财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为15.8649亿美元，较2020年的8.4723亿美元有所增长[12] - 2021年第一季度，公司总营收为1435万美元，较2020年同期的1241万美元增长15.6%[13] - 2021年第一季度，公司总运营费用为9888.8万美元，较2020年同期的1215.4万美元大幅增长[13] - 2021年第一季度，公司净亏损为9741.5万美元，较2020年同期的1042万美元有所增加[13] - 截至2021年3月31日，公司普通股发行和流通股数为8620.8279万股，较2020年12月31日的6281.6039万股增加[12] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为3789.6万美元，较2020年同期的1082万美元有所增加[20] - 2021年第一季度，公司投资活动净现金使用量为8871.6万美元，而2020年同期为提供1824.3万美元[20] - 2021年第一季度，公司融资活动净现金提供量为1.11703亿美元，较2020年同期的229万美元大幅增长[20] - 2021年3月31日，公司现金等价物总计2699万美元，短期投资总计1.12898亿美元，长期投资总计754.8万美元，总资产总计1.47436亿美元[32] - 2020年12月31日，公司现金等价物总计150.3万美元，短期投资总计3197.3万美元，总资产总计3347.6万美元[32] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司应计负债分别为606.7万美元和725万美元，其中应计研发费用分别为216.8万美元和137.5万美元[34] - 2021年第一季度和2020年第一季度，基本和摊薄后普通股每股净亏损无差异[43] - 2021年3月31日，公司债务投资摊销成本为120,489千美元，估计公允价值为120,446千美元；2020年12月31日，摊销成本为31,973千美元，估计公允价值为31,973千美元[48] - 2021年3月31日，一年内到期的债务投资为112,898千美元，一年后至两年内到期的为7,548千美元，总债务投资为120,446千美元[51] - 截至2021年3月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为4.58年，加权平均折现率为7.89%[52][54] - 2021年和2020年第一季度，经营租赁费用分别约为144,000美元和193,000美元[53] - 截至2021年3月31日，未来最低租赁付款总额为3,585千美元，租赁付款现值为2,857千美元；2020年12月31日，未来最低租赁付款总额为3,718千美元，租赁付款现值为2,926千美元[57][58] - 2021年和2020年第一季度，公司分别支付租赁款约133,000美元和178,000美元[58] - 2021年和2020年第一季度，公司转租收入分别约为12,000美元和18,000美元[59] - 2021年3月31日和2020年12月31日，公司为潜在可退还金额计提了38,000美元准备金[60] - 2021年和2020年第一季度，公司基于股票的总薪酬费用分别为258.4万美元和132.6万美元[69] - 公司预计2021年全年有效税率为0%，递延所得税资产已全额计提减值准备[70][71] - 2021年第一季度，公司确认政府和私人基金会赠款收入20万美元，截至3月31日，联邦赠款剩余待资助金额为10万美元，应收账款余额10万美元，递延收入余额30万美元[107] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司研发费用分别为1186.2万美元和894.9万美元[113] - 2021年第一季度，公司因收购Oncoceutics记录在研研发费用8290万美元[115] - 2021年和2020年第一季度股份支付薪酬费用分别为260万美元和130万美元[121] - 2021年第一季度合同和授权收入分别为143.3万美元和2万美元，较2020年同期分别增长26.2万美元（22.4%）和减少68万美元（97.1%），总收入增长19.4万美元（15.6%）[127] - 