财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司净亏损2480万美元，每股基本和摊薄亏损0.28美元，而2021年第一季度净亏损9740万美元，每股基本和摊薄亏损1.21美元，亏损减少主要是由于去年同期记录了与Oncoceutics交易相关的在研研发费用8290万美元 [23] - 2022年第一季度研发费用增至1900万美元，高于2021年同期的1190万美元，主要是由于ONC201的持续开发 [23] - 2022年第一季度一般及行政费用增至560万美元，高于2021年同期的410万美元 [24] - 2022年第一季度偿还了去年第一季度收购Oncoceutics时应付给其股东的1400万美元票据，交易结束后，公司2022年第一季度末拥有约5340万美元资金用于运营 [24][25] - 公司预计出售TEMBEXA的前期款项将使公司到2026年有资金支持运营，且战略决策将使年底前季度烧钱率从约2000万美元降至约1500万美元，即每年约6000万美元 [19][20] 各条业务线数据和关键指标变化 TEMBEXA业务线 - 公司将TEMBEXA全球权利出售给Emergent BioSolutions，预计交易完成时获得2.25亿美元前期付款，付款时间最早为6月底或之后，取决于反垄断审批和BARDA采购合同的最终确定 [25] - 公司将从美国超过第一份BARDA协议预期的170万疗程治疗产生的毛利润中获得20%的特许权使用费，在美国以外地区从首次销售开始获得15%的毛利润特许权使用费 [21][22] ONC201业务线 - 公司近期与神经肿瘤领域的关键意见领袖合作，支持H3 K27M突变胶质瘤的3期随机试验设计，该试验预计今年晚些时候启动，将招募儿科和成人患者，以总生存期为主要终点 [10][15][16] - FDA反馈显示加速批准比之前预期更具挑战性，不再计划依赖自然疾病史研究作为对照，公司计划完成该研究并公布结果，仍会将其纳入潜在加速批准提交材料中 [12][13] - 公司过去一年完成了健康志愿者安全性和药代动力学研究、改进了儿科液体制剂等工作，后续还需进行心脏安全性研究和群体药代动力学建模，这些研究将持续到明年上半年，是加速批准提交的关键项目 [14][15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 出售TEMBEXA确保了大量资金来支持业务，使公司能够专注于开发管线，同时让该资产由更适合的公司来实现其最大价值，公司将通过里程碑和特许权使用费继续参与其中 [6][7] - 终止DSTAT项目以减少支出，使公司能够专注于Imipridone平台的执行 [17] - 公司计划快速启动ONC201的3期试验，作为首次批准的基础或加速批准后的验证性批准 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物科技行业获取资本具有挑战性，出售TEMBEXA获得的前期资金为公司提供了可预见未来的财务稳定性 [6][19] - 公司认为ONC201在H3 K27M胶质瘤治疗中有令人信服的疗效数据，3期试验有望快速完成，为患者带来最大益处 [16][26] 其他重要信息 - 公司与BARDA就TEMBEXA的谈判进展顺利，预计本季度晚些时候完成 [6][9] - 公司将继续控制BARDA合同谈判直至完成，并在交易完成后协助TEMBEXA供应链的平稳过渡 [9] 问答环节所有提问和回答 问题: TEMBEXA的BARDA合同的持续关键因素有哪些 - 谈判正在进行中，公司预计本季度末前签署协议，但在完成前无法提供更多信息 [28][29] 问题: 在谈判完成前出售TEMBEXA的决定是否受合同规模不确定性的影响 - 该决定受正在进行的谈判和未来采购潜在风险的影响，前期资金的确定性以及参与未来经济收益对公司有吸引力，风险状况更适合Emergent及其能力，而确定性更符合公司战略 [30][31] 问题: 对反垄断方面的看法以及相关尽职调查工作和风险 - 公司初步工作未发现问题，但需进行申报和流程 [32] 问题: FDA对加速批准途径的反馈是否与研究中成人和儿童数量有关 - FDA的反馈较为笼统，公司将继续进行数据分析，计划在正式的预新药申请会议上与FDA进行后续沟通 [33] 问题: 2.25亿美元将如何在损益表中体现 - 需完成会计处理工作才能确定，预计今年将全部确认为收入，但可能根据最终BARDA合同进行调整 [36] 问题: 2500万美元潜在里程碑付款的触发条件是什么 - 由BARDA在协议中行使额外选择权触发，每个选择权价值2500万美元，但实际金额可能因选择权实际金额与预期不同而有所调整 [37][39] 问题: ONC201的Project Optimist是否被提及，FDA可接受的剂量以及3期试验规模的考虑 - 公司认为该试验在该人群中可相对快速完成，并可纳入早期分析，关于剂量，ONC201使用的剂量并非基于最大耐受剂量，有充分理由且安全有效，将继续与FDA讨论 [40][41][42] 问题: 与Emergent的TEMBEXA交易谈判是如何开始的 - 双方此前有断断续续的交流，近期才进行实质性讨论，该资产适合Emergent的投资组合，对公司而言，前期资金的价值和参与长期收益的机会很重要 [44][45] 问题: 是什么改变了FDA对自然疾病史研究的看法 - 公司不清楚具体原因，认为可能是FDA对2期单臂试验用于批准的态度有所转变，公司仍认为该研究结果可支持潜在加速批准提交，但会根据反馈限制投资 [46][47][49] 问题: 预计何时提交申请 - 由于一些正在进行的研究将在明年上半年完成，完整提交申请可能会在之后进行 [50] 问题: 2.25亿美元的使用计划，是否会用于收购新资产 - 公司重点关注ONC201和Imipridone平台，但会持续评估外部创新，在有现金优势的市场环境下，会平衡推进ONC201和评估外部市场的目标 [53][54] 问题: 终止DSTAT项目的原因 - 该药物有前景，但公司为聚焦有明确活性证据的资产而终止该项目，预计会有机会继续开发该药物 [56] 问题: 是否与FDA分享过自然疾病史研究数据，H - 27突变患者放疗后的总生存期，以及3期试验安慰剂对照设计的招募担忧 - 公司未分享过数据，将进行盲法独立中央审查，FDA反馈加速批准风险的原因之一可能是希望3期试验顺利进行，关于生存期和安慰剂对照设计，公司与多位思想领袖讨论后认为安慰剂对照试验是最佳设计，类似疾病曾进行过此类试验，患者生存期可参考胶质母细胞瘤 [58][59][61][63] 问题: TEMBEXA在合同外利润的特许权使用费方面，谁将主导监管提交或谈判 - Emergent将在交易完成后主导美国和美国以外的所有监管互动，过渡期间公司将密切合作提供支持 [66][67] 问题: ONC201随机3期研究是否可能招募中线以外肿瘤患者，是否已计划与FDA讨论试验细节 - 公司已讨论过试验细节，正在跟进一些未决事项，预计很快有定论，关于肿瘤位置，关键纳入标准是H3 K27M突变，目前计划在位置方面更开放并评估患者 [68][69]