财务数据和关键指标变化 - 第一季度公司现金状况显著增强，期末现金及现金等价物约为1.1亿美元，与2020年末相比，股价和市值大幅上涨 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Vicineum具有独特且有吸引力的价值主张，有望改善患者预后并降低整体医疗成本，预计在2022年末成为非肌肉浸润性膀胱癌市场的领导者，全球峰值销售额可达10亿 - 30亿美元 [5][15] - 公司制定了客户参与策略，包括与约300名国家和地区的关键意见领袖（KOL）进行高度互动，部署医学科学联络官，让部分KOL在会议和项目中担任演讲者；制定报销支持策略，确保诊所获得报销并为患者提供资源；销售团队将针对约2000名高处方医生，与Syneos Health合作，组建包括35名代表的销售团队，覆盖四个地理区域，对于难以实地拜访的医生，将使用内部销售代表进行线上沟通 [16][18][19] - 公司正在加强供应链建设，目前的药物物质供应商为富士胶片，药物产品供应商为百特，同时正在将Vicineum的生产工艺转移至齐鲁制药，以增加未来的药物物质和产品供应来源；在美国，公司与卡地纳健康合作提供第三方物流和专业分销服务 [22][23][24] - 市场研究显示，在治疗膀胱癌时，医生有80%的时间会选择Vicineum，因为他们认为Vicineum在安全性、临床实践整合便利性和医生使用意愿方面具有优势 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在美国和欧洲有明确的监管路径，预计今年8月在美国获批，2022年初在欧洲获批；鉴于膀胱癌存在大量未满足的需求以及Vicineum高度差异化的临床特征，公司预计有重大的全球商业机会 [6][33] - 公司预计在2022年年中看到早期商业成功的迹象 [11] 其他重要信息 - 公司目前正在为Vicineum的商业发布做准备，计划在潜在获批的8月开始向医生和患者推广，第四季度在泌尿科诊所提供商业产品供应 [10] - 在欧洲，公司的专有品牌名称Vicineum获得有条件接受，欧洲药品管理局（EMA）通知公司其上市许可申请（MAA）有效，审查程序已正式启动 [11] - 在中国，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了Vicineum的临床试验申请（IND），触发了合作伙伴齐鲁制药的里程碑付款，齐鲁制药将开展临床试验评估Vicineum在中国患者中的疗效和安全性，预计下个月首例患者给药 [12] - 在中东和北非（MENA）地区，公司与合作伙伴Hikma Pharmaceuticals密切合作，计划在2021年提交营销授权申请，最早在2022年获得首批国家的批准 [13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请评论Vicineum的3期研究设计，以及预计是获得完全批准还是加速批准？ - 公司表示，根据2018年2月FDA的指南，原位癌可以进行单臂试验，有资格获得完全或加速批准，具体将在审查过程中确定；2019年6月的首次BLA前会议上，FDA给出指导，预计需要咨询委员会会议，并认为公司走的是加速而非完全批准路径，即需要进行验证性试验；今年2月，FDA表示似乎不需要咨询委员会会议；目前公司的指导意见仍是预计获得加速批准，并已准备好验证性试验的方案，但也存在获得完全批准的可能性，具体结果可能要到8月18日的PDUFA日期左右才会知晓 [36][37][39] 问题2: Vicineum上市后，公司的情况会有哪些变化，投资者应关注什么？ - 公司认为，如果Vicineum达到预期的销售峰值，市场将认识到三个方面：一是泌尿科医生的重要作用以及驱动他们决策的三个关键因素，包括医学驱动（Vicineum在疗效和安全性方面优于Keytruda）、情感驱动（选择Vicineum可让泌尿科医生继续治疗患者）和商业驱动（选择Vicineum可使泌尿科诊所获得更多业务收益）；二是患者、支付方和医生三个客户群体之间的良性循环，三方的支持可促进产品的早期和持续使用；三是与Keytruda竞争的重要性，公司认为在非肌肉浸润性膀胱癌领域有望超越Keytruda成为市场领导者，这将对公司的品牌形象和价值产生变革性影响；投资者应关注泌尿科医生的作用和动机、三个客户群体之间的良性循环以及Vicineum与Keytruda的市场份额竞争 [41][46][49] 问题3: 如果在8月获得完全批准，关于验证性研究的物流安排是怎样的，在批准决定前会有什么情况？ - 公司表示，FDA倾向于在批准时启动验证性试验，公司已与FDA进行了C类会议，就方案概要和总体方法达成一致，计划针对卡介苗治疗不足的患者群体开展试验；即使FDA不要求进行验证性试验，公司也打算在该患者群体中开展研究；如果在7月中旬的后期会议上获得更多信息，将向投资者披露更新情况 [53][54][55] 问题4: 关于销售和管理费用（SG&A）的增长情况，以及目前的现金状况如何？ - 公司表示，销售团队方面，已聘请全国销售总监和销售副总裁，正在确定区域销售总监，即将进行代表面试和培训，报销专家和客服中心也将在8月准备就绪；关于合同销售组织的年度成本，预计约为1000万 - 1500万美元；第一季度末的现金余额为1.1亿美元，预计这笔资金足以支持公司运营到今年第四季度 [56][58][59] 问题5: 由于FDA现场检查存在行业性积压，这些现场检查是否为同年获批所必需，公司与相关机构就该问题的沟通情况如何？ - 公司表示，FDA在为7月中旬的后期会议做准备时，正在进行临床和生产现场检查，尽管由于疫情导致检查延迟，但公司有信心FDA能及时完成检查，以便在7月进行富有成效的后期会议，并仍有可能在今年8月获批；最重要的现场检查是在富士胶片进行，该公司是公司的药物物质制造商，具有良好的FDA合作记录和监管合规性 [61]