公司股票发行情况 - 公司与Jefferies签订的销售协议可发行和出售普通股，修订后累计最高销售价格分别额外增加5000万美元和3450万美元[173] - Jefferies销售普通股的佣金固定费率为总收益的3%[173] - 2021年第一季度，公司通过ATM发行出售3060万股普通股，净收益为7260万美元，加权平均价格为每股2.44美元[173] - 2021年第一季度和2020年第一季度，与ATM发行相关的股票发行成本分别为220万美元和10万美元[173] 公司融资活动现金流 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司融资活动提供的净现金分别为7310万美元和320万美元[181][184] 公司资产减值情况 - 公司无形资产和商誉至少每年第四季度进行定量减值测试，2021年3月31日和2020年12月31日未发生减值[188][189] 公司资金筹集及发展预期 - 公司未来成功取决于产品候选药物的开发和商业化，预计通过多种方式筹集资金[177] 或有对价相关说明 - 或有对价是2016年9月收购Viventia的结果，按估计公允价值计量，其波动会导致非现金损益[190] 所得税核算政策 - 所得税采用资产负债法核算，确认递延所得税资产和负债，按预期适用税率计量[194] - 公司仅在税务立场有超50%可能性在税务审查中维持时才确认所得税利益[194] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司没有不确定的税务立场[194] 公司收入确认政策 - 公司从对外许可协议和OUS业务发展伙伴关系协议确认收入，采用ASC 606准则[195] - 开发里程碑付款需评估是否可能达成，销售里程碑和特许权使用费在后续销售发生时确认收入[196] 研发活动成本核算 - 研发活动成本在发生当期费用化，包括内部和外部成本[197] - 特定情况下为研发活动预付的款项记为预付资产，活动完成或收到货物时费用化[200] 会计准则相关说明 - 最近发布的会计准则在季报10 - Q表的附注4中讨论[201] 公司表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有任何表外安排[202]