2021年第一季度研发、行政和收购在研项目费用分别为1186.2万美元、413.6万美元和8289万美元，较2020年同期分别增长291.3万美元（32.6%）、93.1万美元（29.0%）和8289万美元，总运营费用增长8673.4万美元（713.6%）[127] - 2021年第一季度运营亏损和净亏损分别为9745.3万美元和9741.5万美元，较2020年同期分别增长8654万美元（793.0%）和8699.5万美元（834.9%）[127] - 2021年第一季度利息收入及其他净额为3.8万美元，较2020年同期减少45.5万美元（92.3%）[127] - 截至2021年3月31日，公司可用运营资金约1.525亿美元，累计亏损8.098亿美元[134] - 2021年第一季度经营、投资和融资活动产生的净现金流量分别为 - 3789.6万美元、 - 8871.6万美元和1.11703亿美元，较2020年同期分别变化 - 2707.6万美元、 - 10695.9万美元和1094.13万美元[141] - 2021年第一季度经营活动净现金流出主要因净亏损9740万美元和运营资产负债变化，部分被非现金费用抵消[142] - 2021年第一季度投资活动净现金流出主要因购买短期和长期投资，部分被短期投资到期和出售抵消[143] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，公司净亏损分别为9740万美元和1040万美元，累计亏损约8.098亿美元[158] 业务合作与收入相关 - 公司与BARDA的合同，可获最高7580万美元费用报销和530万美元费用，目前第四期权段执行中，可获最高460万美元费用报销和费用[36] - 截至2021年3月31日，联邦赠款剩余待资助金额为10万美元，公司有10万美元应收款余额和30万美元递延收入余额，2021年第一季度确认赠款收入20万美元[37] - 公司与SymBio的许可协议，获500万美元前期付款，可变交易金额最高达1.8亿美元，还有低两位数百分比特许权使用费[40] - 公司与BARDA的合同可获最高7580万美元费用报销和530万美元费用，截至2021年3月31日，已获约7890万美元，已开票7670万美元，2021年和2020年第一季度确认收入均为120万美元[73][74] - 公司与Cantex的许可协议需支付最高2.025亿美元监管里程碑付款和3.85亿美元销售里程碑付款，以及10% - 高 teens 的分层特许权使用费[78] - 公司与SymBio的许可协议获得500万美元预付款，有资格获得最高1.8亿美元里程碑付款和低两位数特许权使用费[80] - 公司收购Oncoceutics支付约2500万美元现金、发行8,723,769股普通股、发行1400万美元卖方票据，或有付款最高3.6亿美元，截至2021年3月31日，记录约20万美元结算付款调整负债[82] - 截至2021年3月31日，公司根据BARDA合同已开具发票总额达7670万美元，2021年和2020年第一季度分别确认收入120万美元[106] - 2019年10月公司与SymBio签订许可协议，获得500万美元预付款并已全部确认为收入，未来可能获得最高1.8亿美元潜在监管和商业里程碑付款[108] 临床项目进展 - 公司三个最先进的临床阶段开发项目为brincidofovir（BCV）、ONC201和dociparstat sodium（DSTAT）[23] - BCV正接受美国监管部门审批，ONC201预计今年晚些时候进行盲态独立中心审查，DSTAT处于3期开发阶段[23] - 公司三个最先进的临床阶段开发项目为BCV、ONC201和DSTAT，BCV在美国接受监管审批，ONC201预计今年晚些时候有潜在加速批准数据，DSTAT处于3期开发[90] - 公司完成BCV片剂和混悬剂滚动新药申请（NDA）提交，FDA接受申请并给予优先审评，原PDUFA日期为2021年4月7日，后延至7月7日[91] - 2021年1月7日，公司收购临床阶段生物技术公司Oncoceutics，其主要候选产品ONC201正在进行复发性H3 K27M突变神经胶质瘤注册试验，预计2021年进行盲态独立中心审查[93] - 公司正在进行的DSTAT治疗COVID - 19患者急性肺损伤（ALI）的2期研究第二队列，共入组12名患者，数据安全监测委员会建议以第二队列更高剂量开展约50名患者的第三队列研究，若2期研究结果积极，3期研究将入组约450名患者[97] - 