业务出售与合作协议 - 公司以2.25亿美元的预付款将TEMBEXA全球权利出售给Emergent BioSolutions，还有最高1亿美元的额外里程碑付款，以及最高1250万美元的监管里程碑付款，美国境内销量超170万疗程可获20%特许权使用费，境外可获15%特许权使用费[97] - 公司与SymBio的许可协议获得500万美元预付款，最高可获得1.8亿美元潜在监管和商业里程碑付款，出售TEMBEXA后协议将转让给Emergent，最高可从Emergent获得1250万美元监管里程碑付款[114] - 公司与BARDA的合同已到期，共获得7250万美元的费用报销和460万美元的费用，2021年第一季度确认收入120万美元[113] - 2022年5月同意以2.25亿美元将TEMBEXA出售给Emergent，预计交易最早在第二季度完成[147] 产品临床数据 - ONC201治疗H3 K27M突变神经胶质瘤的50名患者队列数据显示，总缓解率为20.0%（95%置信区间：10.0 - 33.7%），中位缓解持续时间为11.2个月（95%置信区间：3.8 - 未达到），中位缓解时间为8.3个月，达到RANO - HGG和/或RANO - LGG缓解的患者比例为30%（95%置信区间：17.9 – 44.6%）[104] 融资与贷款 - 公司与硅谷银行签订了一项为期四年、最高5000万美元的有担保循环贷款协议[108] - 2021年1月公开发行股票，净收益约1.078亿美元[143] - 2022年1月与硅谷银行达成贷款协议，提供最高5000万美元的四年期有担保循环贷款额度[146] 研发费用变化 - 2022年第一季度直接研发费用为1134.4万美元，2021年同期为526.5万美元[120] - 2022年第一季度研发人员成本（不包括基于股票的薪酬）为532.8万美元，2021年同期为446.2万美元[120] - 2022年第一季度研发人员成本（基于股票的薪酬）为190.3万美元，2021年同期为137.7万美元[120] - 2022年第一季度间接研发费用为46.5万美元，2021年同期为75.8万美元[120] - 2022年第一季度总研发费用为1904万美元，2021年同期为1186.2万美元[120] - 2021年1月收购Oncoceutics，截至2021年3月31日的三个月记录了8290万美元的在研研发费用[122] - 2022年和2021年截至3月31日的三个月，研发费用分别为1900万美元和1190万美元，增加720万美元，增幅60.5%[133][136] 其他费用与收入变化 - 2022年和2021年截至3月31日的三个月，总合并股份支付费用分别为370万美元和260万美元[127] - 2022年和2021年截至3月31日的三个月，合同和许可收入分别为1.5万美元和140万美元，减少140万美元，降幅99.0%[133][134] - 2022年和2021年截至3月31日的三个月，一般及行政费用分别为560万美元和410万美元，增加150万美元，增幅36.2%[133][138] 公司资金状况 - 截至2022年3月31日，公司有5340万美元资金用于运营，累计亏损9.104亿美元[141] - 公司认为出售TEMBEXA的预期现金流、现有现金、现金等价物和投资能够支持至少未来12个月的运营费用和资本需求[149] 现金流量变化 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2344.7万美元，2021年同期为3789.6万美元[150][151] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为5346.7万美元，2021年同期净现金使用量为8871.6万美元[150][152][153] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为1346万美元，2021年同期净现金流入为1.11703亿美元[150][154] - 2022年第一季度现金及现金等价物净增加1656万美元，2021年同期净减少1490.9万美元[150] - 2022年第一季度经营活动净现金使用主要因2480万美元净亏损及运营资产和负债变化，非现金调整冲减部分影响[151] - 2021年第一季度经营活动净现金使用主要因9740万美元净亏损及运营资产和负债变化，非现金费用部分冲减[151] - 2022年第一季度投资活动净现金流入主要因5100万美元短期投资到期和770万美元短期投资出售，530万美元短期投资购买冲减部分[152] - 2021年第一季度投资活动净现金使用主要因9190万美元短期投资和760万美元长期投资购买，890万美元短期投资到期和200万美元短期投资出售部分冲减[153] - 2022年第一季度融资活动净现金使用主要因1400万美元Oncoceutics收购应付票据支付和10万美元债务发行成本支付，70万美元股票期权行权和ESPP股票购买收益部分冲减[154] - 2021年第一季度融资活动净现金流入主要因1.078亿美元普通股发行收益和390万美元股票期权行权和ESPP股票购买收益[154]