财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度末公司拥有约1.525亿美元资金用于运营，若布林西多福韦获批及后续与BARTA签订合同将进一步增强资产负债表 [23] - 2021年第一季度公司净亏损9740万美元，合每股基本和摊薄亏损1.21美元，而2020年第一季度净亏损1040万美元，合每股基本和摊薄亏损0.17美元，亏损增加是由于记录了与Oncoceutics交易相关的在研研发费用8290万美元 [24] - 2021年第一季度收入为140万美元，2020年同期为120万美元 [25] - 2021年第一季度研发费用增至1190万美元，2020年同期为890万美元，主要因增加人员和关键费用以支持将ONC201纳入产品线 [25] - 2021年第一季度一般及行政费用增至410万美元，2020年同期为320万美元 [26] - 2021年第一季度运营亏损为9750万美元，2020年同期为1090万美元，主要差异驱动因素是与收购Oncoceutics相关的在研研发费用 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 布林西多福韦业务线 - 布林西多福韦新药申请（NDA）审查进展顺利，有望在7月7日的处方药用户付费法案（PDUFA）日期获得作为天花医疗对策的批准 [7] - 3月下旬，生物医学高级研究与发展局（BARDA）发布了一份征求信息通知，公司认为布林西多福韦是唯一符合其采购、储备和投资开发FDA批准的具有替代作用机制的天花抗病毒药物标准的药物，并已做出回应，目前正在等待BARDA的下一步行动 [8] 咪吡酮类药物（imipridones）项目 - 预计在今年下半年公布50名患者注册队列的缓解率的盲态独立中心审查结果，该缓解数据以及其他重要的临床获益和安全性指标可能构成ONC201用于治疗H3 K27M突变型神经胶质瘤患者加速批准的基础 [11] DSTAT项目 - 公布了DSTAT用于COVID - 19患者的2期研究第二队列的部分数据，第二队列中8名患者接受DSTAT治疗，4名患者接受安慰剂治疗，由于安慰剂组患者病情较轻且恢复快，从该队列获得疗效信号的能力有限，但即将进行的生物标志物分析可能提供重要的额外疗效信号洞察 [12][13] - 数据安全监测委员会（DSMB）已批准以更高剂量推进至第三队列，目前正在招募患者 [19] - 对前两个队列的事后分析表明，在病情较重（NIAID评分为3）的患者中，接受DSTAT治疗的患者可能比标准治疗有临床改善，但样本量小无法得出明确结论 [20] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于执行，有望在下半年实现多个重要里程碑，包括布林西多福韦获批、与BARDA签订采购协议、完成DSTAT用于COVID - 19相关急性肺损伤的2期试验、完成布林西多福韦药品生产以支持向战略国家储备库发货以及完成ONC201在复发性H3 K27M突变型神经胶质瘤50名受试者注册队列的缓解率的盲态独立中心审查 [27] - 随着NDA审查接近尾声，公司将注意力转向准备将提交材料转换为其他地区的提交材料，优先考虑加拿大和欧洲市场，国际生物防御市场在疫情期间不断演变，公司将结合市场潜力和监管审查来确定下一步市场拓展方向 [46][47] - 对于DSTAT项目，公司将根据临床数据、试验入组率和不断变化的治疗标准来评估其在急性肺损伤适应症方面的前进道路，战略重点是急性髓系白血病（AML），会谨慎分配资源 [14][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对布林西多福韦获批和与BARDA签订采购合同持乐观态度，认为尽管请求建议书（RFP）发布延迟，但这是由COVID - 19活动导致HHS政府合同审查部门繁忙所致，公司制造进度仍按计划进行，有足够时间在产品发货前完成采购合同签订 [8][9] - 对DSTAT在急性肺损伤（尤其是非COVID原因导致的）方面的潜在益处保持热情，但该试验入组速度远慢于预期，公司将继续监测COVID环境并及时更新研究进展 [22] 其他重要信息 无相关内容 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ONC201下半年更新相关问题，包括注册队列是否还需要更多患者、缓解的持久性、数据公布形式和时间 - 注册队列患者已全部入组，最后一名患者也将有超过12个月的随访时间 数据可能通过非科学活动公布 topline数据，随后在科学论坛进行详细审查 [29] 问题2: 布林西多福韦合同的时间线 - 无法预测RFP发布日期，但公司对BARDA执行RFP和签订采购合同有信心，公司有足够时间在产品发货前完成合同签订，会及时更新进展 [30][31] 问题3: ONC201下半年更新的数据规模和范围 - 数据重点关注50名患者的注册队列，背景中有超过350名患者的安全数据收集工作在进行 数据将包括缓解率的重新验证以及其他支持临床获益的指标，FDA将全面评估这些数据，科学论坛将详细阐述相关细节 [34][36] 问题4: ONC201所在研究的整体数据预期和读出时间 - 接下来几个月将进行数据锁定和清理工作，包括成像和RANO评估以及其他临床获益和安全指标，预计与RANO缓解率数据同时完成 [38] 问题5: ONC201注册队列中儿科患者与成人患者的比例 - 整个开发项目中有较大比例的儿科患者，但注册队列中儿科患者只有少数 [40] 问题6: 副神经节瘤IST研究中患者DRD2过表达的比例、可寻址市场和适应症情况 - 该研究为研究者发起的试验，入组时未要求存档肿瘤组织或新鲜活检，无法评论个体患者的DRD2表达情况，但在更大数据集中观察到该患者群体中DRD2广泛过表达 与弥漫中线神经胶质瘤相比，副神经节瘤市场机会约为其四分之一 [41][43] 问题7: 布林西多福韦在美国以外的市场机会 - 随着NDA审查接近尾声，公司将注意力转向准备将提交材料转换为其他地区的提交材料，优先考虑加拿大和欧洲市场 生物防御市场在疫情期间不断演变，美国以外有市场机会且未来会不断成熟 [46][47] 问题8: DSTAT在COVID - 19项目中招募50名患者所需时间、数据读出时间和未来战略 - 第三队列入组缓慢，获取50名患者数据集需采取不同措施，决策将取决于数据和美国疫情情况 更有可能利用该项目信号开发非COVID相关急性肺损伤药物，但目前数据尚不充分 会继续分析第二队列数据，同时确保AML试验顺利进行 [49][52] 问题9: RFP是否有标准化时间线以及ONC206一期试验今年是否会有初始数据披露 - RFP没有规定的时间线，通常会给30 - 45天的响应时间，公司提前做的工作可能缩短响应时间并加速采购谈判 ONC206正在进行一期试验，今年不太可能有丰富数据，有意义的数据可能在2022年出现 [55][56] 问题10: 神经胶质瘤试验的标准治疗、医生选择、缓解率和临床获益预期以及3期AML试验的预期入组速度和开设中心数量 - 对于H3 K27M突变型神经胶质瘤，标准治疗主要是一线放疗，由于该人群几乎均为MGMT未甲基化，替莫唑胺使用情况不一且在某些情况下未证明有益 复发情况下主要使用阿瓦斯汀进行姑息治疗，目前没有证据表明现有疗法在复发性H3 K27M突变型神经胶质瘤中有疗效 3期AML试验预计今年晚些时候更新入组预期时间表，第一阶段将有30 - 40个站点参与招募前80名患者，达到80名患者里程碑时将评估缓解率和微小残留病（MRD），并可能扩展到其他站点包括美国以外，预计80名患者评估在2022年完成 [61][65][66]