公司正在进行570名受试者的DSTAT治疗急性髓系白血病（AML）的3期研究（DASH AML），将对前80名可评估患者进行早期完全缓解（CR）和微小残留病（MRD）率比较评估[98][99] - 公司产品候选仍处于临床开发阶段，可能无法获得监管批准或成功商业化[185] - 公司产品候选药物为ONC201、DSTAT和BCV，ONC201和DSTAT处于临床后期开发阶段，BCV治疗天花的新药申请正在FDA审核中，PDUFA日期为2021年7月7日[186][190] - 2019年7月，公司与Cantex签订许可协议，获得DSTAT全球开发和商业化独家许可，目前正在招募DSTAT治疗COVID - 19患者ALI的2/3期研究和AML的3期试验参与者[191] - 2021年1月，公司收购临床阶段生物技术公司Oncoceutics，其主要候选产品ONC201正在多项临床研究中进行评估[192] - 公司计划将正在进行的ONC201试验数据整合到注册队列中，以寻求在美国加速批准ONC201，但FDA对部分加速批准的肿瘤药物重新评估可能增加申请难度[196] 股票发行与股权计划 - 2021年1月，公司发行11,765,000股普通股，承销商全额行使超额配售权，净收益约1.078亿美元[61][63] - 2021年1月1日，2013年股权计划预留发行的普通股自动增加250万股；截至2021年3月31日，预留260万股；2021年第一季度行使股票期权发行约710,000股，2020年同期未发行[64] - 公司2013年员工股票购买计划（ESPP）预留390万股普通股，截至2021年3月31日，260万股可供购买，2021年1月1日自动增加422,535股[65] - 2021年和2020年第一季度，公司分别根据ESPP发行约260,000股和177,000股普通股[66] - 2021年和2020年第一季度，公司分别因受限股票单位（RSU）归属发行约169,000股和163,000股普通股[67] - 2021年1月，公司与承销商达成协议发行1176.5万股普通股，承销商行使全部30天内额外购买176.475万股的期权，发行净收益约1.078亿美元[101] - 2021年1月，公司发行1176.5万股普通股，净收益约1.078亿美元[137] 财务报表编制与风险 - 公司财务报表编制需管理层进行估计和假设，最重大估计与股票期权估值和递延所得税资产估值备抵有关[44] - 公司按公允价值将资产和负债分为三个层次，现金等价物、短期投资和长期投资中的部分证券分别归类为第一层次和第二层次[27][28][29][30] - 利率立即变动10%不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[148] - 公司认为现金、现金等价物和可供出售投资无重大违约或流动性风险，但无法保证未来投资市值不受不利影响[149] - 公司认为现有运营资金至少可满足未来十二个月的运营费用和资本需求[170] - 公司主要通过出售股权证券、政府资助、许可费和债务为运营提供资金，未来可能需要筹集更多资金[159][174] 业务板块与运营风险 - 公司仅在制药一个业务板块运营[45] - 公司面临新冠疫情风险，可能严重扰乱临床前研究和临床试验，影响数据读出时间和监管申报，增加获取原料药和药品的成本[181][182][184] - 临床测试昂贵、设计和实施困难、耗时长且结果不确定，公司临床试验可能因多种原因延迟或无法完成，如监管问题、受试者招募不足等[199][200][204][205] - 公司产品候选药物可能导致不良事件，如BCV受试者出现胃肠道AE和肝脏相关安全实验室值变化，DSTAT受试者出现发热性中性粒细胞减少和肝酶升高，这可能影响监管批准[208] - 若获批产品出现严重或意外副作用，可能导致监管机构采取限制措施、公司被起诉、声誉受损等后果[209][210] - 公司从未获得药物监管批准，可能无法或延迟获得BCV、ONC201和DSTAT的监管批准[188][189] - 公司依赖产品候选药物临床试验的成功完成，但先前临床研究的积极结果可能无法在未来重复[198] - 临床试验延迟可能导致公司成本增加、批准进程受阻、商业化排他权期限缩短、竞争力下降，对业务产生重大不利影响[203][206]